一图汇总国内细胞治疗政策及管理规范丨医麦客盘点
2019年6月27日/医麦客 eMedClub/--现如今，细胞治疗技术已经成为近年来最引人注目的领域之一，根据Nature Reviews Drug Discovery近期的一篇文章显示，全球共有1011个活跃的细胞疗法，其中嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法达到568个。FDA预计，到2025年，每年将批准10到20种细胞和基因治疗产品。
自南京传奇于2018年3月获得国内第一个CAR-T细胞疗法的临床批件以来，已有药明巨诺、恒润达生、复星凯特、银河生物、科济生物先后斩获CAR-T临床批件。近年来，CAR-T如火如荼的研发热潮也极大地加速了国家对该类产品评审政策的制定。
国内细胞治疗领域发展至今，这条路并不平坦。以下，我们简要回顾已发布的的政策及管理规范：
《医疗技术临床应用管理办法》
2009年原卫生部发布《医疗技术临床应用管理办法》将细胞治疗作为第三类医疗技术进行管理。
《国家卫生计生委关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》
2015 年 7月，国家卫生计生委按照国务院行政审批制度改革要求，下发《国家卫生计生委关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》（国卫医发〔2015〕71 号），正式取消第三类医疗技术临床应用准入审批。
2016年 5 月，发生魏则西事件之后，体细胞治疗的临床收费应用被叫停，统一纳入临床研究范畴进行规范管理。
《细胞制剂研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》
2016年底，CFDA出台了《细胞制剂研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，对细胞制品的开发及研究予以规范指导，并提出按药品评审原则进行处理。
《生物制品注册分类及申报资料要求（试行）》
2017 年 10 月，CFDA 发布《生物制品注册分类及申报资料要求（试行）》，要求将细胞治疗或者 CAR-T 治疗技术按照治疗性生物制品进行申报。
《治疗用生物制品注册受理审查指南（试行）》
2017 年 12 月，CFDA发布《治疗用生物制品注册受理审查指南（试行）》，试行指南从适用范围、资料受理部门、申报资料基本要求等几个方面给予细胞治疗等治疗性生物制品注册受理指导。
《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》
2017年12月，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》正式落地，这也意味着国内细胞治疗行业经历整顿和规范后重入正轨。
《指导原则》第一次在国内权威定义按照药品管理规范研发的细胞治疗产品，对细胞产品的制备工艺提出高要求，对行业整体态度积极、推进CAR-T产品作为临床急需新药在我国尽早上市，包括“可接受非注册试验数据”、“临床试验分为早期临床试验和确证性临床试验两部分即可”等鼓励性条款。
《细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点》
CAR-T细胞产品属于“活”的细胞药物，且不能耐受病毒灭活/终端灭菌处理，产品本身具有高度的“个性化”和“异质性”，生产工艺与质量控制具有较强的“复杂性”和“特殊性”。此前，按照“医疗技术”开展的非注册临床试验取得了一些研究资料，但是按照药品研发与申报，已受理申报资料的完整性、规范性、溯源性及质量体系和风险控制要求存在较多缺陷，影响审评进度。
2018年3月，CFDA发布《细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点》，进一步鼓励创新，尽快满足晚期肿瘤患者急迫的临床用药需求，为同类药品的研发和申报资料准备提供参考，提请申请人在遵循技术指导原则要求开展相关研究的基础上，特别关注以下方面药学研究和申报资料的考虑要点。
《嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T细胞）制剂制备质量管理规范》
为适应我国CAR-T细胞治疗产业发展需要，加强CAR-T细胞制剂制备质量管理，促进行业自律，中国医药生物技术协会组织相关分支机构、业内骨干企业及专家参照《药品生产质量管理规范》（GMP）等相关规定和指导原则，经过多次研讨，于2018年9月起草了《嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T细胞）制剂制备质量管理规范》。
《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》
2019年2月，国家卫健委在官网上正式发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，意见稿中明确：生物医学新技术临床研究实行分级管理。中低风险生物医学新技术的临床研究由省级卫生主管部门管理，高风险生物医学新技术的临床研究由国务院卫生主管部门管理。生物医学新技术风险等级目录由国务院卫生主管部门制定。生物医学新技术的转化应用由国务院卫生主管部门管理。
《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》
2019年3月，国家卫健委又发布了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》。明确指出，对体细胞临床研究进行备案管理，允许经临床证明安全有效的细胞治疗项目经过备案后在相关医疗机构进入转化应用。体细胞治疗行业临床应用的放开，引起行业内众多从业者的巨大反响。
2019年5月，中国医药生物技术协会官网发布了《我会上报《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿）意见》。认为开展体细胞治疗的临床研究和转化应用对加速我国细胞治疗产品研发，以及解决临床患者需求，具有积极意义；“管理办法”的出台，对于规范体细胞治疗临床研究也具有很好的指导意义。
根据会员的意见反馈，协会提出了如下几点意见和建议：（一）切实落实“错位管理”措施，确保体细胞治疗“双轨”并跑、（二）明确规则，允许企业参与体细胞临床研究和转化应用、（三）加强体细胞制剂的质量管理、（四）增加知识产权保护的相关条款、（五）加强区域伦理委员会建设，更好地发挥伦理委员会在体细胞治疗临床研究和转化应用中的监督作用。
为了避免对细胞治疗技术的临床转化产生负面影响的不规范现象，并促进细胞治疗技术科学、有序地发展，国家陆续出台了一系列规范细胞治疗临床研究和应用行为的政策和法规。此外，各省市也出台相关政策，鼓励细胞治疗行业的蓬勃发展。
以下为表格汇总：
本周资料包预告：以下政策法规全下载！
敬请留意~
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