细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.10.11）

一、每周重点信息：

1、倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）获得NMPA批准，用于治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤

2、10月6日，艾美疫苗（06660.HK）正式在港交所主板上市。

二、投融资与合作

1、近期，和元生物技术（上海）股份有限公司（股票代码：688238）与上海玮美基因科技有限责任公司正式签署战略合作协议。双方将依托自身技术积累和资源优势，借助玮美基因的AAVMeta载体开发平台，打破常规血清型在基因治疗应用的局限，从底层技术实现创新性突破，共同着力提升基因治疗的有效性、安全性和临床可及性，加速精准基因治疗发展（全文链接：和元生物与玮美基因达成战略合作，聚焦创新基因治疗载体开发，赋能基因治疗行业发展）。

2、2022年10月6日，艾美疫苗（06660.HK）正式在港交所主板上市，高盛、中金公司、中信建投国际、麦格理为联席保荐人。艾美疫苗是唯一一家在全球范围内拥有全部五种经过验证的人用疫苗平台技术的中国疫苗企业，所拥有的平台技术包括细菌疫苗平台技术、病毒疫苗平台技术、基因工程疫苗平台技术、联合疫苗平台技术及mRNA疫苗平台技术。（全文链接：国内最大民营疫苗企业艾美疫苗登陆港交所，布局mRNA、腺病毒载体等疫苗全产业链）。

3、近日，在母公司丹纳赫集团15亿美元投资的支持下，Cytiva通过收购德国的细胞系开发和病毒载体制造技术提供商CEVEC Pharmaceuticals来继续扩张，使其在生物制造领域的领先地位将得到进一步加强（全文链接：Cytiva收购德国细胞和病毒载体制造技术提供商CEVEC Pharmaceuticals）。

4、近日，合成生物学公司Ginkgo Bioworks宣布收购拥有专有环状RNA和启动子筛选平台的Circularis公司，以增强公司在细胞治疗和基因治疗药物方面的技术实力。

5、2022年10月4日，miRecule宣布，与赛诺菲达成战略合作和独家许可协议，以加速开发抗体-RNA偶联物（ARC），用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。此次合作标志着miRecule首次利用其DREAmiR平台进行授权交易。根据协议，miRecule将授予赛诺菲FSHD疗法的全球独家许可，赛诺菲将全权负责IND研究以及全球开发和商业化活动,而 miRecule 将先收到一笔约3000万美元的预付款，未来将会收到总额接近 4 亿美元的里程碑付款以及分级特许权使用费等费用（全文链接：4亿美元！赛诺菲与RNA疗法新锐合作开发抗体-RNA偶联药物）。

6、2022年10月4日，Voyager Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VYGR)宣布，辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）根据去年签署的合作协议已行使相应选择权，Voyager随后美股收盘股价大涨17.41%。辉瑞将通过Voyager 的TRACERTM衣壳技术平台生成AAV新型衣壳，来推进公司神经系统罕见病基因治疗药物的开发。Voyager公司表示，根据协议，Voyager将会获得高达2.9亿美元与神经系统疾病相关的里程碑付款（全文链接：3亿美元！辉瑞引进针对神经系统的新型AAV衣壳，授权方股价大涨17%）。

7、近日，专注于溶瘤病毒基因疗法的生物技术公司Replimune Group，Inc.（纳斯达克股票代码：REPL）宣布，已与 Hercules Capital ，Inc.（纽约证券交易所代码：HTGC）签署了一项协议，在未来五年内分多批向 Hercules Capital 借款 2 亿美元。这笔贷款融资将进一步增强公司本就强大的财务实力，推进公司溶瘤病毒基因疗法的临床试验。

三、企业研发信息

1、近日，临床阶段生物技术公司Allogene Therapeutics宣布开始进行CAR-T疗法ALLO-501A的关键性II期临床试验ALPHA2，用以治疗复发性/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的CAR-T疗法，是产业界首个进入临床2期试验的通用型CAR-T疗法！若试验结果积极，Allogene将与FDA讨论提交ALLO-501A药物的上市申请（全文链接：通用型CAR-T迎来首个II期临床试验，来自Allogene公司）。

