陆道培医院刘德琰主任为我们解答关于儿童恶性血液病方面的问题
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编者按：
陆道培医院骨髓移植科刘德琰主任应邀做客“向日葵儿童”，在线为广大血液病患者（家属）答疑解惑。我们整理发表一些有关儿童恶性血液病的相关的话题，希望对广大儿童血液病患者有所裨益！
陆道培医院骨髓移植科 刘德琰主任
从事血液科及造血干细胞移植工作12年余。熟悉掌握恶性血液病：如急性白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤/白血病的化疗及异基因造血干细胞移植技术。对非恶性血液疾病如噬血细胞综合症、免疫缺陷、再生障碍性贫血的造血干细胞移植有丰富经验。对移植后常见并发症：如难治性GVHD、血栓性微血管病、感染、药物性脑病持续癫痫、重度出血性膀胱炎内外科治疗有丰富经验。对难治复发的急性白血病挽救性移植及移植后靶向药物、免疫治疗等预防复发积累了较多经验。
Q：刘主任您好，孩子7岁零4个月，2014年12月确诊为淋巴细胞白血病，融合基因TEL，低危采用2015方案，停药一年零两个月后，出现睾丸刺痛感，经活检确诊睾丸浸润复发，先做了活检后再做的骨穿，涂片是好的。后面发现MRD跳了0.7%，医生说是因为活检后低烧带出来MRD跳高，算是髓外复发，移植效果不好，基因阴性的情况下还是化疗，想听听刘主任的建议。
A：随着儿童急性淋巴细胞白血病化疗方案的进展，尤其重用大剂量MTX以及加强强化，睾丸白血病发生率已经显著降低，国外文献报道，如果单纯睾丸复发，给予高危化疗方案结合睾丸足量照射，仍有接近60%的长期生存率。患儿睾丸复发，同时骨髓残留复发，应该评价为高危类型，应该积极全身化疗加睾丸照射后，积极进行骨髓移植。
Q：急淋B孩子13岁3个月，入院时无任何白血病临床表现，就是白细胞高，基因检测ABL阳性。目前已经化疗第三疗，19天检测残留0.52。请问这样情况是否应该选择移植？谢谢！
A：首先，13岁发病已经属于中危，如果是BCR/ABL阳性，应诊断Ph阳性ALL，2017年欧洲白血病网将该类型白血病规定为预后差的类型。目前国际上大量文献报告Ph阳性急淋通过化疗联合TKI靶向药物缓解率可以高达90%。
一般认为如果化疗进行到第2~3月能达到完全分子生物学缓解，即BCR/ABL低于0.001%，可暂不移植。如果伴有中枢白血病等髓外浸润，存在预后差的基因突变或预后不良的附加染色体，则应尽早进行骨髓移植。大样本的临床数据证实，骨髓移植复发率低于化疗联合TKI靶向药物。
03Q：请问老师，TP53基因是不是预后不良的指标？您那儿的预估治愈率有多少？有什么改进的方案可以提高治愈率吗？
A：TP53基因突变是预后差的指标，一般评价为高危类型。目前对于TP53突变无明确效果的靶向药物。我们临床上采用的硼替唑咪联合化疗对部分患者TP53突变有效。
04Q：您好，请问急性髓系M5低危白血病ETO融合基因转阴是不是就有长期生存的希望了？
A：在NCCN指南的白血病预后评估中，将单纯的AML/ETO阳性，规定为预后好的类型。但如果伴有预后不良的基因突变如C-KIT、FLT3、TP53等，或伴有-Y染色体、复杂异常核型染色体，或伴有髓外浸润，或在化疗中持续的基因阳性，则要考虑首选骨髓移植。
05Q：我女儿1岁5个月，巨核细胞白血病，大夫说M7，说要化疗后移植且预后不好，请问您认为有希望治愈吗？另外血小板低已4个月确诊、白血病也一个多月了。
A：M7预后较差，单纯化疗2年无病生存率文献报道为25%~45%。目前NCCN指南中推荐通过化疗争取达到完全缓解，积极行异基因骨髓移植。如果移植前持续CR且MRD阴性，移植后复发率低。
06Q：刘主任，请问保留脐带血的意义大不大？
A：捐献给公共脐带血库，可以为恶性血液病患者如白血病、淋巴瘤等患者，或其他非恶性血液病患者如再生障碍性贫血、免疫缺陷病等患者，提供脐血移植的干细胞来源。自体脐带血在一些疾病如再生障碍性贫血、神经母细胞瘤、缺氧脑病及某些自身免疫性疾病均有成功治愈的报道！
