亘喜生物公布2023年第一季度财务业绩及企业运营最新进展

中国苏州、上海/美国加利福尼亚州圣迭戈

2023年5月16日

➤ 2023 ASCO和EHA2023期间公布一项评估BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗RRMM IIT研究的长期随访数据

➤ 将于第二季度在美国如期启动GC012F治疗RRMM的1b/2期IND临床试验，第三季度在中国如期启动GC012F治疗RRMM的1/2期IND临床试验

➤ 已启动一项全新的、评估GC012F治疗系统性红斑狼疮（SLE）的IIT研究

➤ 2023 ASCO和EHA2023期间公布一项评估GC012F治疗r/r B-NHL IIT研究的最新临床数据

➤ EHA2023期间公布一项评估供者来源异基因CAR-T GC007g治疗r/r B-ALL 1期临床数据

➤ 将在美国东部时间5月22日上午9点召开临床专家线上会议，重点解读RRMM治疗领域在美国市场的临床未满足需求

➤ 充裕的现金流可保障公司日常的研发及运营至2024年底

致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症及自身免疫性疾病治疗的全球临床阶段生物制药公司亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）今日公布了截至2023年3月31日未经审计的财务业绩以及公司运营的最新进展。

2023年第一季度，我们全力加速了核心候选产品GC012F的临床进程，这款基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法的多项最新临床数据将集中亮相于国际性学术大会，尤其是GC012F治疗RRMM和r/r B-NHL的研究成果分别入选了2023 ASCO和EHA2023的口头报告。今年二季度，我们将如期在美国启动GC012F治疗RRMM的IND临床试验，此外，我们同样非常欣喜将在EHA2023上首次公布另一款供者来源异基因CAR-T GC007g治疗r/r B-ALL的1期临床数据。即使针对高挑战性患者群体，该疗法依旧展示了100%MRD- CR/CRi的卓越疗效。

最后，怀着十分激动的心情，我在此宣布一项公司最新的战略决策，亘喜生物已于近日启动了GC012F治疗系统性红斑狼疮（SLE）的临床研究。FasTCAR-T GC012F具有独特的CD19/BCMA的双靶点设计，并在既往的3项IIT研究中治疗了超50名患者并展现出始终如一的安全性优势，叠加FasTCAR平台能实现快速生产的优势，我们深信其有望成长为一款治疗广泛自身免疫性适应症的理想候选疗法。近期，我们已在中国启动了一项针对难治性SLE患者的IIT研究，并计划随后在美国和中国分别递交IND申请。

产品管线亮点

可实现“次日生产完毕”的自体CAR-T细胞疗法

细胞健康状态得到强化

GC012F

基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T候选产品，目前正在相关临床研究中评估其治疗RRMM、NDMM和B-NHL的安全性和有效性。

○ 一项评估GC012F针对既往接受过重度治疗的RRMM患者的多中心IIT研究的长期随访数据将以口头报告和学术海报形式分别在美国临床肿瘤学会年会（2023 ASCO）和欧洲血液学协会2023年会（EHA2023）上公布。

○ 在美国，公司计划于2023年第二季度如期启动GC012F针对RRMM的1b/2期IND临床试验(NCT05850234)。

○ 在中国，公司计划于2023年第三季度启动GC012F针对RRMM的1/2期IND临床试验。

○持续随访评估GC012F治疗NDMM患者的 IIT研究。

○ 在2022年ASH年会期间公布的首次人体试验数据显示，在所有剂量水平下，16名接受了GC012F单次输注治疗的患者，达到了100%总体应答率（ORR）和100%微小残留病灶阴性（MRD-）的优异疗效。75%接受治疗的患者未出现任何级别的细胞因子释放综合征（CRS）。

