一文览尽2022年11月细胞基因治疗领域主要进展
1、11月29日，BMS终止了一项与uniQure长达七年的基因治疗合作，该合作旨在开发价值10亿美元的治疗充血性心力衰竭的潜在疗法（全文链接：BMS终止与uniQure价值10亿美元的基因治疗合作）。
2、11月29日，阿斯利康宣布与Neogene Therapeutics达成收购协议。Neogene将作为阿斯利康的全资子公司继续运营。根据协议条款，阿斯利康将以现金和无债务的方式收购Neogene的所有已发行股权，总对价高达3.2亿美元，其中首付款为2亿美元（全文链接：阿斯利康3.2亿美元收购T细胞疗法公司Neogene）。
3、近期，T细胞定向癌症免疫疗法的临床阶段生物制药公司Immatics发布的第三季度业绩报告中，披露了GSK终止关于TCR-T合作计划的决定。据披露，该合作将于2022年12月26日终止。Immatics表示，该决定与合作项目迄今为止取得的进展无关（全文链接：GSK缩紧细胞治疗，已经终止三项合作）。
4、荣灿生物宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资。资金将用于公司产品研发和团队建设，推进领跑管线进入临床研究。公司专注于核酸药物（全文链接：荣灿生物完成数千万元人民币Pre-A轮融资，加速核酸药物研发）。
5、北京大橡科技有限公司（简称：大橡科技）宣布完成近亿元Pre-B轮融资。大橡科技看到了类器官芯片蕴藏的巨大潜力，选择深耕细胞与基因治疗领域，打造基于类器官芯片的CGT全流程研发平台，从靶点验证、毒理安评、药效和适应症拓展等多个领域，提供更精准、更高效、更经济的药物研发解决方案（全文链接：大橡科技完成近亿元Pre-B轮融资，自研类器官芯片产业化行至深处）。
6、杭州圣域生物医药科技有限公司宣布完成超亿元人民币的Pre-A轮融资，由龙磐投资、海邦沣华、西湖创新投资、礼医医药等多家投资机构。资金将用于扩展公司在DNA损伤修复（DDR）领域的创新药物管线研发能力（全文链接：圣域生物完成超亿元Pre-A轮系列融资，推动DNA损伤修复领域的创新药物研发）。
7、11月14日，上海邦耀生物科技有限公司宣布完成逾2亿元人民币B轮融资。本轮融资由上海自贸区基金领投，东方富海、天士力资本、贝达基金、歌斐资产等机构跟投。资金将用于推进细胞和基因药物的转化及落地（全文链接：邦耀生物完成数亿元B轮融资，加速全球化细胞和基因药物研发进程）。
8、Freeline Therapeutics宣布将出售子公司、停止对B型血友病基因疗法的投资、裁员等三项措施，以削减开支。
9、11月14日，和铂医药宣布成立全资子公司诺纳生物，利用Harbour Mice®全人源抗体转基因小鼠平台及新一代自主研发的免疫细胞衔接器双抗平台HBICE®，发挥其在抗体相关领域研发方面的独有优势与丰富经验，以创新商业模式，为合作伙伴提供从发现到临床研究审批（I to ITM，Idea to IND）的完整临床前药物开发服务（全文链接：和铂医药宣布成立全资子公司诺纳生物）。
10、11月15日，和铂医药宣布与合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物达成深度战略合作协议，和铂医药苏州产业化基地交由药明生物控股子公司药明海德承接（全文链接：药明生物子公司药明海德收购和铂医药苏州工厂）。
11、11月14日，德国美因茨和新加坡，BioNTech宣布其新加坡子公司BioNTech Pharmaceuticals Asia Pacific Pte.Ltd.与Novartis Singapore Pharmaceutical Manufacturing Pte. Ltd.签订协议，收购其一家GMP认证的生产设施（全文链接：BioNTech收购诺华在新加坡的GMP工厂，并设立区域总部）。
12、11月11日，和铂医药宣布其全资子公司诺纳生物与莫德纳签订授权及合作协议，将授权公司专有的全人源重链抗体平台 HCAb，研究及开发基因免疫疗法。根据协议，莫德纳将获得一组由 HCAb 平台开发的针对多个靶点序列的独家可再授权许可，用于基因疗法的研发，并全面负责其开发、生产、监管及商业化相关的所有工作。诺纳生物将一次性获得 600 万美元首付款、以及最高约 5 亿美元里程碑付款和相关分级特许使用权费（全文链接：5亿美元！和铂医药HCAb授权Moderna）。
