诺华212.5万美元天价基因疗法商业前景乐观，20项保险覆盖计划已开始实施丨医麦猛爆料

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2019年7月19日/医麦客 eMedClub/--2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma®(onasemnogene abeparvoveci -xioi; AVXS-101)。今年5月，诺华从这一收购获得了回报，它宣布美国FDA已批准Zolgensma用于治疗2岁以下1型脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿。

紧接着，定价为212.5万美元的Zolgensma成为了史上最贵药物，引发热议。

7月18日，诺华首席执行官Vas Narasimhan在向记者介绍公司第二季度业绩时表示，Zolgensma的上市"步入正轨，完全符合我们的预期"。事实上，该公司非常高兴，以至于Narasimhan将其称为“从罕见疾病获取的角度来看，最成功的产品之一”。

▲ Vas Narasimhan（图片来源：FiercePharma）

诺华对Zolgensma商业化前景乐观

诺华正在向付款人提供按疗效付款和五年分期付款等模式。Narasimhan表示，这些合同选项已经吸引了17家商业公司计划与诺华签署意向书，不过他警告说最终条款尚不清楚。

大约40%符合Zolgensma治疗条件的商业SMA患者，参加了目前已实施的20项保险计划。此外，诺华说，四项医疗补助计划都制定了保险政策。

公布的细节显示，Zolgensma的销售取得了积极进展，不过上市仍处于早期阶段，更确切的判断将需要等到第三季度业绩公布之后，届时诺华将首次公布销售业绩。但Narasimhan说，“在采取了适当的措施之后”，“几乎所有被列入标签的患者”都接受了这一疗法。

6月7日，也就是Zolgensma获批大约两周后，美国第一例患者接受了商业治疗。诺华已经证实，已有多名患者接受了治疗。周四的电话会议上，Narasimhan说：“在某些情况下，我们甚至有患者在收到处方后24小时内就被批准接受治疗。”

颠覆性的疗法

SMA是一种常染色体隐性遗传的罕见疾病，但它是婴儿死亡的头号遗传原因，新生儿发病率为1：6000-1：10000。SMA严重程度与SMN蛋白水平以及SMN-2基因拷贝数直接相关，分为有四个子类别，从类型1到4，根据严重程度排名。

这种疾病会导致患者肌肉无力和运动神经元萎缩，严重的影响呼吸肌，使呼吸功能受影响，可能直接导致患者死亡。即便能够存活，也需要终身依赖呼吸机。

其中，1型SMA是最严重和最常见的类型。在出生至6个月之间出现症状，其特征是严重的肌肉无力，包括无法抬头、无法正常呼吸、咳嗽或吞咽，并且只能坐直支撑。大多数患有这种疾病的儿童在他们2岁时就会死亡。

在过去几年中，Biogen(百健)提供了SMA唯一的治疗药物的Spinraza(nusinersen)，这是一种反义寡核苷酸药物。在患者的一生中，它必须每年注射几次。治疗第一年的高额定价为750,000美元，此后为每年350,000美元。

Zolgensma的主要优势是：它以一次性方式给予患者，治疗效果有望持续终身。Cure SMA的首席科学官Jarecki表示，基因疗法对患有罕见严重疾病的患者的益处难以计算成本效益。

截至2019年3月8日的III期STR1VE数据显示，在年龄可能已达到10.5个月或在10.5个月之前停止研究的20名患者中，19名(95％)在没有永久性通气的情况下存活；在年龄可能达到13.6个月或在13.6个月之前停止研究的15名患者中，13名(87％)在没有永久性通气的情况下存活。

未经治疗的自然疾病史表明，只有50％和25％的1型SMA婴儿在分别达到10.5个月和13.6个月时才会无事件地存活。中位年龄为14.4个月。

仍存在许多挑战

自基因疗法Zolgensma获得里程碑式批准以来的一个多月，美国一些顶级保险公司制定的保险覆盖政策比美国FDA批准的标签更为保守。

其中与Spinraza联合使用的标准是更常见的限制之一。包括Anthem和两家Blue Cross Blue Shield附属公司在内的一些计划都规定了治疗最大年龄的限制。

