干细胞药物申报和默示许可大爆发——2023年度国内干细胞药物注册申报和受理汇总分析
撰文│陈 莉 何 斌
编辑│毕紫娟
审校│汤红明
全文2000余字，预计阅读6分钟
自从2018年国家药品监督管理局药品审评中心（CENTER FOR DRUG EVALUATION, NMPA）重新受理干细胞新药临床试验申报以来，干细胞药物临床试验的申请稳步增长。承办受理号总量从2018年申报的5个（以受理号计）增长至2023年的47个，较2022年度增长了近一倍，我国干细胞新药研发速度明显加快。2020-2023年干细胞药物申报数量见图1。
图1 2020-2023年干细胞药物申报数量
（数据来源：东方医院干细胞基地整理）
2023年CDE受理干细胞药物临床申请47项（以受理号计），注册分类皆为国产1类创新药注册申请，见表1。
2023年CDE合计默许许可21家企业35款干细胞药物的临床试验。其中武汉光谷中源药业有限公司的人脐带源间充质干细胞注射液获批5项临床试验默示许可，北京泽辉辰星生物科技有限公司、安徽中盛溯源生物科技有限公司、北京瑷格干细胞科技有限公司、杭州易文赛生物技术有限公司各获批2项临床试验默示许可，见表2。
表2 2023年度干细胞药物临床试验默示许可一览表
三、临床试验适应证分析
截至2023年12月31日，CDE合计默许的35项临床试验涉及31项适应证。其中包括肺病类（7项），阿尔茨海默病、肝衰竭、膝骨关节炎 、慢性放射性直肠炎等。从适应证来看，绝大多数药物利用间充质干细胞的免疫调控能力以针对炎症或自身免疫系统等相关疾病展开治疗。
四、申报的细胞类型分析
截至2023年12月31日，从申报的细胞类型来看，间充质干细胞药物合计60款，占比75.9%，是干细胞药物研发最主要的细胞类型，见图2。特别是2023年度合计受理了21款脐带间充质干细胞药物，迎来了大幅增长。其次，除了间充质干细胞，来自人诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）的功能细胞药物也呈稳步增长态势，2023年度合计新增了4项iPSC分化的功能细胞药物。
（数据来源：东方医院干细胞基地整理）
五、申报地区情况分析
图3 各省市干细胞药物申报受理情况
（数据来源：东方医院干细胞基地整理）
图4 各省市干细胞药物临床试验默示许可情况
（数据来源：东方医院干细胞基地整理）
六、2024年度干细胞药物申报或迎来更大爆发
全球细胞治疗领域在基础研究领域已取得诸多重大原创性成果。我国干细胞基础研究位居世界前列，为许多疑难杂症的治疗提供了新的希望。然后由于受到前期市场无序发展的影响，我国干细胞临床研究及临床试验一度停滞，导致目前干细胞产业上游存储业务相对成熟，中游开发和下游应用发展相对滞后的局面。
随着《干细胞临床研究管理办法 ( 试行) 》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则( 试行) 》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》等政策出台，我国干细胞临床转化逐步走向正轨，并逐渐明确了以干细胞药物作为转化出口的道路。
随着政策的逐步明确，在经过一番探索后，我国干细胞临床转化进入有序发展阶段，干细胞药物申报的数量和质量都有显著增长。根据全球最大临床试验登记网站http://clinicaltrials.gov查询的信息，诸如新冠感染后遗症、糖尿病、骨髓增生异常综合征、新生儿严重缺氧缺血性脑病、阴茎硬结症、勃起功能障碍等疾病的临床治疗研究也在应用干细胞开展治疗。相信2024年度会是干细胞药物研发的爆发期，会有更多针对新适应证的干细胞药物进入临床试验阶段。同时，正在开展干细胞药物Ⅰ期/Ⅱ期临床试验也将逐步产生结果，相信随着干细胞技术研发的不断深入，干细胞作为治疗药物距离上市也未来可期。
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