细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.12.26）
1、同种异体T细胞疗法Ebvallo在欧洲获批上市。
2、Yescarta在日本获批用于多个适应症的初始治疗。
1、12月20日，上海唯可生物科技有限公司宣布完成数千万天使轮融资。本轮融资由华大共赢独家投资。资金将用于公司生物加速技术升级和团队建设（全文链接：唯可生物获数千万天使轮融资，助力细胞基因治疗行业安全性评价技术体系升级，华大共赢领投）。
2、近日，苏州安天圣施医药科技有限公司宣布完成2000万元pre-A轮融资，本轮融资由和瑞创投独家投资。资金将用于新品研发、临床试验、注册申报等（全文链接：安天圣施完成2000万元pre-A轮融资）。
3、12月21日，药明巨诺宣布与Juno公司签订许可和合作协议，双方将建立战略联盟，在大中华区研发、生产及商业化专门针对DLL3实体瘤抗原的新细胞治疗产品（全文链接：开发实体瘤CAR-T！药明巨诺与Juno公司达成战略合作）。
4、12月22日，礼来与ProQR Therapeutics共同宣布扩大其许可和合作协议，双方将扩大在RNA编辑技术方面的合作，重点为新基因药物的发现、开发和商业化。根据协议，礼来将通过ProQR公司的Axiomer® RNA 编辑平台来获得中枢神经系统和外周神经系统的其他靶点。礼来将支付7500万美元的预付款和股权投资，以及代价为5000万美元的进一步扩大合作关系的选择权。此外，礼来可以选择向ProQR提供公司专有递送技术的访问权限，可用于其全资管线。
5、12月20日，吉利德公司旗下的Kite Pharma宣布将收购Tmunity Therapeutics。Tmunity是一家专注研发T细胞免疫疗法的生物医药公司，完成收购后kite将获得其独有的‘装甲’CAR-T技术平台。
6、12月19日，Innate Pharma与赛诺菲共同宣布将扩大合作范畴，赛诺菲将从Innate公司的ANKETTM技术平台获得靶向B7H3的NK细胞接合剂项目的授权。赛诺菲还可以获得两个额外的ANKETTM靶点项目的选择权。根据协议，Innate将获得2500万欧元的预付款，以及总计13.5亿欧元的里程碑付款（全文链接：13.75亿欧元！赛诺菲加码NK细胞治疗领域）。
三、企业研发信息
1、近日，CDE官网显示，复星凯特生物科技有限公司的FKC889注射液临床试验申请获批，这是一款靶向CD19的CAR-T产品，用于治疗复发或难治性成人前体B细胞急性淋巴细胞白血病（全文链接：复星凯特第二款CAR-T细胞药物FKC889新适应症获批临床试验）。
2、近日，CDE官网显示，深圳普瑞金生物药业股份有限公司的靶向HLA-A*02:01/NY-ESO-1注射液临床试验申请获批，这是一款TCR-T产品，用于治疗不可切除、复发或转移性的软组织肉瘤。
3、12月21日，CDE官网显示，杭州康万达医药科技有限公司的重组人IL-21溶瘤痘病毒注射液（hv01）临床试验申请获受理（全文链接：国内首款IL-21溶瘤病毒申报IND）。
4、近日，CDE官网显示，朗信启昇（苏州）生物制药有限公司的LX102注射液临床试验申请获批，用于治疗确诊的新生血管性年龄相关性黄斑变性患者（全文链接：朗信生物AAV基因治疗产品LX102在国内获批临床，用于治疗湿性老年性黄斑变性（wAMD））。
5、12月20日，Atara Biotherapeutics和Pierre Fabre联合宣布，欧盟已批准其免疫疗法Ebvallo（Tabelecleucel）上市，作为单药治疗EB病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾病，包含曾至少接受过一次前期治疗的成人与2岁以上儿童患者。Ebvallo是一款同种异体T细胞免疫疗法。临床结果显示，ORR为51.2%（n=22/43），CR为27.9%。在22名获得缓解的患者中，12名患者的DOR> 6个月，中位DOR为23个月，1年OS为100%（全文链接：里程碑！全球首个通用型T细胞免疫疗法获批上市！）。
6、2022年12月21日，信念医药公司全资子公司上海信致医药科技有限公司宣布，其自主研发和生产的BBM-H803注射液，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD），用于治疗血友病A，这是信念医药第二款获得FDA孤儿药认定的基因治疗药物（全文链接：信念医药第二款AAV基因治疗新药获FDA孤儿药认定）。