2、北京锦篮基因科技有限公司（锦篮基因）研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称“GC101注射液”）获得临床试验默示许可（受理号：CXSL2200324），注册分类为1类，临床适应症为“1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）”（全文链接：锦篮基因公司AAV基因疗法获批临床，用于治疗1型SMA）。

3、近日，Lyell Immunopharma公司宣布FDA已批准其TIL疗法LYL845的IND申请。LYL845是一种自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）候选产品，通过表观遗传重编程（Epi-R™）技术增强细胞干性，其适应症为复发和/或难治性转移或局部晚期黑色素瘤和选定的实体瘤（全文链接：重编程TIL疗法FDA获批临床，增强细胞干性与持久性）。

4、近日，广州赛隽生物科技有限公司（以下简称“赛隽生物”）“CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”新适应症IND申请获得受理。据悉，这是一款由赛隽生物自主研发的异体干细胞疗法，在2021年已有适应症获得临床默示许可，用于治疗感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。

5、2022年10月10日，药明巨诺宣布中国国家药品监督管理局已批准其靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）的新适应症上市许可申请（sNDA），用于治疗用于治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL）。这是继去年9月获批上市后，倍诺达®获批的第二个适应症，也使其成为首个在中国获批用于治疗r/r FL患者的细胞免疫治疗产品。

6、2022年10月6日，昆明霍普禾森医院在Clinicaltrials.gov网站上登记了CD19 CAR-NK细胞联合骨髓移植治疗B细胞血液瘤的1/2期临床试验，合作方为重庆精准生物，该研究计划入组30例B细胞血液瘤患者。

7、近期据CDE官网公示，上海吉倍生物技术有限公司“GB5005嵌合抗原受体T细胞注射液”获批临床，适应症为CD19阳性复发/难治急性B细胞性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）儿童及青少年患者。

8、近日，西比曼生物靶向BCMA的新型二代CAR-T细胞C-CAR088治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM) 患者的1期研究结果发表于《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》。结果显示，在28例可评估患者中，C-CAR088展现出较高的抗肿瘤活性，ORR（客观缓解率）为96.4%，是R/R MM一种有前景的治疗选择。

四、前瞻性研究

1、2022年10月4日，清华大学饶子和教授、娄智勇教授团队与广州实验室、上科大等单位合作，在Cell上发表了文章A mechanism for SARS-CoV-2 RNA capping and its inhibition by nucleotide analogue inhibitors，在新冠病毒中发现了一种生物界中全新的RNA加帽途径，阐明核苷类抗病毒药物抑制该过程的分子机制，并提出全新的“induce-and-lock”的药物设计机制。该工作于2022年10月5日在Cell在线发表【1】。这是该团队在病毒转录复制机制的研究中，继在2020年、2021年在Science、Cell期刊上连续发表5项相关成果后的又一重要的系统性工作（公众号推文链接：Cell | 饶子和/娄智勇等发现生物界中RNA加帽的新机制）。

五、其它进展

1、2022年10月9日，CDE发布关于公开征求《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知（全文链接：CDE发布：《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》）。

2、2022年10月7日，美国商务部工业安全局 (Bureau of Industryand Security) 公布更新的未经证实清单（Unverified List，简称UVL），药明生物（Wuxi Biologics Co., Ltd）被从该清单移除。

3、2022年10月6日，基因治疗公司拜玛林（BioMarin）宣布，该公司将裁员4%，削减约120个工作岗位，其中大多数在拜玛林美国业务部门工作，大部分裁员已于2022年10月6日向员工宣布。预计此次裁员将在今年年底前基本完成，或将产生2000万至2500万美元的遣散费。

4、近日，一篇涉及基因治疗药物Zolgensma的临床前研究论文因数据不准确而被要求撤回。尽管这篇临床前研究论文数据存在一些不准确性，但临床数据显示，该药物的临床疗效和安全性均不错，Zolgensma 已在全球范围内用于超过2300名患者（全文链接：天价基因疗法Zolgensma临床前研究论文被指控涉嫌数据操纵，Nat Biotechnol（IF=68）文章要求被撤回）。

E.N.D

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