与首席研究者和主编面对面：《新英格兰医学杂志》中国重要临床研究暨罗沙司他中国Ⅲ期临床研究进展分享会现场实录
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引言：北京时间2019年7月25日，全球顶级医学期刊之一《新英格兰医学杂志》（NEJM），背靠背在线发表了两篇关于罗沙司他的研究论著，公布罗沙司他在中国的两项III期临床试验结果；同时，还配发了国际知名肾脏病专家对这两篇文章的述评。8月6日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）中国重要临床研究暨罗沙司他中国Ⅲ期临床研究进展分享会在沪举行。本次活动由北京大学第一医院副主任药师及药事网创始人赵宁主持，并为大家带来现场报道和对话内容。
特邀嘉宾
陈楠教授
上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师
郝传明教授
复旦大学附属华山医院肾内科主任
赵剑飞先生
《NEJM 医学前沿》副主编
主持人
赵宁
北京大学第一医院副主任药师及药事网创始人
赵宁：《新英格兰医学杂志》作为国际顶级医学期刊杂志，背靠背发表罗沙司他中国III期临床研究的两个重要结果，其背后是怎样考量的？
赵剑飞：《新英格兰医学杂志》的“使命”是希望把处于生物医学和临床实践相交叉的最前沿的知识带给广大医生，目的是为了改善患者患病的结局。这就是为什么我们要发表这篇文章最本质的考量。
肾性贫血不论从全球还是在中国都是一个非常严重的疾病负担。我国成人慢性肾脏病患病率达10.8%，患者人数将近1.2亿。而慢性肾脏病中贫血的患者非常多，存在大量未被满足的治疗需求，现有的EPO和铁剂补充等治疗手段尚有不足之处。如果我们有一个更好的药物，无论是从疗效还是使用方便程度上，都可能比EPO好得多，能够改变临床实践，能够给病人带来更多获益。从这个角度来说，《新英格兰医学杂志》一定是要发表相关研究的。
因此，我们也感谢两位老师信任《新英格兰医学杂志》，能把这个高水平的研究发表在《新英格兰医学杂志》杂志上。
赵宁：接下来采访一下郝教授和陈教授，本次能够在国际学术领域获得这个成绩，即在《新英格兰医学杂志》背靠背发表，两位之前可曾预计到会有这样好的结果？
郝传明：实事求是地说，我们知道这个药的潜在意义，它是一个全新机制的创新药物，虽然有比较强烈的意愿，希望它能够在《新英格兰医学杂志》上发表，但也只是一个希望。
陈楠教授：确实很感动，8年前我们做这个研究时只想着把药做好，因为这是一个全新机制的新药。对于它真正的重要性和意义，我们还在不断随着时间的推移去逐渐认识。我们一直仰望《新英格兰医学杂志》，但不敢奢望，因为只有国际最顶级的研究成果才可能发表在上面。
当时，Ⅱ期临床研究做得非常好，我们希望将其成果发表在好的杂志上，但的确是很难的。之后，我们也很坚定地开展了Ⅲ期临床研究，全国肾脏科医生都非常努力，做得非常好。最远的在广西、内蒙等都有各个研究团队，如果没有全国那么多医生的努力，是很难达到在《新英格兰医学杂志》上发表这个好结果的。
赵宁：相比较肿瘤等热点话题，“肾性贫血”这一领域所受到的关注度并不高，但本次（肾性贫血领域的）临床研究结果却引起国际上这么大的关注，您怎么看这一转变？
郝传明：每100个人中就有10个人或者11个人有慢病肾脏病，大多数都是年龄偏大的人，其中预计有100万病人可能需要透析治疗维持生命。这是什么概念？如果一个病人花国家10万块钱，一年就要100个亿，因此肾脏病绝对是花钱最多的疾病之一，并且严重影响病人的生活质量，给政府、家庭、病人都带来了非常沉重的负担，全球范围都是这样的情况。这是一个亟需受到关注的疾病。肿瘤由于其致死率高，受到的关注度也高，因此研发药物也多；相比之下，肾脏病领域的发展就比较艰难，几十年来没有什么新药。