13、11月8日，士泽生物医药（苏州）有限公司宣布完成超两亿元A1轮融资。本轮融资由启明创投、礼来亚洲基金、金圆展鸿、中新资本共同领投，元禾控股、北京大学科技成果转化基金（方正和生）、钧山资本联合投资，峰瑞资本、红杉中国、嘉程资本等追加投资。资金将用于加速推进士泽生物iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线的临床前药研工作、扩充专业团队及试生产士泽生物临床级iPS衍生细胞药产品（全文链接：士泽生物A1轮融资超两亿元，加速推进iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线的研发）。
14、成都金唯科生物科技有限公司宣布完成数千万人民币新一轮融资（全文链接：金唯科生物完成数千万元新一轮阶段性融资）。
15、迦进生物宣布完成数千万元人民币的天使轮融资。本轮融资由经纬创投与峰瑞资本联合领投。资金将用于管线研发、专利布局、公司运营以及实验室平台建设等。公司专注于开发小核酸偶联药物（全文链接：迦进生物完成4500万元天使轮融资，开发小核酸偶联药物）。
16、深圳汇芯生物医疗科技有限公司宣布完成数千万元Pre-A轮融资。本轮融资由苇渡创投领投，绿河投资跟投，老股东凯风创投超比例追加投资。资金将用于外泌体纯化设备及系统的深度开发与量产，以及外泌体诊断、治疗产品的临床研究和上市推进（全文链接：汇芯生物完成数千万元Pre-A轮融资，致力于解决外泌体应用瓶颈）。
17、和元生物技术（上海）股份有限公司宣布将与Cytiva携手，在上海自贸试验区临港新片区和元智造精准医疗产业基地，合作打造2,000L病毒生产体系，提升基因治疗载体大规模生产能力，规模化降低成本，助推全球基因治疗从临床前研究到商业化生产的全过程，提升基因治疗药物临床可及性（全文链接：和元生物与Cytiva于第五届进博会深化战略合作，携手打造2,000L病毒生产系统及多个先进工艺）。
18、北京可瑞生物科技有限公司宣布完成亿元级Pre-A+轮融资。本轮融资由阳光融汇、馨瑞医疗共同领投，隆门资本跟投。资金将用于多个创新的TCR-T细胞治疗产品与可溶性TCR蛋白药研发管线的推进（全文链接：可瑞生物完成Pre-A+轮融资，加速推进TCR创新药布局）。
19、苏州智新浩正再生医学科技有限公司宣布完成亿元Pre-A轮融资。本轮融资由磐霖资本领投，老股东凯泰资本及上海新浩、深圳前海同威、利骞投资和腾迈投资跟投。资金将用于公司GMP中试生产线建设、IIT持续推进以及产业化团队的扩大（全文链接：亿元！国内成功制备出成熟胰岛功能细胞的公司再获融资）。
20、科弈（浙江）药业科技有限公司宣布完成首轮约五亿元人民币融资。本轮融资由浙江安吉开发区设立的科泉基金投资。资金将用于核心产品的临床试验、核心管线IND申报和GMP厂房建设（全文链接：科弈药业完成近五亿元人民币首轮融资）。
21、近日，立凌生物制药（苏州）有限公司宣布完成数千万元天使轮融资，由薄荷天使基金和元生创投共同投资。资金将用于TCR技术平台的完善，相关项目管线的推进和团队建设等（全文链接：立凌生物完成数千万元天使轮融资，推动TCR相关技术平台的完善与研发管线的推进）。
22、11月5日，时夕（广州）生物科技有限公司宣布完成数千万元天使轮融资。本轮融资由杭州晓泉二号创业投资合伙企业、杭州一公医正创业投资合伙企业、北京生命科学园创新投资基金共同投资。资金将用于公司核心项目的研发、推进核心管线项目验证以及团队的补充（全文链接：时夕生物完成数千万元天使轮融资，加速推进RNA编辑创新药物研发）。
23、11月1日，珠海恺瑞宣布完成近亿元融资。本轮融资由钜科投资、阳和投资、格力产投、洁特生物及鼎盛云创等机构投资（全文链接：珠海恺瑞生物完成近亿元A轮融资）。
二、企业研发信息
1、11月29日，CDE官网显示，普华赛尔生物医疗科技有限公司的“自体RAK细胞注射液”的两项适应症IND申请均获临床默示许可（全文链接：普华赛尔自体RAK细胞疗法IND获批）。