07Q：请问（纵膈）T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤做了干细胞移植后复发的几率是多少？存活率是多少？
A：要看具体分期，如果分期I~II期，没有高危因素，化疗无病生存率接近80%；如果分期IV期，自体移植复发率高。儿童优于成人的效果！
08Q：医生你好，我孩子今年8岁，9月份确诊为急性髓性白血病M4，12月进行异体干细胞移植，供者是爸爸。我想问的是，孩子进行移植较于大人来说有哪些优势？
A：移植后无病生存的独立预后因素是移植前是否达到持续MRD阴性，和年龄关系不是太大。
09Q：急淋移植后1年10个月，没有坏基因，但是每次都有检查WT1，忽高忽低的，我的主治医生要我吃一段时间乌苯美司，然后停一段时间又接着吃，有必要吗?骨穿检查没有残留。
A：目前文献资料报告WT1突变预后不良，但我们医院不把WT1作为特异的监测白血病残留的指标。但如果没有其他可以定量的融合基因，或持续MRD阴性，可以密切注意WT1的变化趋势，如果呈持续升高趋势，要警惕。
Tips：因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生 。
10Q：请问患什么样的儿童急性淋巴细胞白血病容易复发？化疗期间对药物特别敏感的还是一般的？是化疗期间容易感染的还是不容易感染的？
A：儿童白血病化疗后，无病生存率和是否容易感染没有绝对关系。是否对药物敏感，需要根据骨髓的MRD来判断并评估预后，而不是单纯从血常规下降程度来判断。
11Q：我是四川藏区一名淋巴瘤患者家属，我孩子下个月就4岁了，2018年9月初确诊为急性T淋巴细胞母细胞淋巴瘤白血病，现在5疗结束，上药15天缓解，脑积液目前正常，43种融合基因检测正常，染色体没有发现异常，这种情况复发率高吗？继续化疗好还是移植效果好，如果要移植，需要放疗吗？
A：WHO规定，T淋巴母细胞淋巴瘤和急性T淋巴细胞白血病，均属于前体T细胞肿瘤的范畴，如果T淋巴母细胞淋巴瘤累及骨髓，也就是白血病期，国外多个协作组报道儿童T淋巴母细胞淋巴瘤正规化疗3-5年的无病生存高达80%以上，但国内报道中高危的儿童T淋巴母细胞淋巴瘤白血病3-5年无病生存仅40-50%！所以还是要密切检测免疫残留评估化疗的敏感性，如果评价为高危，则建议首选异基因骨髓移植，具体预处理方案，我们一般会选择含TBI的预处理方案。
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Q：刘教授您好，孩子9岁，被诊断为急性淋巴细胞白血病L2型，低危。基因为TEL_AML1阳性；染色体存在TEL/AML1基因阳性，同时伴随TEL（12p13）缺失异常和AML1（21q22）扩增异常。染色体报告结论为预后不良，为什么还会定为低危？这个染色体情况对预后有没有什么影响？谢谢！
A：单纯的TEL/AML1基因阳性预后好，但如果同时伴有异常核型染色体，就该患儿染色体根据欧洲白血病网预后评估标准讲，至少属于中危。
Q：女，12岁，ALL-TEL-AML1，2008方案治疗中。目前第12个黄药水（MTX）结束，根据孩子的体表面积，去甲氧已经130毫克，第5、9两个黄药水后跟左旋门冬酰胺酶各十针，12个黄药水前骨穿结果显示融合基因0.016%，及时补培门冬4.7的量。请问刘医生：这样的治疗方案是否有效？如果下一次骨穿结果融合基因不能转阴，该怎么办？谢谢！
A：建议：1、完善原发病时骨髓涂片基因突变筛查；2、密切监测TEL/AML1定量，如持续大于0.01%，则要考虑做移植的准备。
Q：14岁男孩患急性髓系白血病M4b，经9个多月7个疗程的化疗，从一疗开始就始终处于完全缓解状态。但结疗一月后行骨髓象检查，发现免疫分型残留0.76%。想问，后续治疗只能通过移植来解决吗？还是通过再次化疗也可以控制？谢谢！
A：目前的残留水平已经提示复发趋势，建议完善全套的骨髓MICM检查，酌情化疗。同时积极行异基因造血干细胞移植准备工作。
Q：您好，孩子急淋B标危，采用2008方案，现维持期快8个月了。听说现在新方案增加了培门冬的次数，我们孩子那会儿一共上了3个培门冬，不知现在还有没有再加培门冬的必要？还有当时确诊的时候只做了融合基因和染色体，没有做基因突变，这会有什么影响？还需要再做吗？