为什么《新英格兰医学杂志》和整个业界对罗沙司他的研究进展那么关心？第一，这是治疗肾性贫血全新机制的药，是重要一步，而且中国人走到了最前面；还有一个很重要的意义，HIF系统的发现为医疗领域的药物研发打开了一个新的世界。
发现HIF系统的科学家获得了拉斯克奖，而拉斯克奖被称之为诺贝尔奖的风向标，屠呦呦在获得诺贝尔奖前也获得了拉斯克奖。除了是贫血治疗的1类新药以外，罗沙司他还是基于HIF系统的第一个药物。随着对HIF认识的不断深入，可能还会有新靶点新药，这对于整个行业发展有很大的推动作用。
赵宁：下面想问郝教授和陈教授，作为中国临床学术研究者，规划和从事临床研究工作时，如何寻求更好的国际化合作，把我们中国学术研究的成果更好地推向全球，融合到全球并获得认可？
郝传明：我们能在《新英格兰医学杂志》发表中国临床研究结果，说明中国整个临床药物、临床试验的构架已经逐步完善，通过这几年的发展，我们相信研究者队伍已经得到充分锻炼，并和国际接轨了。整个中国的临床研究构架已经趋于成熟，我们也在做很多多中心的研究；各个医院的临床研究机构，以及伦理委员会等这一套体系已经建设得非常有效；加上更重要的政府各级检察机构检查流程，例如北京局来查我们查得很厉害，国家局也会来查，这都说明目前我国的机构体系已经日趋完善了。
陈楠：现在国家政策非常好，很多企业也在支持做新药孵化，未来几年可能会看到爆炸式的增长，然而最大的瓶颈也许还是医疗队伍的建立。对于医学研究方面，遵循GCP（药物临床试验质量管理规范）原则去规范我们的研究，是非常重要的，在国内我们还有很长的路要走。
虽然这个研究在大家的共同努力下做得很好，但坦白而言，总体来讲我们和国际上依然有一定差距。建立一个非常优秀的临床研究队伍是我们今后要努力的方向，并且要在全国多地建立队伍，才能使这些药物从研发走到临床，使广大患者获益。
赵宁：罗沙司他作为全球受个HIF-PHI实现了三首创新突破，成为首个采用全球创新机制HIF（低氧诱导因子）、首个中国本土孵化、首个率先在中国获批的全球首创原研药。郝教授您认为这“三首”对于未来该领域的学术研究有什么影响和意义吗？
郝传明：这三个“首”很大一部分代表的是中国药物研究的突破，这也反映了中国药物研究到了比较成熟的阶段。从HIF-PHI领域来说，我相信还有很多事情可以去做。现在研究主要做的是肾性贫血领域，根据它的作用机制，其他领域的研究也已经在陆续开展，包括骨髓增生异常等都是这个机制衍生出来的，未来可能有更多药物让患者获益。我也相信《新英格兰医学杂志》会背靠背发表罗沙司他的中国临床研究，是因为该项目若继续延伸下去，还有很多工作可以启发人们去思考，去探索，去研究。
赵宁：陈教授从您角度来看，罗沙司他中国临床研究作为一项由中国科学家和临床研究者推动并完成的项目，在这个过程当中有哪些经验和建议可以提供给更多的中国临床工作者呢？
陈楠：过程其实很艰辛。我们希望肾脏领域的医生，要加强团队精神，更好学习GCP（药物临床试验质量管理规范）原则，规范地诊断和处理疾病。很多人都认为这很容易，但实际上每一步都非常艰辛。
我们的团队以及其他医生团队，在做这个工作时都付出了大量的心血。例如，在整个研究过程中，连和病人谈知情同意都是不太容易的。我们走了20年才走到今天，是点点滴滴积累起来的，包括我们做的无数临床研究和很多前辈带给我们的无数经验。
在中国，肾脏科是所有学科中最年轻的，年轻的学科是很难做研究的，这么多年没有走出来，真不容易。近年来，肾脏科终于有发展了，原来肾脏科确实没有好药也没有新药。而产学研机制，的确给了我们很大的信心。
此外，做任何事情第一位要想到老百姓，这个药对老百姓受益我们肯定要好好做，任何药都是这样。