2、11月29日，CDE官网显示，广东天科雅生物医药科技有限公司的一款TCR-T产品“TC-N201注射液”临床试验申请（IND）获批，适应症为：LA-A2和NY-ESO-1阳性的既往治疗失败的复发或者转移性实体瘤。
5、11月22日，CDE官网显示，京东方再生医学科技有限公司的人脐带间充质干细胞膜片临床申请获受批。
6、11月17日，PTC Therapeutics公司宣布其AAV基因治疗产品Upstaza™ （eladocagene exoparvovec）在英国获得上市许可，用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症（全文链接：AAV基因疗法Upstaza™在英国获批上市）。
7、11月16日，CDE官网显示，杭州厚无生物医药有限公司和广州天科雅生物医药科技有限公司的HV-101注射液临床试验申请获受理，这是一款TIL产品（全文链接：厚无生物与天科雅联合申报的全新一代TIL疗法IND获受理）。
8、近期，成都弘基生物科技有限公司的KH631眼用注射液临床申请获批，用于治疗nAMD（全文链接：康弘药业AAV基因疗法获批5项临床）。
9、近期，北京锦篮基因科技有限公司的GC101、GC304腺相关病毒注射液临床申请获批，用于治疗2型SMA和高甘油三酯血症伴复发急性胰腺炎（全文链接：汇总|国内IND申请获批的13款AAV基因疗法）。
10、近期，上海复星医药（集团）股份有限公司宣布，控股子公司上海精缮生物科技有限责任公司（“精缮科技”）自主研发的细胞和基因治疗产品GC101（“该产品”）的临床试验申请于近日获国家药品监督管理局批准（全文链接：精缮生物的细胞基因疗法GC101获国家药监局临床试验批准）。
11、11月18日，CDE官网显示，华夏源生物科技有限公司的ELPIS人脐带间充质干细胞注射液临床申请获批。
12、11月18日，博雅辑因宣布其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的多中心I期临床试验已完成最后一例患者输注（全文链接：博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的I期临床试验完成最后一例患者输注）。
13、11月18日，Editas Medicine公布了在研体内CRISPR/Cas9基因编辑药物EDIT-101的1/2期试验Brilliance临床数据。数据显示出该产品具有良好的安全性，但鉴于应答人数较少，公司决定暂停该临床试验，停止招募患者，未来寻求合作伙伴继续开发。
14、近期，Intellia Therapeutics公布了其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-200的1/2期临床数据，该疗法用于治疗遗传性血管性水肿。数据显示，单剂量NTLA-2002导致血浆激肽释放酶剂量依赖性降低，25mg和75mg剂量队列在整个观察期（16-32周）持续降低；25mg和75mg剂量队列的血浆激肽释放酶平均降低64%（第32周）和92%（第16周）。
15、近期，Kyverna Therapeutics宣布FDA批准了其CD19 CAR-T细胞KYV-101的临床申请，用于治疗狼疮性肾炎。
16、11月17日，Northwest Biotherapeutics宣布其自体肿瘤裂解液树突状细胞疫苗（DCVax-L）用于治疗胶质母细胞瘤的3期试验达到积极顶线结果。数据显示，药物组的mOS为19.3个月，而对照组的mOS为16.5个月。48个月生存率为15.7% ：9.9%， 60个月生存率为13%：5.7%。
17、11月16日，CDE官网显示，安徽柯顿生物科技有限公司的PD-1基因定制活化T细胞注射液临床试验申请获受理。
18、11月17日，CDE官网显示，苏州亘喜生物科技有限公司的GC012F注射液临床申请获受理，这是一款CAR-T产品，靶点为BCMA/CD19。
19、11月16日，CDE官网显示，乐普生物科技股份有限公司的GC0070注射液临床申请获受理，这是一款溶瘤病毒产品。