A：目前骨髓缓解状态下，做基因突变意义不大。可以拿发病时骨髓玻璃涂片来我院做基因突变筛查。另外化疗都是系统的联合化疗，如果骨髓MRD持续阴性，可密切观察，单一加用培门冬量意义不大。
Q：刘大夫您好，我儿子4岁查出急性淋巴B细胞白血病高危，初诊白细胞140，IKZF1基因缺失，现在5岁8个月，大化疗已上完，现已进入维持。请问就我们现在情况来讲，化疗还是移植治愈机率大，这个基因是近期还是远期复发率高，高复发时间是什么时间段呢？感谢！
A：在非Ph阳性急性淋巴细胞白血病中，IKZF1基因突变提示预后不好，长期无病生存率低于IKZF1阴性组。
Q：请问刘老师，急性淋巴细胞白血病半相合移植（14岁男孩）治愈率有多少？已经移植（35天）急性排异后还会再次排异吗？
A：移植后无病生存率和移植前疾病状态密切相关，要结合骨髓MICM检查，以及历次化疗后骨髓MRD情况来判断预后。急性移植抗宿主病和很多因素有关，所以很难笼统地判断。
Q：您好老师，我儿子13周岁，刚刚确诊急性淋巴细胞白血病B高危，快一个月了，凝血功能不好，之前用药纤维蛋白原十天，才有一点效果，目前用了柔红、长春地辛，指标不够还没有打门冬，还有什么好建议呢？
A：建议查凝血功能、凝血因子水平，查体内是否存在抗凝血物质，另外排除药物影响。
Q：刘老师您好，孩子白血病ALL，3岁，如发现疑似iAMP21基因要如何处理？还要做什么检查？主任教授叫我们跟方案走。染色体21条发现多一条，后来又找不到，是什么原因？对预后有影响吗？现在每次化疗都能缓解，走中危方案。谢谢。
A：iAMP21阳性预后差，这类患者如果只是给予低危方案化疗，早期复发率高。尽早识别是否存在iAMP21，及时评估为高危，并给予高危方案化疗，可改善预后。
Q：急淋B，E2A-PBX1基因，2016年6月生病，化疗到2017年1月脑白复发。第一个鞘注后转阴，现化疗、放疗结束，维持近一年了，有无必要做CAR-T？
A：目前CAR-T的临床试验主要面向难治复发的B-ALL。E2A/PBX1融合基因阳性一般评估为中危，但目前国外文献数据显示E2A/PBX1阳性的病例需要给予更强的化疗，可获得更好的预后。
Q：您好，我儿子11个月时确诊急淋L1，肺炎、脑白，融合基因MLL/AF9阳性，采用CCCG2015方案治疗，治疗了1年3个月多了，孩子2岁3个月，目前进入大维持期，两个月前残留、融合基因、脑脊液流式都很好。我想问问，我们这种MLL基因是不是最好移植？孩子多大适合移植？
A：低于1岁的儿童急淋预后不好，至少中危，MLL/AF9阳性评估为中危，如果合并中枢神经系统白血病，则认为预后不良，个人经验建议积极准备移植。
Tips：因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生。
您好！
目前河北燕达陆道培医院正在进行一项“抗CD7CAR-T细胞治疗复发难治性CD7+的急性T淋巴细胞白血病”的临床研究，该研究已通过医院的伦理审批，现开始招募患者。
如果您符合以下主要条件，将有可能入选该研究
入选标准：
1.诊断为难治/复发性急性T淋巴细胞白血病；
2.肿瘤细胞表达CD7；
3.可预计生存期大于12周；
4.KPS或Lansky评分≥60；
5.年龄2-60岁；
6.HGB≥70g/L（可输血）；
7.室内血氧饱和度＞90%；
8.总胆红素不超过3倍正常值上限，AST、ALT不超过5倍正常值上限；
9.受试者或监护人理解并签署知情同意书；
如您有意向参加该项研究，研究医生将更详细地为您介绍本研究，告知参加本研究可能的风险和获益，同时对您是否适合参加本研究做出判断。并安排您进行相应的检查。
联系方式
联系人：张老师/杨老师
联系电话：13641041596/13522084342
联系时间：周一至周五 9:00-12:00, 13:00-18:00
联系地址：河北燕达陆道培医院
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