课堂笔记 | 临床研究的生命之舟——统计学和数据管理

临床试验是药物开发过程中的关键环节，在中国医药创新不断发展的今天，临床试验的重要性体现得尤为重要。在刚刚结束的“药物研发的科学管理专业能力培养项目”模块七课程学习中，同学们系统学习了药物临床试验开发的实施与管理中的确证性临床试验内容。通过4天临床试验“小火车”模拟驾驶之旅，同学们对后期临床开发的重要意义、后期临床设计的适应症选择、统计考虑等有了更加系统深入的认识和理解。以终为始、以始为终，只有科学设计、规范实施、严格管理临床试验，才是保证新药成功开发的重中之重。

今天为大家分享来自首期班上海复星刘国栋同学的学习分享。

撰稿：刘国栋同学（图左，图右为周怡洁老师）

上海复星医药产业发展有限公司生物统计师

药物研发的科学管理专业能力培养项目首期学员

经过二十多年的发展，ICH发布的技术指南已经为全球主要国家药品监管机构接受和转化，成为药品注册领域的核心国际规则制定机制。2017年6月1日，中国CFDA获得批准正式成为ICH成员，为中国创新药物研发添了一把柴火。随着中国大健康产业的蓬勃发展，药物研发成为医药行业价值链越来越重要的一环，培养具有国际视野与专业技能的药物研发管理符合型人才将是大势所趋。

此次我有幸作为企业学员参加了亦弘商学院“药物研发的科学管理专业能力培养项目”模块七“确证性临床试验”的课程学习，与四十余名同学深入学习了药物临床后期开发，获益匪浅。课程开始，由课程主席沈阳药科大学教授及药品监管科学研究所所长苏岭博士以“FDA新药批准文件究竟要告诉我们什么”拉开了序幕，让同学们逐步认识到新药上市前，必须经过科学、规范的临床试验，以充分证明其安全性和有效性。

授课老师们以终为始，通过后期临床研发、新药获批上市需要以确凿的证据证明新药的有效性和安全性为目标，讲授了新药产品特征（TPP）和新药临床开发计划（CDP）两项重要工具在后期临床研发总体策略制定和评估上的应用，从临床视角和统计视角为大家解析了后期临床试验方案的设计与开发要点。最后，课程主席艾伯维制药公司全球数据统计科学副总裁沈志华博士把我们带到了未来，预见药物临床开发将会更精准、更灵活以及全球化。

确证性临床试验是以TPP和CDP为基础，经过周密设计、科学实施、严格管理、细致的数据处理和严谨的统计推断，从而获得可靠的结论。同学们对于临床试验中的一些原则，如随机、对照等概念已经逐步普及，但是对临床试验中的理论、方法、统计学原理等还没有丰富的经验，尤其对于确证性临床试验的要求会更高。

至此，艾伯维制药公司生物统计和风湿病治疗领域副总监周怡洁博士以假设检验框架开始，为大家讲解了临床试验的目的不只是收集数据，而是依据数据来检验假设并得出结论，以及在确证性临床试验中对统计主要元素的科学考量，如主要终点的设置、样本量的计算、偏倚控制等。让我们印象深刻的基石药业生物统计高级总监殷悦博士，她特别以肿瘤药物为例介绍了后期临床研究的方案设计和统计考量，分析了肿瘤药物的两个常规的终点指标PFS和OS的生存曲线的不同。在案例分析环节，两位统计老师非常专业地帮助每个学习小组在课后作业上指导临床试验方案与统计设计的不妥之处，加深了我们对统计知识的理解。当然，临床试验当中不可或缺的还有数据管理团队的大力支持，所以缔脉生物医药临床数据管理团队负责人赵睿哲老师从设计、执行、结束三个环节分别告诉我们如何对数据进行管理，并以设计CRF为例，帮助我们对临床试验数据管理系统有了清晰的理解。

总结

基于此次课堂对确证性临床试验的了解，让我学习到在确证性临床试验开始前应充分考量这四个环节：TPP（Target Product Profile）、 CDP(Clinical Development Plan)、 SAP(Statisticial Analysis Plan)以及DMP(Data Management Plan)。任何一个环节的成败都会对临床试验的结果产生不可逆的影响。就像课程主席沈志华博士在课程伊始用受试者、试验方案、数据与监查、生物统计学比喻保障临床试验这辆“小火车“安全高速运行的四大要素，相当生动形象，同时也与我们四天课程的安排密切契合。不虚此行，获益匪浅！

敬请持续关注亦弘商学院“药物研发的科学管理”的精彩课堂！

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