细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.12.12）
1、多家公司完成融资。
2、亘喜生物公布其CAR-T产品最新临床数据，ORR达到100%。
1、近日，苏州夏同生物宣布完成数千万人民币天使轮融资，由丹麓资本独家投资。公司致力于特色神经系统相关干细胞药物研发（全文链接：夏同生物完成数千万元天使轮融资：国内首家专注神经脱髓鞘疾病的干细胞治疗公司）。
2、近日，成都威斯津生物医药科技有限公司宣布完成1.5亿元融资，本轮融资由温江新兴产投、泰格医药、盈科基金、华鑫资产、曼赛思等多家机构投资。公司核心产品为mRNA药物（全文链接：威斯津生物获1.5亿元A轮融资，泰格医药、盈科基金等加持）。
3、近日，新芽基因宣布完成数千万美元A轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，BV百度风投等机构跟投，老股东红杉中国追加投资。本轮融资将用于推进公司多个碱基编辑技术治疗管线的临床前研究、IND申报和临床试验。公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病（全文链接：新芽基因完成数千万美元A轮融资）。
4、近日，北京擎科生物科技有限公司宣布完成4亿元融资。本轮融资由河南投资集团汇融基金与达晨财智共同领投，凯联资本、青松资本、中原资产、金雨茂物等机构跟投，华胜资本与凯乘资本担任财务顾问。资金将用于公司基因工厂的研发投入、技术平台升级、人才团队的扩充以及推进国际化经营的布局（全文链接：擎科生物再获4亿元B轮融资，加速布局“基因工厂”建设）。
5、近日，南京元迈细胞生物科技有限公司宣布完成数千万元人民币天使轮融资。本轮融资由鼎晖投资和仁爱集团共同领投，南京江北科投集团和老岩创投跟投。公司专注于CAR-M细胞疗法（全文链接：CAR-M巨噬细胞平台型公司元迈细胞获数千万元天使轮融资）。
6、近日，Kite Pharma和第一三共联合宣布修订其2017年的许可协议。第一三共和Kite现已同意，Yescarta的营销授权将于2023年转让给吉利德科学日本分公司，吉利德科学日本分公司的Kite细胞疗法业务部门将在营销授权转让后管理该产品在日本的销售和推广活动（全文链接：第一三共退回Yescarta日本权益，主攻ADC）。
三、企业研发信息
1、12月9日，瑞金医院帕金森病自体干细胞治疗项目启动。本项目将从招募供者采集外周血重编程建立iPSC库起始，进而有序开展PD患者观察队列研究，继而深入到IIT临床治疗研究。据悉，帕金森自体干细胞治疗项目启动病人入组后，需要经历半年到一年的观察期。预计将于2023年启动移植治疗。首批入组患者计划50岁至80岁之间，早期患者为宜（全文链接：瑞金医院启动帕金森病自体干细胞治疗项目）。
2、12月8日，CDE官网显示，南京凯地医疗技术有限公司的KD-025细胞注射液临床试验申请获受理，这是一款靶向NKG2DL的CAR-T产品（全文链接：凯地医疗实体瘤 CAR-T细胞注射液IND获CDE受理）。
3、12月8日，CDE官网显示，中生复诺健生物科技有限公司的重组人IL12/15-PDL1B单纯疱疹I型溶瘤病毒注射液临床试验申请获受理（全文链接：中生复诺健四免疫因子溶瘤病毒产品IND获得受理）。
4、12月8日，斯微（上海）生物科技股份有限公司（以下简称：斯微生物）自主研发的新型冠状病毒mRNA疫苗（商品名：斯维尔克®）获得老挝人民民主共和国卫生部食品药品监督管理局授予的紧急使用授权（Emergency Use Authorization, “EUA”），用于18周岁及以上人群通过主动免疫来预防新冠病毒肺炎。这是第一个在老挝获批的国产新型冠状病毒mRNA疫苗，也是中国第一个获得紧急使用授权的新型冠状病毒变异株mRNA疫苗（全文链接：斯微生物新冠病毒mRNA疫苗在老挝获得紧急使用授权！中国第一个获得紧急使用授权的新冠变异株mRNA疫苗）。