20、11月11日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司宣布，与华东师范大学李大力教授、刘明耀教授团队以及北京大学的伊成器课题组合作发现了一种可以大幅提升基因编辑准确性和安全性的技术。研究团队通过对腺嘌呤脱氨酶TadA-8e重新设计改造，改变了其对底物的识别和催化，变成仅编辑胞嘧啶的脱氨酶，创新性地开发了不依赖天然胞嘧啶脱氨酶AID/APOBEC家族的一系列精准且安全的新型胞嘧啶碱基编辑器——“Td-CGBE/Td-CBEs”(TadA-derived CGBE/CBEs)，与目前最优化的胞嘧啶碱基编辑器BE4max相比，展现出了非常低脱靶编辑和indel事件，具备巨大的临床转化应用潜力。该项研究成果已于11月10日正式在国际学术期刊Nature Biotechnology上发表（全文链接：再登Nat Biotechnol！邦耀生物开发出高精度新型胞嘧啶碱基编辑系统）。
210、11月10日，CDE官网显示，英百瑞生物医药有限公司的IBR854细胞注射液临床试验申请获受理，这是一款CAR-raNK产品，靶点为5T4（全文链接：国内首个针对实体肿瘤的非基因修饰方法的CAR-raNK细胞疗法获IND受理）。
22、近期，Vir Biotechnology宣布其乙肝病毒RNAi疗法的临床数据。结果显示，在最高剂量组合疗法治疗48周后，30.8%的慢性乙肝患者体内检测不到乙肝表面抗原（HBsAg），并且产生了抗乙肝蛋白的抗体（全文链接：“功能性治愈乙肝”新疗法获重大进展）。
23、11月7日，Verve Therapeutics宣布其开发的碱基编辑疗法VERVE-101被FDA暂停IND申请。该疗法用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症 （HeFH）（全文链接：Verve的基因编辑疗法IND申请遭FDA暂停，股价跌22%）。
24、近期，Amgen宣布其用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的在研RNAi疗法olpasiran的2期临床试验取得积极结果。数据显示，与安慰剂相比，每 12 周接受 75 mg 或更高剂量的患者在第 36 周时 Lp(a) 降低了 95% 或更多。在这些剂量（75 mg 或更高）下，超过 98% 的患者在第 36 周时其 Lp(a) ) 水平下降至标准值125 nmol/L或更低。
25、近期，BioMarin Pharmaceutical宣布，FDA要求对其正在进行的 III 期 GENER8-1 临床研究给出3年的数据分析结果，此要求可能会导致BioMarin的血友病 A 基因疗法 valoctocogene roxaparvovec 的比开始预期的获批时间延迟 3 个月（全文链接：BioMarin血友病AAV基因疗法在美上市或再延期3个月）。
26、11月11日，CDE官网显示，杭州功楚生物科技有限公司的GC001溶瘤病毒痘苗注射液临床申请获受理（全文链接：功楚生物GC001溶瘤痘苗病毒注射液IND申请获受理）。
27、11月10日，BrainStorm Cell Therapeutics Inc宣布FDA拒绝了公司用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）间充质干细胞疗法MSC-NTF的BLA申请。
28、11月12日，CDE官网显示，固安鼎秦海规生物科技有限公司的NMM肿瘤治疗性DNA疫苗裸质粒注射液临床申请获受理。
29、嘉晨西海生物技术有限公司的JCXH-211注射液临床申请获批，这是一款mRNA（hlL-12）产品，用于治疗实体瘤。
30、Oncolytics Biotech公司公布了其开发的溶瘤病毒疗法pelareorep与PD-L1和化疗联合治疗，用于一线治疗晚期/转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者的1/2期临床数据。结果显示，该疗法ORR为70%，对比吉西他滨与白蛋白紫杉醇的ORR仅为25%。
