两会特辑 | 全国政协委员李国华：立法支持扩大国际医疗旅游先行区的范围，助推干细胞技术临床转化

东方干细胞科普团干就有未来

2024-10-14

编辑│李佳潞

审校│汤红明

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本文转载自公众号：干就有未来

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春病

2023年，全国政协委员、浦东新区人大常委会副主任李国华深入上海市东方医院（同济大学附属东方医院）干细胞基地，开展全面细致的调研工作。基于此次调研成果，他精心撰写并提交了《关于加快推动干细胞药物研发上市的提案》，提出应抓住当前的干细胞药物创新“窗口期”，推动干细胞药物研发上市纳入国家战略。

2024年，李国华委员继续与东方医院保持紧密合作，深入调研干细胞技术的最新进展和临床转化情况，通过精细选题，他在全国政协十四届二次会议上再次为干细胞建言，提交了一份重要提案——《关于立法支持扩大国际医疗旅游先行区的范围，助推干细胞技术临床转化的提案》，旨在通过立法手段，进一步扩大国际医疗旅游先行区的范围，为干细胞临床转化提供更为广阔的空间和更有力的支持。

《关于立法支持扩大国际医疗旅游先行区的范围，助推干细胞技术临床转化的提案》

以干细胞基础理论和关键技术为基础的细胞治疗，是继药物治疗和手术治疗后的第三大医学干预模式。对我国2亿心血管疾病患者、1亿糖尿病患者、近1亿阿尔茨海默病患者而言，干细胞治疗将为众多慢性病患者提供新治疗方案。2018年我国重新受理干细胞新药临床试验至今，北京市、上海市、广东省已占据干细胞新药研发的半壁江山。湖南、山东、天津等省正在集中优势资源抢占干细胞治疗高地。

2013年，国务院批复设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，是全国唯一的国家级医疗特区，拥有“先行先试”政策优势，2019年，国家再次发文支持先行区申报开展干细胞临床研究和转化应用。2020年，海南省政府立法支持先行区医疗机构可进行干细胞等新技术研究和转化。通过十年的努力，先行区在开展干细胞临床、基础研究及转化上取得了很多可复制可推广的经验。但在助推干细胞新技术及产业升级及转化应用上，还存在以下瓶颈。

缺乏细化政策支持。干细胞技术在临床应用和研究中涉及伦理、法律等领域，但相关法规政策尚未完善，安全监管和道德审查不到位，未能解决公众担忧，临床应用和技术标准尚未统一。

缺乏有力研究支持。干细胞在应用过程中可能分化方向控制等技术难题，需要系统的基础研究和技术攻关。海南地区干细胞资源和数据库相对不足，缺乏专业人才和机构。目前仅有158项干细胞临床项目完成国家备案，海南只有3项干细胞临床研究，大规模市场化应用仍处于探索阶段。

缺乏新药研发能力。海南尚未涌现有实力的干细胞技术研发企业，尚无已获得IND干细胞创新药物，研发企业在先行区开展研究和应用暂无突出的政策优势。先行区一些医疗机构顶层设计不足，可能存在重复投入或者不合规情况，存在低技术同质化研发现象。

缺乏技术转化支持。海南人口仅1000万余，经济总量和发达地区仍有差距。欧美在创新生物医药方面处于领先地位，很大程度上归功于有效的技术转让政策和投资激励措施。国内社会资本及VC/PE虽看好干细胞行业，但真正投资干细胞新技术研发企业的很少，部分游走在灰色产业的企业反而因为回收成本快而获得资本青睐。

建议：

为建成干细胞及转化研究高地，建议扩大国际医疗旅游先行区的范围在北京、上海、广东等地设立国家级干细胞医疗产业园区，建成辐射全国的5大功能区，整合国内干细胞研发力量，打造世界一流的干细胞产业链集群。

一、政策试验功能区

推行干细胞按技术与药品分类管理。按药物管理，即支持滚动申报、过程监控、阶段审批，成立干细胞产品快速审查通道。按技术管理，则根据不同的风险等级进行分类管理，建立适用于干细胞技术的科学管理体系及机制，转化应用已经成熟的脐带间充质干细胞治疗技术。成立国家干细胞标准化技术委员会，制订规范、指南或标准。

二、技术研发功能区

围绕干细胞产业凝练明确的技术创新目标和攻关任务，如干细胞示踪技术、干细胞定位递送技术和干细胞多模态影像技术等，实现重大理论突破和关键创新。

三、产业孵化功能区

建成全球领先的国家级干细胞产业孵化中心。按照大平台、大装置要求，配备与顶尖干细胞前沿技术研究平台相应的软硬件条件，为新兴企业构建全套解决方案。

四、转化应用功能区

尽快获得安全、有效的临床证据，率先制定干细胞治疗方案，转化应用干细胞技术。借鉴国家食药监局干细胞评审检查建设模式，设立干细胞质检中心，建立长效质控机制，保障用于临床的干细胞产品已完成全面、准确的检测。

五、成果交易功能区

为政府、企业、药物研发机构等提供经临床验证的干细胞产品投资与交易渠道。探索股权激励政策，充分发挥科学家积极性，建设高标准成果交易平台，形成新的干细胞临床转化商业模式。成果可实行项目化管理，根据产业化需要组建公司，推动市场化合作，最终实现转化与临床应用。