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2019年诺贝尔生理学或医学奖揭晓—找到人体感知氧气的机制

药事网 药事网 2022-10-09


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今日,2019年诺贝尔生理学或医学奖在瑞典斯德哥尔摩卡罗琳斯卡医学院揭晓。来自美英的三位科学家威廉·凯林、彼得·拉特克利夫、格雷格·塞门扎,获得这一奖项,以表彰他们“发现细胞如何感知和适应氧可用性”。

三位科学家阐述了人类和大多数动物细胞在分子水平上感受氧气含量的基本原理,揭示了其中重要的信号机制。事实上,三位科学家的相关临床应用研究已在中国落地,源于低氧诱导因子(HIF)的发现,首个低氧诱导因子药物新药研发于去年在中国获准上市。专家表示,“这一发现在短时期内便可应用临床,未来潜力非常值得期待。

作为全球首个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),罗沙司他是首个在中国获批上市的肾性贫血口服新药,HIF-PHI类药物的理论基础来自于低氧诱导因子(HIF)和氧感应突破性理论,三位研究者因此获得2016年拉斯克基础医学研究奖。


从2010年起,珐博进公司在中国本土顺利完成了罗沙司他的临床1期,2期与3期试验。2016与2017年,该药物的研发项目还连续2年入选科技部及卫计委国家“重大新药创制”科技重大专项。2018年12月17日,罗沙司他被国家药品监督管理局通过优先审评程序正式批准上市。现在获批可以用于治疗慢性肾脏病引起的贫血,包括透析和非透析患者。罗沙司他是本土孵化的创新药物,被药品审评中心(CDE)以 "与现有治疗手段相比具有明显治疗优势 "的理由纳入优先审评。罗沙司他在中国获批被业内赋予“三首”殊荣:首创--是全新作用机制(HIF)的创新药;首个--率先在中国获批,先于欧美批准上市的首个创新药;首次--在历史上中国首次成为一个首创药的首批国家。


罗沙司他胶囊在中国首发上市,意味着中国首次成为全球首批首创作用机制药物的国家,这在中国新药注册史上具有里程碑意义——我国药品审评审批能力已经具备国际水准。2019年7月25日,新英格兰杂志(NEJM)正式发表2篇罗沙司他的中国3期临床试验结果。这也是新英格兰杂志首次背靠背发表中国团队的临床试验,也是首篇中国大陆完成、以第一和通讯作者发表的3期临床试验。


人体氧气感知通路HIF的临床应用得以在中国领先全球率先实现,离不开中国医院科研的卓著贡献。近期,药事网即将推出“医院科研70年”栏目,专访参与HIF机制首创新药罗沙司他中国III期临床中心所在的医院相关负责人,讲述诺奖成果背后的历程。


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