31、药明巨诺宣布其CAR-T产品已经完成300例患者回输（包括临床试验及商业化销售）（全文链接：药明巨诺宣布其细胞免疫治疗药物已成功惠及300位患者）。
32、11月9日，Eikonoklastes Therapeutics宣布其开发的ET-101（SynCav1）获得FDA孤儿药认定。这是一种基于AAV9的基因疗法，用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
33、Cure Rare Disease（CRD）宣布，一名杜氏肌萎缩症患者在其CRISPR基因治疗临床试验中死亡，具体原因在调查中。
34、11月1日，CDE官网显示，南京蓝盾生物科技有限公司的LD013自体T细胞注射液临床试验申请获批，博腾生物作为其独家CDMO合作伙伴，为该项目提供了端到端一体化的全程服务。LD013自体T细胞注射液是一款CAR-T产品，靶点为间皮素，用于治疗复发性卵巢癌（全文链接：蓝盾生物间皮素靶向CAR-T获批IND）。
35、西比曼生物科技宣布FDA正式批准了公司新型TIL产品 C-TIL051 的 1 期临床开发申请，用于治疗PD-1抗体难治或复发的晚期非小细胞肺癌（全文链接：西比曼生物TIL疗法C-TIL051获FDA批准临床）。
36、11月1日，宜明细胞合作伙伴上海天泽云泰生物医药有限公司的VGR-R01临床申请获批，用于治疗结晶样视网膜变性（全文链接：天泽云泰BCD基因治疗药物IND获批）。
37、广州瑞风生物科技有限公司的HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液临床申请获批，用于输血依赖性β地中海贫血（全文链接：瑞风生物β-地中海贫血基因编辑药物IND获国家药监局批准）。
38、11月1日，宜明细胞合作伙伴上海微知卓生物科技有限公司，一家专注肝脏疾病的细胞疗法与再生医学的生物医药科技公司，宣布国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准了其自主研发、全球创新的生物人工肝产品——血浆生物净化柱在中国用于治疗乙型病毒性肝炎等引起的慢加急性肝衰竭的新药临床试验（IND）申请（全文链接：中国首个生物人工肝获批，祝贺宜明细胞合作伙伴微知卓血浆生物净化柱IND申请获CDE默示许可）。
39、11月2日，CDE官网显示，天津昂赛细胞基因工程有限公司的注射液间充质干细胞（脐带）临床申请获受理。
40、上海优卡迪生物技术有限公司的U16注射液临床申请获批，这是一款CAR-T产品，用于治疗复发/难治性霍奇金淋巴瘤。
41、11月2日，CDE官网显示，广州智瓴生物医药有限公司的ZLT-001注射液临床试验申请获受理，这是一款TIL疗法。
42、11月1日，Instil Bio宣布由于产品生产制造的原因，暂停两款候选TIL疗法ITIL-168和ITIL-306的临床入组。
43、Abeona Therapeutics宣布其细胞疗法EB-101在治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者的关键性III期VIITAL™试验结果。
结果显示在六个月时间点时，接受EB-101治疗的伤口（n=43）达成与基数相较50%或以上愈合的比率为81.4%，而在对照组（n=43）中仅为16.3%。除愈合伤口外，EB-101还减轻了患者伤口换药的疼痛程度。在六个月时间点时，获得治疗的伤口（n=43）平均疼痛较基线减轻3.07，而未受治疗的伤口（n=42）仅降低0.90。
44、阿斯利康靶向patatin样磷脂酶结构域蛋白3（PNPLA3）的寡核苷酸疗法AZD2693（ION839）在国内申报临床，适应症为非酒精性脂肪肝炎（NASH）。
45、北京贝来生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”获批临床，适应症为特发性肺纤维化（全文链接：贝来生物干细胞疗法获批临床）。
