Orchard获GSK细胞系技术授权,以用于基因治疗项目
Orchard Therapeutics公司表示,授权的GSK细胞系技术将减少对质粒的依赖,加速基因治疗的发展。
本周,这家英国基因治疗公司获得GSK的慢病毒稳定细胞系技术(LV-SCLT)授权。
该计划是利用该细胞系生产OTL-103(Wiskott Aldrich综合征的候选药物)和OTL-300(用于治疗输血依赖性地中海贫血的药物)。
Orchard公司的发言人Molly Cameron表示:“我们不会透露这笔交易的财务细节,但是这项协议与Orchard公司今年早些时候制定的、投资生产创新的战略是一致的。”
她补充说:“我们将与GSK合作,主要通过针对TDT的OTL-300项目工作来实施这项技术,该项目曾在2019年10月的ESGCT大会上展示过。”
效率
Orchard的CEO Bobby Gaspar在一份新闻稿中表示,稳定细胞系“为持续获得高滴度的慢病毒载体生产提供了一个机会,并且无需在生产每一批病毒载体之前购买质粒。”
GSK医药科学与技术高级副总裁TonyWood对此表示赞同。他认为,GSK的技术“提供了生产稳定的悬浮生产细胞系的能力,这些细胞系可以持续、可重复地大规模生产,降低成本,提高效率。”
“在我们罕见疾病疗法的基础上,继续与Orchard合作是令人欣慰的,我们知道我们的技术可以帮助开发拯救生命的疗法,并惠及更多的病人。”
开发
OTL-103是一种用于治疗Wiskott Aldrich综合征(WAS)的自体造血干细胞基因疗法,后者是一种遗传性免疫紊乱疾病,特征为感染、自身免疫、湿疹和严重出血。每年,每10万名男婴中就有1名患有此病。
OTL-103原本是GSK管线中的一部分,但在2018年,被转让给Orchard,前者也获得了19.9%的股权。
Orchard表示,公司明年将提交OTL-103的生物制品许可证申请(BLA)和市场授权申请(MAA),用于治疗美国和欧盟的WAS患者。
新闻来源:https://www.biopharminternational.com/
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