1、9月16日，FDA正式批准Bluebird Bio的基因疗法SKYSONA上市。
2、近日，拜登总统将发起一项国家生物技术和生物制造计划，推动Biotech美国本土化。
3、9月14日，国家生物药技术创新中心发布2022年国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关拟立项目公示清单。
1、近日，安徽中盛溯源生物科技有限公司（以下简称“中盛溯源”或“公司”）宣布完成总额数亿元的A轮融资，本轮融资由招商健康与君联资本共同领投，广发信德等机构共同参与投资。所获资金将用于支持公司研发平台建设、细胞药物管线的快速推进，并进一步扩展人诱导多能干细胞(iPSC)上游原材料生产的业务板块（全文链接：中盛溯源完成A轮融资，首个诱导多能干细胞（iPSC）产品获批临床试验）。2、2022年9月13日，大湾生物有限公司(以下简称“大湾生物”)宣布继2021年底完成A轮融资后，2022年9月13日完成新一轮超亿元Pre-B轮融资。通过创新技术，大湾生物在大幅提高细胞株开发成功率的同时显著缩减了细胞株开发周期和工作量，并建立了包含千余种配方的自有知识产权培养基库和定制化培养基开发流程。目前，公司AI平台已经应用于融合蛋白、抗体药物等多种生物药的快速开发，并开始为基因治疗、工业酶制剂、培养肉、合成生物学等全领域研发提供助力（全文链接：大湾生物宣布完成超亿元Pre-B轮融资，为基因治疗、合成生物学等全领域研发提供助力）。3、近日，驾玉生物医药有限公司（驾玉生物）宣布完成B轮融资。本轮融资由香港知名投资机构鼎珮集团（VMS Group）领投，瑞伏医疗创投基金(Panacea Venture) 跟投。驾玉生物为全球的高端生物制药公司，特别是细胞和基因疗法（C>)公司，提供端到端的质量和检测技术服务，在蓬勃发展的生物质量和检测外包服务领域中占据领导者的位置（全文链接：驾玉生物完成千万美元B轮融资，推进细胞与基因治疗产品服务）。4、美国时间2022年9月12日，白宫官网发布公告，拜登总统将发起一项国家生物技术和生物制造计划National Biotechnology and Biomanufacturing Initiative，推动Biotech美国本土化，或受此影响，CXO龙头股，尤其是国际化CXO，股价大跌。同时，文中也给出了合成生物学市场规模，在本世纪末之前，生物工程可能占全球制造业产出的三分之一以上---价值接近 30 万亿美元（全文链接：搅动30万亿美元合成生物学市场！拜登政府发布《生物技术和生物制造计划》！）。 5、2022年9月13日，Novome Biotechnologies宣布完成4350万美元的B轮融资，由腾讯领投。明尼苏达大学、Navian Investments、Colorcon Ventures、Touchdown Ventures、DCVC Bio、5AM Ventures、Alta Partners和Alexandria Venture Investments也参与了这一轮融资。所得款项将用于推进Novome的临床高草酸尿症候选药物NOV-001通过正在进行的Ⅱa期临床试验（一种将经基因改造的细菌作为载体的基因疗法即细菌载体基因治疗），和其他多种用于治疗炎症性肠病（IBD）的潜在候选细菌载体基因治疗药物（GEMMs）（全文链接：腾讯领投！工程微生物药公司Novome获4350万美元B轮融资）。6、2022年9月14日，致力于研发体内细胞疗法的生物技术公司Capstan Therapeutics获得1.65亿美元的初始融资，投资方都是行业巨头，包括辉瑞、拜耳、礼来、百时美施贵宝和诺华等。Capstan的体内细胞疗法，是通过注射靶向免疫细胞脂质纳米颗粒，来递送一种信使RNA（mRNA），这种RNA可以在体内诱导T淋巴细胞转化为CAR-T细胞。体内细胞工程可以应用于多种治疗领域，如癌症、血液疾病和自身免疫疾病等（全文链接：获医药巨头1.65亿美元初始融资，推进mRNA介导的体内CAR-T疗法）。7、2022年9月12日，治疗线粒体功能障碍相关疾病的生物技术公司 Pretzel Therapeutics 宣布完成7250万美元 A 轮融资。本轮融资由 ARCH Venture Partners 和 Mubadala Capital 领投。Pretzel 正在推进一个首创的基于基因编辑技术和小分子调控线粒体生物学的平台，以打造世界领先的线粒体疾病研究中心。该平台包括调控线粒体功能的三种技术：基因组校正、基因组表达调控和线粒体质量控制。8、Forge Biologics （Forge）是一家专注于基因治疗药物制造和开发的生物技术公司，总部位于美国俄亥俄州，在过去的两年里，公司已成功获得了大量资金来扩大AAV的生产能力。该公司近日宣布，已在C轮融资中筹集了9000万美元，融资由 Drive Capital 和 Aisling Capital 以及一位未透露的战略投资者牵头。