重磅：同时针对5种病毒的特异性T细胞疗法斩获美国第28个RMAT指定！丨医麦猛爆料

本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权

2019年6月14日/医麦客 eMedClub/--2019年6月11日，AlloVir公司，致力于针对几种常见病毒开发T细胞疗法的生物技术公司，宣布其同种异体、现货、多病毒特异性T细胞疗法已收到美国FDA的RMAT指定。

RMAT代表“再生医学高级治疗”的称号。细胞和基因疗法的厂商只要产品旨在治疗严重或危及生命的疾病，并且有初步的临床证据表明它可以解决未满足的医疗需求。就有资格向美国FDA申请获得RMAT认证。

获得RMAT认证将有如下好处：

提供了类似于突破性药物资格（BTD）的优惠政策，包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审批的可能性。FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道地位，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交新药申请（NDA）后也可能会获得FDA的优先审查。

该公司细胞治疗产品：Viralym-M（ALVR105）正在用于在造血干细胞移植（HSCT）后治疗BK病毒相关的出血性膀胱炎。Viralym-M是一种“即用型”单一T细胞产品，可同时治疗多达六种不同的病毒感染。包括：BK病毒（可影响肾移植患者），巨细胞病毒，腺病毒，Epstein-Barr病毒（导致单核细胞增多症），人类疱疹病毒-6。（具体内容可见推荐阅读！）

推荐阅读：

AlloVir成立于2013年，是一家晚期临床阶段的同种异体T细胞治疗公司，于2019年5月成为ElevateBio（一家细胞和基因治疗控股公司）的控股公司。

今年5月23日，AlloVir曾获得1.2亿美元的B轮融资。富达基金领导，七家投资机构（Gilead Sciences，F2 Ventures，Redmile Group，Invus，EcoR1 Capital，Samsara，BioCapital，Leerink Partners Co-investment Fund，LLC）参与。

AlloVir在B轮前筹集资金，如下：

AlloVir筹集了1.2亿美元（B系列投资者） -  2019年5月23日

AlloVir筹集了3000万美元（A系列投资者） -  2018年9月17日

2017年8月18日，AlloVir通过德克萨斯州癌症预防和研究所的拨款筹集了899万美元

▲Viralym™细胞生产技术流程（图片来源：AlloVir官网）

通过数十年的创新科学研究，AlloVir开发的一系列研究性细胞疗法，旨在通过对识别和攻击特定病原性病毒的多病毒特异性T细胞进行单细胞治疗来恢复患者的天然T细胞免疫。

首先分离同种异体（健康供体）T细胞。在存在称为细胞因子的天然免疫刺激蛋白的情况下，将它们暴露于靶病毒的无害片段来激活这些T细胞。这些病毒片段不能产生病毒，但能够刺激T细胞，使它们从静止状态进入活化状态，开启其病毒特异性免疫功能并扩增。开发这些病毒特异性T细胞以一次一个地靶向多种致病病毒。一旦扩增，病毒特异性T细胞被冷冻保存，并且当需要治疗或潜在地预防病毒相关疾病时，给予免疫受损患者。

这个过程旨在模仿身体的自然免疫系统，暴露于病毒导致自然病毒特异性T细胞活化和扩增，从而能够抵御病毒相关疾病。与此同样，AlloVir的病毒特异性T细胞被设计用于控制和控制病毒相关疾病，直到患者自身的免疫系统恢复。

在一项2期概念验证研究中，超过90％的常规治疗失败且接受其同种异体T细胞治疗的患者使用Viralym-M时表现出完全或部分临床反应，大多数患者完全解决了主要临床症状。

▲管线开发进程（图片来源：AlloVir官网）

另外27个RMAT认定有：

• Abeona Therapeutics (EB-101 Gene Therapy in Epidermolysis Bullosa)

• Abeona Therapeutics (ABO-102 Gene Therapy in MPS IIIA)

• Asterias (AST-OPC1, spinal cord injury)

• Athersys (MultiStem)

• Audentes (AT132 for the Treatment of X-Linked Myotubular Myopathy)

• AxoGene (Avance for nerve injuries)

• BlueBird Bio (Lentiglobin in SCID)

• Caladrius (CD34+ cell therapy for angina)

• Capricor (CAP1002, Duchenne Muscular Dystrophy)

• Cellerant Therapeutics, Inc. (Romyelocel-L to Prevent Infections During Neutropenia)

• Enzyvant (DiGeorge syndrome)

• ExCellThera (ECT-001 for blood cancers

• Fortress Biotech (Cellvation’s CEVA101, traumatic brain injury)

• Humacyte (Vascular Access for Hemodialysis)

• Iovance (Lifileucel for metastatic melanoma)

• jCyte (Retinitis Pigmentosa)

• Juno (JCAR017; CAR-T)

• Kiadis Pharma (ATIR101, blood disorders)

• Mallinckrodt/Stratatech’s Stratagraft

• Mesoblast (Heart Failure, mesenchymal precursor cell therapy)

• MiMedx Group (AmnioFix for osteoarthritis)

• NightStar Therapeutics (NSR-REP1 for choroideremia)

• Poseida Therapeutics (P-BCMA-101 for multiple myeloma)

• Rocket Pharma (RP-L102 for Fanconi Anemia)

• Talaris (FCR-001 for prevention of renal transplantation rejection)

• Vericel (Ixmyelocel-T for cardiovascular disease)

• Voyager Therapeutics (VY-AADC for the Treatment of Parkinson’s Disease)

参考来源：公司官网

医麦猛爆料

医麦干货集

19家顶级CAR-T公司PPT(上) | (下) | 20篇肿瘤免疫高引综述 | 40篇细胞/基因治疗人气文献 | 30+篇细分领域深度报告 | 70篇精选诚意大礼包 | 女王专属大礼包 | 硬核CAR-T大礼包 |  硬核肿瘤免疫大礼包 | 基因治疗“锦鲤”大礼包 | 

医麦大盘点

峰客访谈

点一次瘦一斤