○ 我们计划于2023年下半年分享该项研究更新的临床数据。

○在中国，公司将继续开展GC012F针对r/r B-NHL的IIT研究，持续推进患者入组及临床随访工作。

○ 即将分别以口头报告及学术海报形式分别在ASCO 2023和EHA2023上公布最新临床数据。

○ 已启动一项全新的、评估GC012F治疗难治性SLE患者的IIT研究。

一款靶向CD19、HLA匹配供者来源的异基因CAR-T细胞疗法，用于治疗经同种异体造血干细胞移植后失败，且不符合自体CAR-T疗法的r/r B-ALL患者。

○评估GC007g治疗r/r B-ALL的1/2期临床试验的1期临床数据将以学术海报形式在EHA2023年会上发表。

○ 2021年3月至2022年5月期间，该1期研究共计入组9例r/r B-ALL患者，分别接受了两种不同剂量水平的药物治疗。

○ 在完成回输后的第28天，100%的患者达到微小残留病灶阴性的完全缓解/血细胞数量未完全恢复的完全缓解（MRD- CR/CRi）。

○ 中位随访时间为445天（范围：218-649天），9例患者中有7例仍处于CR/CRi。

○评估GC007g治疗r/r B-ALL的1/2期临床试验的2期研究阶段继续进行中。

创创新设计的"即用型"

同种异体CAR-T细胞疗法

GC502

基于TruUCAR平台开发的CD19/CD7双靶向同种异体CAR-T细胞疗法，目前正在中国开展一项IIT 1期临床研究，评估其治疗B细胞恶性血液肿瘤的安全性和有效性。GC502使用来自无需人类白细胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T细胞进行制备。

○ 在EHA2022年期间公布了评估GC502治疗r/r B-ALL的一项IIT研究的最新临床数据。在完成回输后的第28天，4名患者中有3名患者达到了MRD-CR/CRi。

依托于独特的结构设计，SMART CART^TM能通过利用并扭转肿瘤微环境（TME）的抑制性信号，进而有效地攻击实体瘤；基于该技术模块打造的产品旨在强化CAR-T细胞的扩增能力及持续杀伤肿瘤的能力，并通过改善CAR-T细胞的持久性以延缓耗竭。

○ 2023年上半年，将如期在中国启动一项GC506针对Claudin 18.2阳性实体瘤的IIT研究。

第一季度财务业绩

截至2023年3月31日，当季公司研发支出为1.38亿元，上年同期为1.22亿元。截至2023年3月31日， 公司持有现金、现金等价物和短期投资12.77亿元，充裕的现金流可保障公司日常的研发及运营至2024年底。

关于FasTCAR

FasTCAR是亘喜生物在2017年推出的一款开创性的“次日生产”自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后，有望引领癌症及自身免疫性疾病治疗进入崭新时代。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，得益于FasTCAR-T细胞表型更年轻、健康度更优异，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。2022年11月，凭借为攻克行业难题做出的突出贡献，FasTCAR技术平台荣膺【2022年Fierce Life Sciences生物技术创新大奖】。

关于TruUCAR

TruUCAR是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在基于高质量的同种异体T细胞制备“即用型”CAR-T细胞疗法，进一步降低成本的同时，提高产品对于癌症患者的可及性。TruUCAR通过基因编辑实现差异化设计，在传统清淋治疗后，可无需联用额外的强效免疫抑制剂以控制宿主抗移植物排斥反应（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。

关于SMART CART^TM

SMART CART^TM是亘喜生物专有的技术模块，旨在进一步增强CAR-T细胞的功能，以克服肿瘤微环境（TME）。它可以通过扭转抑制性TME分子受体的表达和信号传导机制，以增强CAR-T细胞扩增和持久性，并减少CAR-T细胞耗竭。这种设计能够将TME的免疫抑制性信号转化为CAR-T细胞的激活信号。SMART CART^TM技术模块可适用于各种针对实体瘤治疗的靶点。

GRACELL

关于亘喜生物

亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞与基因疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CART^TM技术模块，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com，关注领英账号@GracellBio。

关于前瞻性陈述的警戒性声明

该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括亘喜生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及亘喜生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。

E.N.D

为了让大家可以更好地相互学习交流，微信公众号“细胞基因疗法”团队建立了细胞治疗与基因治疗微信交流群，有兴趣的朋友可以扫描下方二维码加小编微信进细胞治疗与基因治疗交流群。

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