加上前两轮融资筹款，迄今为止筹集的总金额已达到 3.3 亿美元。此次融资旨在帮助公司扩展AAV产能，公司将增加更多 5000 升生物反应器，此外，融资还将用于公司技术平台的开发，促进概述的生物制造系统和相关细胞系开发，方便为客户提供更多的符合严格监管要求的高质量基因治疗产品（全文链接：9000万美元C轮融资，扩大AAV基因治疗药物生产）。9、2022年9月13日，WhiteLab Genomics 宣布完成 1000 万美元的融资，本轮融资由风投公司 Omnes Capital 和生物制药公司 Debiopharm 牵头。公司目标是利用人工智能算法开发用于基因治疗的模拟平台，加快生物制药公司的药开发研发进程，彻底改变细胞基因疗法的发展。11、2022年9月16日，沙砾生物总部开业典礼暨苏州大学附属第一医院临床合作签约仪式顺利举行。作为国内首家获批肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法的企业，此次总部投用后，将进一步助力沙砾生物开发下一代肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法并持续优化工艺。12、2022年9月14日，楚天科技与劲帆医药在武汉签署战略合作协议，双方将在工艺技术与设备上展开全方位深度合作，楚天科技将为劲帆医药提供从细胞培养、分离纯化等生物制药前端工艺到分包装等中后端工艺的全流程整体解决方案，助力劲帆医药构筑具有全球竞争力的基因治疗药物研发和生产技术平台。该项战略合作的开展，标志着楚天科技在生物医药与生命科学产业领域，尤其是基因治疗领域的又一步具有重要意义的拓展。1、2022年9月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由睿源生物申报的RY_SW01细胞注射液获批临床，拟开发治疗活动性狼疮肾炎。公开资料显示，RY_SW01细胞注射液为一款间充质干细胞药物。早先，该产品已经完成研究者发起的临床试验（IIT）首例受试患者给药入组，初步结果显示了良好的安全性（全文链接：睿源生物干细胞药物获批临床）。3、2022年9月16日，FDA正式批准Bluebird Bio（美国蓝鸟生物）的基因疗法SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D™）上市，用于治疗年龄在4~17岁、携带ABCD1基因突变、早期脑型肾上腺脑白质营养不良（Cerebral Adrenoleukodystrophy，CALD）的男性患者（全文链接：蓝鸟生物又一基因疗法在美国获批上市，预计售价300万美元）。4、近日，浙江泉生生物科技有限公司（曾用名：上海泉生生物科技有限公司，以下简称“泉生生物”）自主研发的I类生物制品 “人脐带间充质干细胞注射液” 新药临床试验注册（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可（受理号：CXSL2200299，CXSL2200301，CXSL2200301）。这是泉生生物继“急性呼吸窘迫综合征、强直性脊柱炎”获批后斩获的第三个新适应症的拓展，主要用于攻克Ⅱ度烧伤的治疗（全文链接：连中三元！泉生生物第三项“人脐带间充质干细胞注射液”项目获批临床）。5、近日，据国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-201）的临床申请获得受理（受理号：CXSL2200465）。6、2022年9月16日，基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics，公布了该公司两款在研体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001和NTLA-2002的积极临床结果。（备注：Intellia Therapeutics 由 CRISPR 基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的基因编辑治疗公司，目前市值约50亿美元。）（1）NTLA-2001治疗ATTR，单次注射疗效维持6个月：
NTLA-2001在第 28 天导致血清 TTR 快速和明显降低，降低幅度甚至超过92%。这些显著降低在整个观察期内持续存在，截至数据截止日期，患者随访时间为 2 至 6 个月。