1、麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的研究人员在小鼠和猕猴身上使用了一种被称为“定向进化”的技术来筛选制备递送效率更优的AAV衣壳。该团队于近期在《Med》杂志上发表论文“Systemic administration of novel engineered AAV capsids facilitates enhanced transgene expression in the macaque CNS”，此研究表明，他们新开发出的AAV在将目的基因递送到灵长类动物大脑的效率是AAV9载体的三倍多 。
研究人员使用体内定向进化策略 DELIVER在小鼠和猴子中开发了具有中枢神经系统靶向特性的AAV载体。这个在灵长类动物中筛选开发出的被称为PAL AAV的载体也许是一种更安全、更有效的向人类大脑递送目的基因的AAV突变体。此策略筛选出的新的增强型AAV能够高效率穿越灵长类动物血脑屏障，且在肝脏中的富集程度明显低于AAV9，如下图所示，这可能会降低出现的肝脏副作用的风险，因为肝毒性是目前AAV基因治疗，尤其是系统性给药情况下较为常见的一种副作用（公众号推文链接：新型AAV载体，穿越血脑屏障递送效率是AAV9的三倍多）。
2、11月15日，《Protein & Cell》期刊在线发表了题为“An engineered xCas12i with high activity, high specificity and broad PAM range”的研究论文，该研究由辉大（上海）生物科技有限公司（简称，辉大基因）研发团队完成。该研究综合利用生信分析、蛋白质工程、流式细胞术、二代测序、PEM-seq和体内外基因治疗有效性评估等技术手段，对辉大基因独立开发的xCas12i进行蛋白工程化改造、筛选及验证，开发出了具有高效靶向编辑活性但极低脱靶编辑活性的高保真xCas12i变体，又称为hfCas12Max。本研究开发的新型DNA编辑工具在基础科学研究、作物育种、核酸检测和基因治疗等领域具有巨大的应用潜力及前景（公众号推文链接：辉大基因开发出活性更高、特异性更好的高保真版Cas12系统）。
3、11月14日，Nature子刊Signal Transduction and Targeted Therapy（IF=38.1） 正式接收驯鹿生物BCMA CAR-T CT103A（伊基仑赛注射液）治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）IIT临床试验I期研究中期结果。该研究是全球首个CAR-T疗法在水通道蛋白4（AQP4）介导的复发/难治性NMOSD疾病领域的临床试验，初步证明了BCMA CAR-T疗法在NMOSD中的良好耐受性和安全性、持久的致病性抗体清除作用以及潜在的临床疗效，为抗体介导的自身免疫性疾病提供了一种新的治疗思路（公众号推文链接：Nature子刊发表全球首个BCMA-CART治疗自免疾病临床试验结果）。
4、11月8日，上海交通大学，四川大学，香港大学及圣裘德儿童研究医院等多单位合作（上海交通大学为第一单位），裴正康（Ching-Hon Pui）院士作为通讯作者在Journal of Clinical Oncology（IF=51）在线发表题为“Coadministration of CD19- and CD22-Directed Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy in Childhood B-Cell Acute LymphoblasticLeukemia: A Single-Arm, Multicenter, Phase II Trial”的研究文章，该研究显示了CD19-和CD22-CAR-T联合应用于难治性疾病或高风险血液病或B急性淋巴细胞白血病髓外复发患者的安全性和有效性（全文链接：JCO（IF=51）| 裴正康院士团队发现CAR-T疗法治疗复发或难治性B急性淋巴细胞白血病安全有效）。