据报道，大型保险公司UnitedHealthcare已经批准了它收到的所有关于Zolgensma的六项保险申请，其中四项基于首次申请，近日有家庭上诉后再申请两项。

Lauren Sullivan 21个月大的女儿Daryn是一名SMA患者，基于Daryn明显缺乏症状，UnitedHealthcare最初拒绝覆盖。另一名患儿Tora，最初也被拒绝了，基于运动功能测试的低分。低分意味着Tora与被认为过于健康的Daryn存在相反的问题，被认为病得太重了。

▲ Lauren Sullivan和她21个月大的女儿Daryn（图片来源：华盛顿邮报）

经过与保险公司的沟通、临床医生的通力协作、一系列的测试等，两例患儿的治疗最终得以纳入保险覆盖范围。

Zolgensma的推出还没有到位，其中包括诺华所提出的分期付款计划，将212.5万美元的治疗费用分摊到五年内。尽管有17个计划签署了合同条款意向书，但目前还没有一家计划使用年金模式来进行支付。分期支付被认为是基因治疗商业化的一个重要组成部分，但目前的法规使这种安排变得困难。

诺华2019年上半年销售强劲

基因疗法是诺华公司所投注的三个新一代平台之一。除了Zolgensma之外，细胞疗法和放射疗法也已上市，这些药物被诺华寄予厚望。

CAR-T疗法Kymriah的销售额正在以缓慢的速度增长，部分原因是由于FDA的制造规格问题。在第二季度，这种药物销售额仅为5800万美元，主要来自美国和欧洲的持续增长。全世界有超过130个合格的治疗中心和19个国家覆盖至少一种适应症。在日本，儿童ALL和DLBCL都已纳入医保，使Kymriah成为亚洲唯一可用的CAR-T。

与此同时，治疗神经内分泌肿瘤的放射疗法Lutathera则有了更好的开端。该药1.09亿美元的销售额被认为是诺华肿瘤领域总销售额同比增长9%背后的推动力。但似乎已经达到了瓶颈：第二季度的数字仅比上一季度多了300万美元。

另外，IL-17A抑制剂Cosentyx和心脏药物Entresto仍然是该公司的当家花旦。2019年第二季度，Entresto按固定汇率计算的销售额跃升81%，达到4.21亿美元，超出分析师9%的预期。尽管银屑病市场竞争激烈，但Cosentyx的总销售额仍达到8.58亿美元，较去年增长25%。Narasimhan说，在美国皮肤科，与竞争对手相比，Cosentyx的新品牌份额同比增长最大。

在新药部门之外，诺华公司旗下的仿制药部门Sandoz(山德士)在第二季度收入为24.4亿美元，比市场普遍预期高出5%，这主要得益于生物仿制药部门的收入增长了16%。

总而言之，诺华第二季度销售额增长了4%，达到118亿美元。该公司上调了2019年的预测，目前预计销售额将在中到高的一位数范围内增长。

参考出处：

https://www.fiercepharma.com/pharma/zolgensma-launch-track-and-fully-line-expectation-says-novartis-ceo

https://www.biopharmadive.com/news/novartis-gives-first-glimpse-at-zolgensma-launch/559037/

https://www.globenewswire.com/news-release/2019/07/18/1884361/0/en/Novartis-delivers-strong-sales-double-digit-core-operating-income-growth-and-launches-Zolgensma-and-Piqray-in-second-quarter-sales-and-profit-guidance-increased.html

https://www.washingtonpost.com/business/economy/high-fives-and-sobs-greet-unitedhealthcares-reversal-of-denials-for-child-gene-therapy/2019/07/18/8ddeb3ae-a974-11e9-9214-246e594de5d5_story.html?utm_term=.16c5dab13cbe

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