7、2022年12月22日，艾博生物科技有限公司宣布，旗下新冠疫苗研发管线中奥密克戎变异株BA.4/5 mRNA疫苗于近日先后在菲律宾、阿联酋两地启动三期临床研究受试者入组（全文链接：艾博生物新冠奥株BA.4/5 mRNA疫苗启动三期临床入组）。
8、近日，BioNTech公司宣布启动mRNA疟疾疫苗BNT165b1的一期试验（全文链接：BioNTech启动mRNA疟疾疫苗临床试验）。
9、12月22日，驯鹿生物宣布其自主研发的CT103A的临床申请获FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（全文链接：驯鹿生物自研BCMA CAR-T产品CT103A临床试验申请获FDA批准）。
10、12月21日，Alnylam Pharmaceuticals宣布向加拿大卫生部提交临床试验申请，以启动ALN-KHK的1/2期研究。ALN-KHK是一款靶向己酮糖激酶(KHK)的研究性RNAi治疗药物，用于治疗2型糖尿病。
11、12月19日，纽福斯生物科技有限公司宣布其眼科基因治疗药物NFS-02（rAAV2-ND1）的临床申请获FDA批准，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）（全文链接：纽福斯第二款眼科AAV基因治疗药物获FDA临床试验许可）。
12、12月22日，吉利德科学旗下Kite Pharma和第一三共宣布，细胞治疗药物Yescarta已获得日本厚生劳动省批准，将被批准用于弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、转化滤泡性淋巴瘤和高级别B细胞淋巴瘤的初始治疗（全文链接：Yescarta在日本获批新适应症用于B细胞淋巴瘤初始治疗）。
13、12月20日，复星医药宣布，mRNA新冠疫苗复必泰BNT162b2以及复必泰二价疫苗均获正式注册为中国香港药品/制品（生物制品）。其中，复必泰BNT162b2获注册用于12岁及以上人群的基础免疫接种、复必泰二价疫苗获注册用于12岁及以上人群的加强接种（全文链接：复必泰 BNT162b2 及复必泰二价疫苗在香港获批上市）。
14、近日，上海舶望制药有限公司宣布其自主研发的首款siRNA新药1期临床试验申请已获得澳大利亚药品监督管理局（TGA）的批准，即将在澳大利亚启动1期临床试验（全文链接：舶望制药首款siRNA药物在澳洲获批临床）。
15、12月20日，深圳深信生物科技有限公司自主研发的新型冠状病毒mRNA疫苗获得新西兰药品和医疗器械安全管理局（MEDSAFE）的批准开展1期临床试验，将与欧美已上市mRNA疫苗展开头对头研究（全文链接：深信生物mRNA新冠疫苗新西兰临床试验获批）。
16、近日，CDE官网显示，北京锦篮基因科技有限公司的GC301腺相关病毒注射液临床试验申请获批，用于治疗早发型庞贝病。
1、英国《自然》杂志网站在近日的报道中指出，基因编辑、登月、mRNA疫苗，阿尔茨海默病新药以及超越标准模型等，将成为2023年最值得关注的重要科学事件（全文链接：《Nature》发布2023年最值得关注科学事件，包括mRNA药物、基因编辑、阿尔茨海默病新药... ...）。
2、阿思科力生物科技有限公司（Ascle Therapeutics）一家致力于CAR-NK细胞创新药物研发的生物医药公司，近日对外宣布，任命滕毓敏博士为首席科学官（CSO），负责管理技术平台及药物早期研发，指导产品开发与支持相关的全球性科学及经营活动，为发展强大的细胞免疫治疗产品管线提供科学指引和战略指导。滕毓敏博士将向阿思科力CEO阙红博士汇报（全文链接：阿思科力生物宣布任命滕毓敏博士为首席科学官）。
Ebvallo在欧洲获批无疑为同种异体的细胞疗法带来了好消息。我个人认为，还有几点后续需要关注：
1、公开数据显示，Ebvallo的ORR为51.2%，CR为27.9%。这一点和针对同一适应症的自体T细胞疗法对比如何？如果和自体T细胞疗法的疗效差距较大，则可能很难在市场上有竞争力。
2、Ebvallo的售价值得关注。同种异体细胞疗法最受关注的特点就是可能大幅降低成本。
3、后续的安全性。同种异体细胞疗法的排异反应是在真实世界中需要密切关注的。否则即便获批上市，也很难获得商业化的成功。
本文内容主要由张爱龙与王沁萌等人搜集汇总整理。
E.N.D
往期文章推荐：
《Nature》发布2023年最值得关注科学事件，包括mRNA药物、基因编辑、阿尔茨海默病新药... ...
新冠吸入和鼻喷疫苗的异同？为何中国能领跑全球？吸入治疗药物还有多远？
新药从研发到上市的全流程，一文读懂IND、NDA、ANDA... ....