5、11月10日，David R. Liu团队在Nature Biotechnology上在线发表题为“Evolution of an adenine base editor into a small, efficient cytosine base editor with low off-target activity ”的研究成果，该研究进化了高活性脱氧腺苷脱氨酶TadA-8e，通过噬菌体辅助的连续进化来进行胞苷脱胺。进化出的TadA胞苷脱氨酶包含DNA结合残基的突变，改变了酶的选择性，使其强烈倾向于脱氧胞苷而不是脱氧腺苷脱氨。与常用的CBE相比，TadA衍生的胞嘧啶碱基编辑器(TadCBEs)具有类似或更高的靶上活性、更小的体积和更低的Cas独立的DNA和RNA脱靶编辑活性（全文链接：NBT（IF=68） | 刘如谦团队开发新的小型、高效的胞嘧啶碱基编辑器）。
6、近期，一篇题为《rAAV immunogenicity, toxicity, and durability in 255 clinical trials: A meta-analysis》的研究论文在著名学术期刊 Frontiers in Immunology 上发表，详细汇总并整理了与AAV相关的基因疗法的基本情况。这项研究调查了从1998年开始到2022年6月为止的255项登记在ClinicalTrials.gov上，以AAV为载体的基因治疗临床试验。这些临床试验总共计划有7289名受试者会接受AAV基因疗法治疗。总体而言，AAV这一基因疗法主流体系在过去的二十余年已取得了长足进步，并仍然在高速发展中。AAV血清型的选用、AAV抗体的筛查、疗法免疫反应的抑制、AAV生产方式的取舍……随着多方研究的深入，AAV基因疗法正逐步变得更为安全持久（公众号推文链接：255项AAV临床试验显示基因治疗的安全性和有效性）。
7、11月2日，福建师范大学欧阳松应团队在Nucleic Acids Research（IF=19）在线发表题为“Structural insights into target DNA recognition and cleavage by the CRISPR-Cas12c1 system”的研究论文，该研究通过CRISPR-Cas12c1系统进行了对靶DNA识别和切割的结构研究。该研究报道了报告了Cas12c1与单向导RNA（sgRNA）和含有5'-TG-3' PAM的靶双链DNA（dsDNA）复合的晶体结构。本研究通过生物化学和突变分析，揭示了Cas12c1及其相关sgRNA的明显结构特征，以及PAM识别、靶dsDNA解缠绕、异源双链体形成和识别、非靶DNA链和靶DNA链裂解的分子基础。
1、11月15日，“2022上海国际生物医药产业周——张江生命科学国际创新峰会”主论坛上，《浦东新区细胞和基因治疗产业发展行动方案（2023-2025）》《浦东新区产医融合促进生物医药高质量发展的若干举措》等政策相继发布，着力布局新赛道，强化产医融合（推文链接：浦东细胞和基因治疗产业定下目标，到2025年产业规模达到100亿元以上）。
2、在最近举行的第三届外高桥医药健康国际合作高峰论坛——细胞与基因治疗产业发展峰会上，“细胞与基因治疗产业联盟”正式揭牌，将致力于推动临床转化、产业对接、辅导培训、政策研讨与专业交流等（全文链接：细胞与基因治疗产业联盟成立，致力于推动临床转化、产业对接、辅导培训、政策研讨与专业交流等。）。
3、阿斯利康中国总经理赖明隆宣布，自2022年11月23日起，关冬梅女士将被任命为阿斯利康中国副总裁，心血管，肾脏及代谢事业部负责人，并作为中国管理团队成员直接向赖明隆汇报（全文链接：阿斯利康中国任命新副总裁）。
4、今年8月，诺华披露了关闭北卡罗来纳州威尔逊的一家工厂的计划。三个月后，诺华又关闭了位于伊利诺伊州的一家基因治疗生产制造工厂。伊利诺伊州工厂的唯一目的是生产基因治疗药物Zolgensma。公司发言人表示，与基因疗法生产相关的所有操作将在诺华位于北卡罗来纳州达勒姆的另一家工厂进行整合，该工厂目前也生产Zolgensma（全文链接：诺华关闭一处基因治疗工厂）。
5、11月10日，《嵌合抗原受体T细胞治疗药物临床应用技术规范（2022版）》在第25届全国临床肿瘤学大会暨2022年中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上正式发布。通过对CAR-T临床应用进行规范化指导，使我国CAR-T细胞治疗进入一个真正实现规范化管理的新时期（全文链接：《嵌合抗原受体T细胞药物临床应用规范》正式发布，开启CAR-T细胞治疗全程规范化管理新时代）。