（2）NTLA-2002 治疗HAEI期临床研究数据积极：NTLA-002的I/II期临床试验设计如下，此次披露的为I期临床部分的数据。NTLA-2002 导致血浆激肽释放酶剂量依赖性降低，并在第 8 周达到最大降低，25 mg 和 75 mg 剂量组的平均降低分别为 65% 和 92%。此外，这些减少在 25 mg 队列中持续了至少 16 周，在 75mg 剂量队列中持续了 8 周。此外，在16 周的观察期内，单剂量 25 mg NTLA-2002 治疗使 HAE 发作平均减少 91%。1、美国俄勒冈州立大学和俄勒冈健康与科学大学研究人员开发出了首个用于治疗卵巢癌以及恶病质（一种与癌症和其他慢性疾病相关的肌肉萎缩病情）的信使核糖核酸（mRNA）疗法。相关研究发表于最近的美国《Small》杂志。研究人员解释说，mRNA携带有关蛋白质制造的指令，尽管这一技术在治疗应用方面仍处于初级阶段，但在疾病管理方面具有巨大的临床潜力。他们在实验小鼠身上开展了相关研究并取得了成功。卵巢癌是一种特别致命的癌症，如果扩散到卵巢以外，5年生存率不到30%。在小鼠模型身上开展的疗法（示意图）。 图片来源：物理学家组织网由俄勒冈州立大学药学院教授奥莱·塔兰托等人开发的新疗法基于脂质纳米粒（LNP），能够传递mRNA，触发癌簇内卵泡抑素蛋白的产生。LNP通过注射到包含腹部器官的腹膜腔中进行给药，注射后产生的卵泡抑素对另一种蛋白激活素A起作用，激活素的数量增加与侵袭性卵巢癌及其相关恶病质有关（推文链接：癌性恶病质mRNA疗法问世，预后寿命更长，肌肉萎缩更少）。2、近日，BioMarin公司向SEC提交了一份文件报告，报告称在AAV基因治疗药物valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）的一项III期研究中，一位受试者被诊断出患有B细胞急性淋巴细胞白血病。经过对该白血病病例的临床检测与评估，BioMarin认为该癌症事件与AAV基因疗法无关。在该临床所有试验患者中观察到的癌症总体发病率与血友病患者的预期癌症发病率一致（全文链接：BioMarin报告一则癌症病例，报道称与AAV基因疗法无关）。3、2022年9月13日，红细胞载体疗法公司Rubius Therapeutics宣布进行重大战略调整。Rubius将砍掉所有临床管线RTX-240和RTX-224，聚焦于开发下一代红细胞载体疗法，与此调整相适应，Rubius将裁员75%。Rubius为红细胞载体疗法领域的先驱公司，市值最高时超过25亿美元，如今市值仅剩下8400万美元（全文链接：红细胞疗法：Rubius砍掉所有临床管线，裁员75%）。4、2022年9月13日，荣泽生物集团创始人、董事长陈相波博士，入选“2022福布斯中国·全球华人精英Top 100”。福布斯中国指出，荣泽生物是国内领先的细胞与基因治疗（CGT）产业服务公司，陈相波带领团队自主研发的全球首款干细胞及外泌体药物原料在美国FDA备案获批，突破性的解决了我国在该药物领域上游原料受制于人的处境。5、2022年9月14日，国家生物药技术创新中心发布2022年国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关拟立项目公示清单，其中多个企业、高校专家负责的项目入围。为解决制约我国核酸药物产业发展的关键核心技术问题，2022年3月，国家生物药技术创新中心发布了《核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关项目指南》。经组织申报、专家评审、主管部门审议等立项程序，现将拟立项目共39项予以公示（见附件）（全文链接：39个国家级核酸药物技术攻关项目立项，不少新面孔、新企业涉足核酸药物！）。6、近日，礼来发布人事变动消息，现礼来中国总裁兼总经理季礼文（Julio Gay-Ger）将调任礼来糖尿病市场首席市场官兼全球市场副总裁，接管除Tirzepatide肥胖适应症之外的所有首席市场官的职责，并直接汇报于礼来高级副总裁、糖尿病事业部总裁Mike Mason。现任礼来糖尿病市场首席市场官兼全球市场副总裁的Keith Johns将于今年12月31日退休（全文链接：礼来中国更换掌门人）。六、每周观点（仅代表个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）：蓝鸟公司新基因疗法获批，定价300万美元，用于治疗4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良。根据QYResearch，2020年，用于该疾病治疗药物的市场规模约为2.91亿美元，预计2026年将达到7.08亿美元，CAGR为15.9%。对此，我个人有如下观点：
（1）该疾病药物的市场规模虽然尚可，但4-17岁的早期患者的市场规模仍然未知。很多时候药物的实际市场规模可能只占该适应症的一小部分。那么未来除了要扩大药物在患者中的渗透率外，还需要想办法拓宽适应症。这样才能有效的增大自己的潜在可用市场。
（2）蓝鸟公司此前一度传出面临破产的消息。今年公司已经有两款药物获批上市，证明公司具有很强的研发能力。但是研发成功并不一定代表商业化成功。销售、市场教育是每个创新药公司一定会面对的问题。否则即使能够获批上市，公司也很难实现盈亏平衡。
本文内容由张爱龙与深圳市华信资本投资经理王沁萌共同搜集汇总整理。