外泌体再获1300万美元融资治疗神经退行性疾病，静脉施用、重复给药、无副作用且具神经细胞选择性血脑屏障渗透丨医麦猛爆料
点击阅读原文，抢先报名！
本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权
2019年7月28日/医麦客 eMedClub/--所有细胞都会分泌的囊泡（Extracellular Vesicles, EVs），EV具有双层膜结构，含有丰富的内含物（包括蛋白、脂类、核酸等），参与细胞间的信号传递。而在EVs中有一粒径在100nm左右的亚群，被称为外泌体（Exosomes）。
▲图片来源 Infusio
外泌体是天然存在的纳米级囊泡，几乎体内所有细胞都在释放和接收外泌体。它们是细胞间通信的有效系统。外泌体最初被认为是细胞用来排出多余物质的“垃圾车”，后来发现我们都小瞧它了，更多的时候是细胞间的“快递车”，而“垃圾车”只是兼职。更重要的是“快递车”与癌症以及多种疾病的发生、发展都有关。又因为“快递车”独特的结构和丰富的内含物能够使其可用于对疾病的诊断和治疗。
在肿瘤微环境中，已显示外泌体在肿瘤和免疫细胞之间携带分子信息进行交流。
不止在肿瘤微环境中发挥作用，外泌体在神经退行性疾病的治疗中也有进展。ArunABio是雅典一家致力于开发神经外泌体治疗平台的公司，该平台可以使药物透过血脑屏障，与靶向细胞自然结合，从而达到治疗神经疾病的目的。2019年7月24日，该公司宣布完成1300万美元的融资，将用于支持ArunA Bio神经外泌体递送平台的持续开发和新型神经外泌体疗法的管线推进，治疗神经退行性疾病，如ALS和亨廷顿病，以及中风。
融资包括现有和新的私人投资者以及包括Eshelman Ventures在内的多家机构投资者以及董事会和管理层成员的参与。
ArunA Bio计划利用这些资金进一步验证其专有神经外泌体平台在有关抗炎，神经保护和神经再生特性方面的能力，以及跨血脑屏障提供包括siRNA和抗体在内的治疗有效荷载。该计划的研究数据将支持在未来几个月向美国食品和药物管理局提交ArunA Bio的首个IND申请数据包。此外，资金将支持关键人员招聘和进一步扩展ArunA的专有制造能力，以满足未来的监管要求。该公司还希望与制药和生物技术公司合作，在神经退行性疾病领域开展神经外泌体平台的研发。
外泌体在细胞通讯的重要性使它们成为在全身递送各种药物的重要载体。外泌体在循环系统中随处可见，并且可以通过小分子无法通过的生物屏障自然的冲到损伤或疾病的位置。因此，外泌体越来越多的被作为小分子疗法、蛋白质、RNA、DNA和潜在的新CRISPR技术的递送载体。
外泌体提供许多药物输送的好处：
纳米递送
能够越过血脑屏障
没有免疫排斥反应
能够重复给药
由FDA分类为生物制剂
ArunA的神经衍生和神经特异性外泌体已经证明了在静脉内施用的能力，并且在重复剂量下没有显示出不良副作用，并且在受损和未受损的脑中具有神经细胞选择性的脑血液屏障渗透。该平台具有跨越血脑屏障有效运输富含蛋白质，脂质，DNA和RNA的潜力，并为各种神经系统疾病提供治疗。
ArunA Bio还宣布在北卡罗来纳州的Research Triangle Park（“RTP”）设立办事处。根据北卡罗来纳州生物技术中心的数据，RTP是全美最大、发展最快的生命科学中心之一，拥有超过550家公司，员工超过40,000人。从投资的角度来看，RTP领域也非常具有吸引力，近一年期间，生命科学的新风险投资额接近160亿美元。
“我们在融资过程中遇到的投资者的兴趣和热情，以及它被超额认购，都说明了对我们产生的数据的兴趣和兴奋，以及使用我们的神经外泌体作为治疗剂和运载工具的前景。“ArunA Bio首席执行官Mark A. Sirgo博士说。
结语
外泌体作为近几年生物领域的前沿之一，受到的关注正在急剧增加。由于外泌体在诊断和治疗方面有很高的应用前景，一些专注于外泌体应用的新兴初创企业正不断涌现。
在外泌体融资中，2019年1月11日，Jazz Pharmaceuticals和Codiak BioSciences价值10亿美元的战略合作是目前最大笔交易，共同研究、开发和商业化工程外泌体，为难以治疗的癌症创建外泌体疗法，这足以证明外泌体在未来的发展潜力！
推荐阅读：
外泌体疗法将要来临？Jazz和Codiak价值10亿美元的战略合作，为难以治疗的癌症患者创建工程化外泌体疗法丨医麦猛爆料
关于ArunA Bio
ArunA Bio利用神经外泌体的天然能力穿过血脑屏障，增强身体的抗炎，自我修复和保护机制，以治疗一系列神经退行性疾病。ArunA Bio还利用其专有的外泌体和制造平台，通过用RNA，寡核苷酸，抗体和小分子增强外泌体来创造协同疗法。www.arunabio.com
医麦猛爆料
β地贫基因疗法Zynteglo获欧盟批准丨大突破-Zolgensma获FDA批准 | ASCO | 地西他滨联合PD-1 | 中国最大License-in | 日本CAR-T疗法获批上市 | 一天制造CAR-T细胞 | CRISPR美国首次人体试验 |TAC疗法横空出世 | 美国CAR-T治疗纳入医保 | 升级版PD-L1/TGF-β双抗 | PD-1：K药、O药、T药、B药、I药 | 中国首个异基因干细胞产品获批 |
医麦干货集
30家基因治疗公司近80份PPT/海报资料(第一波)丨(第二波)丨54份制造工艺精华资料丨44份细胞治疗政策及管理规范丨30篇重要文献领略CRISPR发展史丨2019ASCO全资料下载丨19家顶级CAR-T公司PPT(上) | (下) | 20篇肿瘤免疫高引综述 | 40篇细胞/基因治疗人气文献 | 30+篇细分领域深度报告 | 70篇精选诚意大礼包 | 女王专属大礼包 | 硬核CAR-T大礼包 | 硬核肿瘤免疫大礼包 | 基因治疗“锦鲤”大礼包 |
医麦大盘点
国内通用CAR-T药企丨通用CAR-T临床进展丨国内外TCR-T公司丨CDMO融资上市 | 溶瘤病毒交易 | 基因治疗-国外 | 基因治疗-国内 | CAR-T新技术 | CAR-T治疗B-ALL | CAR-T治疗B-NHL | 基因工程技术 | BCMA免疫疗法 | CRISPR系统突破技术 | CAR-T工程化功能模块 | 十家专注RNA药企（上） | （下） | 临床试验 | 细胞治疗监管法规 |
峰客访谈