郝传明：中国的整个临床试验一定要提我们的病人，我们的病人现在越来越愿意参加临床试验，为什么呢？做临床试验有一个要求是对病人没有伤害，这也反映了伦理问题，整个机构和制度越来越完善，病人越来越相信我们，这是临床试验能够顺利进行的重要原因之一。
赵剑飞：刚才两位老师提到伦理和知情同意，《新英格兰医学杂志》对于这个非常重视。很多临床研究因为伦理问题，和知情同意有问题，即使这个研究很有意义，数据很好，在《新英格兰医学杂志》也会被刷掉。
赵宁：最后一个问题，让三位用很简单的语言来阐述，作为一个普通公众该如何理解《新英格兰医学杂志》杂志背靠背发表罗沙司他中国三期临床结果论文的意义呢？
赵剑飞：《新英格兰医学杂志》作为国际上影响力最高和学术水平最高的临床医学杂志，能够发表这两项临床研究，意味着中国新药的临床研究水平已经达到了被国际认可的高度。
郝传明：首先，作为一个中国人，这则新闻说明了我们中国的临床试验水平，或者说药物研发水平已经与国际接轨了。其次，作为业内人士，我会想到肾脏病领域又有了一个机制全新的新药，该机制以后还有很多发展空间。
陈楠：这个药物给广大慢病肾脏病贫血患者带来福音，给了他们生命的希望，而且能够让他们更好地存活。作为业内人士，我们并不是发这两篇文章就结束了，今后我们的路还很长，我们要更加努力。
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罗沙司他是首个在中国获批上市的肾性贫血口服新药，于2018年12月获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于慢性肾脏病透析患者的贫血治疗。该药品在中国获批上市前尚未在其他任何国家上市，目前已在中国大陆可及并开始惠及患者。作为全球首个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），罗沙司他通过促进内源性促红细胞生成素生成，改善铁的吸收，降低铁调素，不受炎症对血红蛋白及红细胞生成的消极影响，有效促进红细胞生成。罗沙司他已经被证实能够诱导红细胞生成。在慢性肾脏病患者的多个亚群中，罗沙司他能够维持红细胞生成素水平处于或接近正常生理范围，进而增加红细胞数量，同时不受炎症状态影响，也可避免静脉补铁。
慢性肾脏病 （CKD）往往伴随着肾性贫血的发生，与透析和非透析患者的死亡率密切相关。在中国，慢性肾脏病已成为继心脑血管、糖尿病之后最常见的重大慢性疾病。据统计，中国成人慢性肾脏病患者人数将近1.2亿。肾性贫血作为慢性肾脏病常见并发症之一，其在透析患者中发病率高达98.2%，但透析患者的贫血治疗达标率（Hb≥11g/dL）仅为21.3%。
参考文献：
1.Luxia Zhang, Fang Wang, Li Wang, Wenke Wang, Bicheng Liu, Jian Liu, Menghua Chen, Qiang He, Yunhua Liao, Xueqing Yu, et al.Prevalence of chronic kidney disease in China: a cross-sectional survey. Lancet. 2012 Mar 3; 379(9818): 815–822. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60033-6
2.林攀, 丁小强, 袁敏, et al. 慢性肾脏病患者贫血患病现况调查[J]. 复旦学报（医学版）, 2009, 36(5):562-565.
3.张冬. 全国血液透析病例信息登记系统的建立及血液透析患者贫血治疗情况分析[D]. 中国人民解放军军医进修学院, 2012.
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