2019年诺贝尔生理学或医学奖揭晓—找到人体感知氧气的机制
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作为全球首个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),罗沙司他是首个在中国获批上市的肾性贫血口服新药,HIF-PHI类药物的理论基础来自于低氧诱导因子(HIF)和氧感应突破性理论,三位研究者因此获得2016年拉斯克基础医学研究奖。
从2010年起,珐博进公司在中国本土顺利完成了罗沙司他的临床1期,2期与3期试验。2016与2017年,该药物的研发项目还连续2年入选科技部及卫计委国家“重大新药创制”科技重大专项。2018年12月17日,罗沙司他被国家药品监督管理局通过优先审评程序正式批准上市。现在获批可以用于治疗慢性肾脏病引起的贫血,包括透析和非透析患者。罗沙司他是本土孵化的创新药物,被药品审评中心(CDE)以 "与现有治疗手段相比具有明显治疗优势 "的理由纳入优先审评。罗沙司他在中国获批被业内赋予“三首”殊荣:首创--是全新作用机制(HIF)的创新药;首个--率先在中国获批,先于欧美批准上市的首个创新药;首次--在历史上中国首次成为一个首创药的首批国家。
罗沙司他胶囊在中国首发上市,意味着中国首次成为全球首批首创作用机制药物的国家,这在中国新药注册史上具有里程碑意义——我国药品审评审批能力已经具备国际水准。2019年7月25日,新英格兰杂志(NEJM)正式发表2篇罗沙司他的中国3期临床试验结果。这也是新英格兰杂志首次背靠背发表中国团队的临床试验,也是首篇中国大陆完成、以第一和通讯作者发表的3期临床试验。
人体氧气感知通路HIF的临床应用得以在中国领先全球率先实现,离不开中国医院科研的卓著贡献。近期,药事网即将推出“医院科研70年”栏目,专访参与HIF机制首创新药罗沙司他中国III期临床中心所在的医院相关负责人,讲述诺奖成果背后的历程。
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