肿瘤相关骨软化症患者的福音，布罗索尤单抗在华将获批新适应症

关键词：布罗索尤单抗；肿瘤相关骨软化症；协和发酵麒麟

2021年3月17日，协和发酵麒麟制药有限公司「布罗索尤单抗注射液」的3.1类注册申请（相关受理号为：JXSS2000039/40/41）在NMPA的状态变更为“在审批”，预计该药不日将在国内获批第二个适应症——肿瘤相关骨软化症。

肿瘤相关骨软化症（TIO）是一种罕见的副肿瘤综合征，临床表现进行性骨痛、乏力、骨软化，严重会导致骨骼畸形、骨折、活动障碍。研究发现，与TIO相关的肿瘤会释放成纤维细胞生长因子23（FGF23）。FGF23通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平，过多的FGF23会减少肾脏重吸收磷酸盐，当体内磷酸盐不足时，骨骼开始软化和弱化，导致软骨病。

手术切除致病肿瘤可以治疗TIO，但手术切除治疗有限，对于那些肿瘤无法切除或切除或复发的患者，只能口服磷酸盐和/或维生素D替代物，亟需有效治疗药物。据统计，美国大约有500-1000 TIO患者，其中约一半的患者不能手术，我国尚无该病流行病学资料。

布罗索尤单抗（burosumab，Crysvita）是第一种直接靶向FGF23的重组全人单克隆IgG1抗体，已被FDA批准用于治疗年龄≥6个月的儿童和成人X-连锁低磷血症（XLH），以及年龄≥2岁、与磷酸盐尿性间叶瘤相关、肿瘤不能根治性切除或定位的儿童和成人TIO。此外，该药还被开发用于治疗表皮痣综合征(ENS)，又叫线状皮脂腺痣综合征,也是一种罕见的疾病,以单侧头面部表皮痣和智力障碍为主要特征,并合并口腔,眼,耳和其它器官的异常。

Crysvita由协和发酵麒麟发现，由协和发酵麒麟与Ultragenyx合作开发，最早于2018年2月在欧盟获批上市，成为全球首款 XLH 治疗药物。据公司财报，该药2019年、2020年的销售额分别为32.5百万日元、54.4百万日元，成为协和发酵麒麟一款重磅药物。

在国内，Crysvita被列入2019年发布的《第二批临床急需境外新药名单》，适应症是XLH。2021年1月，该药在国内被NMPA批准用于治疗XLH，商品名为麟平。

2020年10月，布罗索尤单抗在国内的第二个上市申请被CDE受理，随后被纳入优先审评程序，适应症为TIO。相隔半年左右，布罗索尤单抗针对TIO的上市申请进入行政审批阶段，期待其早日获批，填补国内TIO市场缺乏有效治疗药物的空白。

此外，协和发酵麒麟罗米司亭的上市申请（相关受理号为JXSS2000008）也于去年被CDE受理。罗米司亭（Romiplostim，Nplate）是一种口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，是FDA批准的首个升血小板药物，目前已在美国、欧盟、加拿大等全球69个国家和地区获批上市，2019年全球销售额达7.95亿美元，预计今年也有望在国内获批。

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