Sarepta表示：“我们对基因治疗产能有巨大的需求”
Sarepta管理层表示，内部产能加上CDMO产能，包括Thermo Fisher和Catalent，可帮助Sarepta Therapeutics迅速推进其基因治疗管线。
Sarepta Therapeutics有43个管线项目，其中大部分是基因治疗和基于基因编辑的产品。领先的基因治疗候选物包括用于治疗杜氏肌营养不良[DMD]的SRP-9001抗肌萎缩蛋白小基因和用于治疗肢带肌营养不良(LGMD)的SRP-9003。
为了支持这些研发项目，该公司在两年前开始采用所谓的“混合生产模式”，将第三方产能及专业知识与对自身基础设施的投资结合起来。
“我们之前就已经意识到，在基因治疗生产领域，如果我们真的想要快速行动，我们就必须快速行动，因为我们疗法可以拯救生命，我们必须将这些治疗提供给患病的孩子，”Sarepta CEO Doug Ingram在最近的美国银行(Bank of America)纳帕医疗会议上说。
“我们可以慢慢地积累专业知识和产能，但也可以和那些已经有一些专业知识的公司建立联系，让他们成为“房东”，为我们建立这种实体工厂，同时我们也在内部积累专业知识。这就是’混合’原因。”
2018年，该公司与Brammer Bio(现为Thermo Fisher子公司)签署了一项协议，在马萨诸塞州列克星敦建立了一个专门用于临床和商品化生产的独立一次性使用工厂。同年，该公司与Paragon Bioservices(现为Catalent子公司)达成协议，为其抗肌萎缩蛋白小基因和未来项目提供可放大的产能。此外，法国的Yposkesi是Sarpeta的另一个合同开发和制造组织(CDMO)，为公司的另一个抗肌萎缩蛋白小基因候选物GNT0004提供AAV型病毒载体物料，后者正处于与Genethon合作开发中。
“同样重要的是，Sarepta现在有数百名员工专注于技术操作。我们在基因治疗的工艺开发和分析开发方面具备专业知识，我认为在两年后将达到首屈一指的水平。”Ingram说，“所以混合模式很适合我们。”
构建内部产能
去年，Sarepta在俄亥俄州的哥伦布市开设了自己的卓越基因治疗中心。今年早些时候，该公司宣布计划在北卡罗来纳州的达勒姆市建立一个卓越基因编辑中心。
内部能力的增长主要集中在工艺和分析开发领域，该公司称，这对维持基因治疗“引擎”的持久性至关重要，但现在的问题是，该公司是否会寻求建设自己的生产工厂。
“简单的回答是，虽然这是不必要的，但它很可能是未来发展的一部分，”Ingram说。
“单纯从生产角度来看，拥有自己的工厂的价值之一是，它可能会在关键时刻为我们提供更多的灵活性，加快行动速度。但这不会改变目前的模式，因为我们仍然需要与合作伙伴保持合作这种混合模式，因为我们对产能有着巨大的需求。”
新闻来源：https://bioprocessintl.com/
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