5、12月11日，亘喜生物科技集团公布其GC012F的1期临床试验的最新随访数据，该药物用于治疗符合移植条件的高危多发性骨髓瘤新确诊患者。数据显示，所有剂量组的受试患者均达到了100%客观缓解率（ORR）、100%微小残留病灶（MRD）阴性以及87.5%严格意义上的完全缓解（sCR）的疗效（全文链接：总体应答率高达100%，亘喜生物公布FasTCAR-T GC012F治疗高危多发性骨髓瘤新确诊患者的最新临床数据）。
6、赛元生物联合浙江大学张进课题组的研究者将在2022年12月10-13日举办的第64届北美血液学年会(ASH)上发表了iPSC来源的第二代CAR-巨噬细胞(CAR-iMAC)的最新临床前数据，并在2022年12月8-10日举办的Cell Symposium: Advances in Therapeutic Applications in Stem Cell会议中，进行口头报告。其数据表明，采用具有自主知识产权的第二代巨噬细胞特异性的CAR设计，串联促进吞噬杀伤的CD3zeta胞内结构域和促进M1极化的TLR胞内结构域，能够大大增强CAR-iMAC细胞在小鼠体内的人肝脏实体肿瘤模型中的肿瘤细胞抑制杀伤效果。与对照组小鼠在三个月内全部死亡相比，第二代CAR-iMAC实验组在三个月时所有小鼠身上的肿瘤完全消退。该项研究也进一步探索了二代CAR-iMAC细胞在与CD47抗体联用时能够使小鼠体内的肝癌肿瘤细胞完全消失，而单一抗体并不能达到同样有效抑制肿瘤细胞生长的目的。另外，本研究也证明即使细胞与抗体联用也没有发现任何毒副作用（全文链接：赛元生物发表iPSC来源的第二代CAR-巨噬细胞(CAR-iMAC)的临床前数据）。
7、近日，国内四家公司宣布新冠疫苗被纳入紧急使用，包括三叶草生物、神州细胞、万泰生物、威斯克生物。其中，三叶草生物、神州细胞、威斯克生物为重组蛋白疫苗，万泰生物为鼻喷流感病毒载体新冠疫苗（全文链接：四款国产新冠疫苗被纳入紧急使用，其中一款病毒载体疫苗和三款重组蛋白疫苗）。
8、12月5日，华夏英泰公布，公司自主研发的双靶点CD19/CD20 STAR-T候选产品HXYT-001细胞注射液的中国I期临床试验在北京大学肿瘤医院完成了的首例受试者知情同意签署（全文链接：华夏英泰HXYT-001完成I期临床试验的启动及首例入组）。
9、12月7日，Editas Medicine公司公布其基因疗法EDIT-301的1/2期临床试验初步结果。两名镰状细胞病患者在随访中没有发生血管闭塞性危象。其中一名患者在接受治疗5个月时血红蛋白水平恢复到正常水平。
10、12月6日，Nkarta公司公布了其CAR-NK细胞疗法NKX019的1期剂量递增研究数据，该疗法用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤。数据显示，入组的14名患者中，有14名获得客观缓解，ORR为71%。8名获得完全缓解，CR为57%。在两个高剂量队列中，ORR为80%，CR为70%。
11、12月7日，Replimune宣布与罗氏已达成临床试验合作和供应协议，双方将在结直肠癌和肝细胞癌中共同开发RP2 / 3溶瘤病毒项目。根据协议，两家公司将分担成本，共同开展三线治疗CRC、一线和二线治疗HCC的临床试验；罗氏将提供获批药物阿替利珠单抗和贝伐珠单抗，用于与RP3联合用于2L HCC、3L CRC、1L HCC；以及与RP2联合用于3L CRC。每个队列中将招募大约 30 名患者，Replimune将负责实施临床试验。
