高质量细胞库可降低再生医学开发的风险

根据一位专家的说法，最大限度地降低用于制造再生医学药物的细胞的变异性至关重要，但极具挑战性，他表示，高质量的细胞库是关键。

细胞和基因疗法有可能会彻底改变医学，让医生治愈以前无法治愈的疾病。但是，开发一个可生产稳定且一致的产品的工艺是一个不小的技术挑战。

位于美国西雅图的咨询CDMO Pluristyx的联合创始人Benjamin Fryer说，一个主要的挑战是，需要小心处理原始材料，即用于生产药物的细胞。

“细胞和基因治疗公司正试图采用一种‘可变’的起始材料 - 这是有风险的，而且会使工艺开发复杂化 – 而如果使用一种稳定的起始材料，则可为你提供稳定的终产品输出。”

Fryer在“细胞和基因治疗生物工艺和商业化在线会议”上告诉与会代表，在开发工艺的正确阶段建立高质量的细胞库至关重要。

“最大限度地降低初始物料变异性的关键之一是控制进入的原材料，特别是细胞库。如果这些是在适当的工艺控制下进行的，它将减少工艺的差异性。”

他说:“如果能处理好第一步，就能降低整个工艺的风险，并有可能创造治愈疾病的治疗方式。”

从实验室到临床

Fryer表示，部分挑战在于，在科研实验室进行“建库”的方法往往更类似于一种“进行中”的培养过程，而不是开发一个明确的、稳定细胞库。

“在研发实验室，你从你的原始物料开始工作 - 也许是人类胚胎干细胞系，也许是来自患者的供体细胞系 - 细胞可能被传代，并在实验室中共享。当有人需要一些细胞时，他们只需从正在进行的培养工艺中提取即可。”

“当你试图将这一研究过程转化为临床级生产时，你必须将其分解成独立的单元操作，且需要受到严格的监管。”

Fryer说，第一步应该建立一个临床级的冻存细胞库，从中可以生产有效的细胞库和种子库。

“真的，如果你要遵循这种单元操作系统，前三个单元 - 种子库、扩增和主细胞库，以及潜在的基因修饰– 必须完成，这样它才能在产品的整个生命周期中确保工艺供应。”

时间

根据Fryer的说法，知道何时建立细胞库也很重要，他敦促开发人员在pre-IND会议之前的所谓“互动”会议上尽早与监管机构讨论时间安排。

“就细胞库而言，这是讨论你们的细胞来源以及你们将要进行的基因修饰的一个关键机会……你们会希望在互动会议结束后、工艺开始之前，确保已经得到了监管机构的认可。”

根据Fryer的说法，下一个关键阶段是pre-IND会议，他说牢记终产品是关键。

"需要为你的pre-IND会议做准备。你会有一个GMP主细胞库。如果你需要一个基因修饰的库，你就可以做，你就可以做一个工作细胞库。使用这些库，你可以做出尽可能接近临床级生产工艺的终产品或组织。”

新闻来源：https://bioprocessintl.com/

---

相关阅读：