传奇生物首款CAR-T产品CARVYKTI®获欧盟附条件上市许可

• CARVYKTI^®（Cilta-cel，西达基奥仑赛）是传奇生物首个获欧盟委员会（EC）批准的产品

• 此次获批主要基于关键性临床1b/2期CARTITUDE-1研究结果。结果表明，Cilta-cel在单次治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率 (ORR)
  

当地时间2022年5月26日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，欧盟委员会（EC）已授予CARVYKTI^®（西达基奥仑赛，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，简称Cilta-cel）附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。传奇生物与杨森公司于2017年12月签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化Cilta-cel。

CARVYKTI^®是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法。CAR-T疗法是个性化的治疗，以一次性输液的方式给药。

“

CARVYKTI^®获得欧盟委员会批准，标志着传奇生物在该地区首次获得批准，这是一个重要的里程碑，我们进一步推进了将创新的细胞疗法带给存在高度未被满足需求患者的承诺。CARTITUDE-1的研究数据显示，CARVYKTI^®有潜力为那些已接受过大量预处理且需要长期无治疗间隔的多发性骨髓瘤患者提供一种有效的治疗选择。我们期待与合作伙伴杨森共同将这一新疗法带给欧洲各地的患者。

”

黄颖博士

传奇生物首席执行官

这项批准基于关键性CARTITUDE-1研究结果，该研究纳入了既往接受过中位六线治疗（范围3-18）包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38抗体的患者。结果显示，在中位随访18个月（范围1.5-30.5）中，97例接受西达基奥仑赛一次性治疗的R/R MM患者出现了早期、深度持久的缓解，总缓解率（ORR）高达98%（95%CI：92.7-99.7）。值得注意的是，80%的患者达到了严格意义的完全缓解（sCR），即治疗后无法通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状的措施。

在两项入组的179名成人患者的开放标签临床试验（MMY2001和MMY2003）中，评估了西达基奥仑赛的安全性。最常见的不良反应 (≥20%) 为中性粒细胞减少症 (91%)、细胞因子释放综合征 (CRS) (88%)、发热 (88%)、血小板减少症 (73%)、贫血 (72%)、白细胞减少症 (54%)、淋巴细胞减少症 (45%)、肌肉骨骼疼痛 (43%)、低血压 (41%)、疲劳 (40%)、转氨酶升高(37%)、上呼吸道感染 (32%)、腹泻 (28%)、低钙血症 (27%)、低磷血症 (26%)、恶心 (26%)、头痛 (25%)、咳嗽 (25%)、心动过速 (23%)、发冷 (23%)、脑病 (22%)、食欲下降 (22%)、水肿 (22%) 和低钾血症(20%)。

“

对于已用尽现有治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤患者而言，仍然存在未被满足的治疗需求。CARTITUDE-1的试验数据表明，Cilta-cel为既往接受过大量预处理的患者提供深度且持久的缓解。今天欧盟委员会的批准巩固了Cilta-cel为欧洲多发性骨髓瘤患者提供新治疗选择的潜力。

”

Hermann Einsele

德国维尔茨堡

朱利叶斯-马克西米利安大学

内科全职教授和第二医疗中心主任

CAR-T疗法作为一种高度个性化的药物，通过重新编辑患者自体T 细胞，靶向并杀死癌细胞，其使用需要通过广泛的培训、准备和认证方能确保为患者提供优质产品和良好体验。通过分阶段的方式，传奇生物战略合作伙伴杨森公司将启动欧洲认证治疗中心网络，努力提高Cilta-cel可及性，为肿瘤医生和患者提供可靠的治疗选择。

此次欧盟委员会（EC ）的上市许可是在2022年2月28日美国食品药品监督管理局（FDA ）批准 CARVYKTI^®上市之后获得的。

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关于CARVYKTI^®（西达基奥仑赛，英文通用名 Ciltacabtagene Autoleucel，简称 Cilta-cel）

Cilta-cel是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI^®的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI^®。

2021年4月，传奇生物宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请，以寻求Cilta-cel的获批， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。除2019年12月在美国授予的突破性疗法外，Cilta-cel于2020年8月在中国被纳入“突破性治疗药物”。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月和2020年6月授予Cilta-cel孤儿药资格认定。Cilta-cel已于2022年2月获得美国FDA上市批准。

关于 CARTITUDE-1

CARTITUDE-1 (NCT03548207) 是一项正在进行的1b/2期、开放标签、单臂、多中心试验，旨在评估西达基奥仑赛治疗既往接受过至少三线既往治疗（包括蛋白酶体抑制剂[PI]、免疫调节剂[IMiD]和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的疗效。在入组试验的97例患者中，99%的患者对最后一线治疗耐药，88%为三重耐药（即其肿瘤对IMiD、PI和抗CD38单抗无反应或不再产生反应）。

关于多发性骨髓瘤  

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。据估计，2020年欧洲有超过50,900人被诊断患有多发性骨髓瘤，约32,500名患者死亡。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但大多数患者是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前与杨森已成功将核心产品CARVYKTI^®推至美国FDA批准上市，并在欧洲进入药品上市审评阶段，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多款在硏CAR-T疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、 “南京市引才用才示范企业金梧桐奖” 等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn

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