12、12月8日，香雪制药公布其TCR-T细胞药物TAEST16001的I期临床结果，数据显示其客观缓解率(ORR)达到41.7%。该药物适应症为软组织肉瘤。
13、近期，CDE官网显示，北京中因科技有限公司的ZVS101e注射液临床试验申请获批，这是一款AAV基因治疗产品，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（推文链接：汇总|国内IND申请获批的14款AAV基因疗法）。
1、12月7日，浙江大学林贤丰、范顺武及唐睿康共同通讯在Nature在线发表，题为”A plant-derived natural photosynthetic system for improving cell anabolism“的研究论文，该研究开发了一个基于纳米类囊体单位(NTUs)的独立和可控的纳米植物源光合系统。为了实现跨物种应用，该研究使用特定的成熟细胞膜(软骨细胞膜(CM))进行伪装封装。作为概念的证明，该研究证明了这些CM-NTU通过膜融合进入软骨细胞，避免溶酶体降解并实现快速渗透。此外，CM-NTU在光照下增加细胞内ATP和NADPH的原位水平，并改善退化软骨细胞的合成代谢。它们还可以系统地纠正能量失衡，恢复细胞代谢，改善软骨内稳态，令老化的关节软骨细胞恢复青春，防止骨关节炎的病理进展。该研究治疗退行性疾病的策略是基于天然的光合系统，通过独立提供关键能量和代谢载体，可以控制地增强细胞合成代谢。本研究也加深了对生物有机体和复合生物材料在疾病治疗中的制备和应用的认识（公众号推文链接：《自然》重磅：将光合作用搬进动物细胞，中国科学家让衰老细胞重回青春！）。
1、12月8日，Instil Bio宣布公司进行战略重组，停止开发非基因修饰的肿瘤浸润淋巴细胞（ TIL ）治疗药物 ITIL-168，并裁员 60%，公司将优先开发基于基因修饰的CoStAR-TIL 疗法ITIL-306（全文链接：Instil Bio停止TIL细胞疗法ITIL-168的开发，裁员 60%）。
2、近日，上海市生物医药行业协会正式发布《细胞培养用无血清培养基标准》及《人体细胞及组织培养用无血清培养基标准》两部团体标准（全文链接：我国首部无血清培养基团体标准发布）。
3、12月9日，辉大基因宣布任命石斌博士担任公司执行副总裁，战略及管线管理负责人。全面负责公司战略规划、管线决策、项目管理，协调并支持内外部合作的推动工作（全文链接：辉大基因宣布任命石斌博士担任公司执行副总裁，战略及管线管理负责人）。
4、12月4日，恒瑞医药发布公告称，公司董事会收到公司副总经理、首席医学执行官（肿瘤）张晓静的辞职报告，其因个人原因申请辞去公司副总经理、首席医学执行官(肿瘤)职务，辞去上述职务后，张晓静不再担任公司任何职务，其负责的相关工作已进行交接，本次人事变动不会影响公司相关工作的正常开展（全文链接：恒瑞医药副总经理官宣辞职；越年轻，离的越快的恒瑞医药高管们）。
随着国内疫情逐步放开，可以看到本周有多家机构出手。我个人认为，虽然现在说寒冬已过尚为时过早，但多个迹象表明整体大环境是在逐步向好的。一方面，此前因为疫情很多机构无法出差，导致与创始人的会面、沟通出现不同程度的拖延甚至取消。现在出行限制放宽后，相信有许多投资人已经走在出差的路上。另一方面，此前生物医药估值下跌源于未达到机构的预期，但是疫情让很多机构看到了生物医药的潜力。只是生物医药的投资逻辑已经发生了变化，可靠的自研产品，尤其是可以走向全球化的产品可能是未来机构关注的重点。相信随着疫情下的行业逐步完成洗牌，生物医药领域投资会迎来下一个高光时刻。
本文内容主要由张爱龙与王沁萌等人搜集汇总整理。
E.N.D
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