新型RNA靶向蛋白疗法获5500万美元融资，基因治疗载体携带的RNA修饰酶避免DNA脱靶效应风险丨医麦猛爆料

本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权

2019年5月29日/医麦客 eMedClub/--2019年5月23日，总部位于圣迭戈的Locana公司在谷歌和其他知名风险投资公司的支持下，启动了一轮5,500万美元的A轮融资，将用于扩大该公司针对RNA的基因治疗项目。

Locana成立于2016年，由Abvitro和Ceregene的前首席执行官Jeffrey Ostrove领导。新公司将使用A轮资金来支持其模块化RNA靶向 - 效应器治疗疾病的疗法。该公司指出，其方法不同于DNA靶向疗法和基于核酸的RNA靶向。根据其网站上的图表，该公司将使用基因治疗载体来提供带有RNA修饰酶的RNA靶向蛋白。通过靶向RNA，该公司表示其方法避免了DNA中脱靶效应的风险，并且适用于解决与RNA功能失调相关的许多疾病。

该公司表示，Locana正在通过临床前研究推进多项计划，最初的重点是基因重复扩增类的疾病。但是，目前该公司尚未披露具体是哪些疾病。该公司的网站目前没有提供有关其管线推进的任何信息。

Ostrove表示，他被“Locana RNA靶向基因治疗平台的强大功能”所吸引，以及它在开发“数十种疾病的首选和最佳疗法”的治疗方法中所呈现的机会。

Locana使用的技术是在加州大学圣地亚哥分校的细胞和分子医学教授Eugene（Gene）Yeo的实验室中开发的。Yeo的两篇研究论文“用CRISPR / Cas9活细胞中的可编程RNA跟踪”和“通过RNA靶向Cas9消除有毒微卫星重复扩增RNA”可在该公司的网站上进行查询。Yeo是Locana科学顾问委员会的主席。

为什么要靶向RNA？该公司表示，RNA靶向基因治疗是解决人类疾病的灵活而具体的方法。

人类的DNA差异会带来具有毁灭性的遗传疾病。但是在这些突变的DNA序列中可以做同样一件事——以它们产生的RNA为目标可以作为治疗这些疾病的有效方法。通过它们产生的RNA来处理DNA突变的一个原因是消除DNA中的脱靶效应(潜在的有害变化)。

除了GV（以前称为Google Ventures）之外，Locana的A轮融资还得到了ARCH Venture Partners，淡马锡和Lightstone Ventures的支持。此外，该轮还得到了UCB Ventures的支持。ARCH Ventures的Tom Daniel被任命为董事会主席。

除了支持公司管线的发展外，Locana还表示，部分收益将用于聘用高管团队。一些董事会成员已被任命。除了丹尼尔之外，Cayce Denton和Lightstone Ventures的Jean George被任命为董事会成员。Ostrove和Yeo也将任职。

“Locana团队已迅速将Yeo博士实验室的基础科学推进到令人期待的临床前数据集中，证明了这种RNA靶向平台在遗传性疾病及其他疾病中具有治疗效果的潜力，”丹尼尔在一份声明中说。

参考来源：

https://www.locanabio.com/

https://www.biospace.com/article/gene-therapy-company-locana-launched-with-55-million-in-vc-funding/

图片均来自公司官网

医麦猛爆料

医麦干货集

19家顶级CAR-T公司PPT(上) | (下) | 20篇肿瘤免疫高引综述 | 40篇细胞/基因治疗人气文献 | 30+篇细分领域深度报告 | 70篇精选诚意大礼包 | 女王专属大礼包 | 硬核CAR-T大礼包 |  硬核肿瘤免疫大礼包 | 基因治疗“锦鲤”大礼包 | 

医麦大盘点

峰客访谈

点一次瘦一斤

点击下方，抢先报名参与CDMO大会！