6、近日，和铂医药宣布，徐伟豪先生已获委任为本公司首席财务官及首席商务官（全文链接：徐伟豪担任和铂医药首席财务官兼首席商务官）。
7、11月11日，复星医药发布公告，称今年3月14日至11月10日（含首尾两日），其子公司复星实业通过二级市场竞价交易累计出售BioNTech（股份代号：BNTX）1,094,899股普通股， 出售金额（扣除交易费用等后）共计1.79亿美元（全文链接：复星医药出售BioNTech部分股票）。
8、近日，药明巨诺在哈尔滨举办了“达者·诺言——2022药明巨诺细胞治疗专家顾问会”，并在会议期间正式发布了《瑞基奥仑赛治疗B-NHL全流程管理诊疗规范》（以下简称“规范”），与中国临床医生携手共同探索更契合中国患者的治疗方案（全文链接：药明巨诺发布《瑞基奥仑赛治疗B-NHL全流程管理诊疗规范》）。
9、11月9日，中国首家异种大器官移植医用猪培育基地——中科奥格DPF医用供体猪培育中心在四川省内江市资中县竣工。这标志着国内已具备把猪的心脏、肾脏等器官移植给人类，挽救脏器衰竭病人生命的硬件条件。中科奥格是一家异种器官移植供体猪研发商，以“基因猪”为主要研究对象，通过基因编辑及克隆技术，培育低免疫排斥器官供体猪，用于异种研发，解决临床器官短缺问题（全文链接：中国首家异种大器官移植医用猪培育基地今日在内江竣工）。
10、11月4日，上海市发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》（全文链接：上海发布新政｜《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》）。
11、10月31日，国家药监局核查中心正式发布《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》（全文链接：重磅，细胞治疗产品GMP指南发布！）。
12、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院正式启动遗传性耳聋药物治疗临床试验——根治耳畸蛋白缺陷（OTOF 突变）耳聋候选药。RRG-003基因治疗药物在动物模型上进行了充分的安全性和有效性评估，可以在体内产生正常耳畸蛋白。该药的优点是单次给药，简便易行，且该药物治疗后预期能恢复或改善自然声（全文链接：复旦大学附属眼耳鼻喉科医院启动遗传性耳聋药物治疗临床试验——根治耳畸蛋白缺陷（OTOF 突变）耳聋候选药）。
13、近日，赛元生物科技（杭州）有限公司宣布林林博士于近日加盟公司并担任高级副总裁职务，主要负责公司早期研发管线的推进及临床申报注册相关的工作（全文链接：赛元生物宣布林林博士加盟公司并担任高级副总裁）。
14、近日，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验”项目正式启动。EXG001-307是一款以AAV为载体的基因疗法，有望一次给药长期有效，其作用原理及其用法，与诺华的Zolgensma相似，EXG001-307采用了创新的设计，目的在于降低对心脏和肝脏的副作用，利于更好发挥其治疗效果（全文链接：复旦儿科启动脊髓性肌萎缩症AAV基因治疗药物EXG001-307临床试验）。
15、11月1日，艾博生物宣布，任命朱军先生为高级副总裁，领导人力资源和行政部门，协调公司管理运营工作开展，从企业整体发展角度出发，推动组织管理效率提升，最大程度实现价值创造（全文链接：艾博生物任命朱军为高级副总裁，曾在强生、复星任职！）。
16、11月4日，德国总理朔尔茨抵达北京首都国际机场，开始对中国进行正式访问，舒尔茨表示，中国同意批准为在中国的外国居民提供BioNTech（复必泰）新冠疫苗（全文链接：德国总理：中国同意批准复必泰mRNA新冠疫苗，并讨论了为中国更多人群接种）。
E.N.D
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