课堂 | 新视野，新高度——创新药物研发的转化科学和新技术平台

转化科学是实验室研究与临床应用之间的桥梁，同时也是新药研发中的主要环节和重大挑战。10月19-22日，金秋十月，学院“药物研发的科学管理专业能力培养项目”首期班同学再次相聚亦弘课堂，开启全新主题第九个专业模块“创新药物研发的转化科学和新技术平台”的课程学习。同学们跟随七位具有丰富研发和新技术开发经验的行业专家，结合案例和小组讨论，一起学习探讨了有关转化科学研究在药物临床前、临床研究以及上市后的应用，了解精准医学对新药研发的挑战和机遇，以及药物研发新技术平台等内容。

观点碰撞，头脑激荡，打开一扇扇“新世界”的大门！

开篇——转化科学是实验室研究与临床应用之间的桥梁

课程主席：冀群升 博士

药明康德副总裁/肿瘤事业部负责人

课程主席：冀群升 博士

药明康德副总裁/肿瘤事业部负责人

课程主席冀群升博士在药物研发和转化科学研究领域拥有丰富经验，在课程伊始，就跟同学们强调：转化科学是实验室研究与临床应用之间的桥梁，同时也是新药研发中的主要环节和重大挑战。希望通过四天的学习和探讨，同学们能够了解转化医学在药物研发中的作用和意义，具备对新技术发展前景的前瞻性思维，跟随技术的进步调整研发的策略和方法。既要有仰望天空的大局观，又要有脚踏实地做事的恒心。

作为导论，冀博士首先讲授转化科学在新药研发中的价值和意义，从宏观概念与思维上给予同学们关于转化科学的全面认识。转化科学是基础研究和临床诊疗之间的桥梁，创新药物研发中的每个环节都要注入“可转化性”（translatability）的要求并加以严格评估，时刻关注研发过程是否仍然围绕患者和疾病这个中心，避免闭门造车。同学们要充分认识转化科学在新药研发不同环节中的重要价值，其为新药研发的每一步决策提供的数据支持，将帮助研究人员确定正确的靶点，找到正确的分子，在正确的病人上测试，得到正确的结论，提高新药研发的成功率，并最终指导医师将药物用在正确的病人上。

伴随诊断在新药研发中的意义和应用

课程教授：吴一飞 博士

药明康德临床诊断部总经理

吴一飞博士拥有丰富的跨制药和诊断领域的实际工作和管理经验，他为同学们讲授了伴随诊断的最新进展和实际案例分析。吴博士从伴随诊断的历史及全球伴随诊断市场展望讲起，带领同学们探讨了伴随诊断在中国的机遇和挑战以及诊断的新技术与新方法。通过系统梳理伴随诊断在心血管、CNS、CAR-T细胞治疗等领域的应用及品种案例，同学们进一步认识到伴随诊断开发中的关键点与风险控制。

生物标记物的检测

课程教授：施  婧 博士

药明康德生物分析服务部高级总监

在免疫测定和生物分析方面有着丰富经验的施婧博士以生物标记物的检测背景和重要性为开端，指出生物标志物在新药发现、研发和转化科学中起到了非常重要的作用。在学习了常用检测方法的建立和验证以及生物标记物检测的法规指导原则后，大家进一步认识到生物标志物的检测方法在新药研发不同阶段的要求不同，用于决策性的生物标记物方法需要进行完全验证，并通过课堂练习使同学们参照实例选择检测方法和描画决策树。

此外，通过生物标记物检测平台相关技术的讲授，大家也学习了如何根据生物标志物检测方法的灵敏度，准确度，精密度等指标以及费用等选择适宜的平台和形式。

药物代谢及其现代技术平台在新药研发中的应用

课程教授：陈根富 博士

药明康德药性评价部执行主任

陈根富博士在基于药物代谢酶和转运体的药物-药物相互作用等领域有着丰富经验，他以P450酶诱导评价及P-糖蛋白（P-gp）转运体研究为例，为同学们讲授了药物代谢及其现代技术平台在新药研发中的应用。陈博士从药物吸收代谢和PK/PD出发，讲解了P450酶诱导评价的应用以及 FDA和CFDA的相关技术指南，和同学们一起探讨了体外CYP诱导是否具有临床意义。其次，以P-gp底物或抑制剂体内外评估模型为例，使同学们了解了药物代谢技术平台的实际应用。

知己知彼的精准医学

课程教授：孙洪业 博士

明码生物科技首席技术官（CTO）兼中国区负责人

孙洪业博士拥有超过10年的DNA测序技术研究与开发经验，并致力于应用基因组学方法解决药物发现、临床开发和个性化医疗等问题，他为同学们带来高通量基因测序与精准医学的系统讲授。随着即时（精细）的大数据平台的发展，通过人工智能提供准确的个性化服务的“精准医疗”时代已经到来，测序技术也进一步推动着精准医学的发展，测序技术革命使精准医疗成为可能。同时，精准医学面临着基因大数据的挑战，数据分析将成为未来的成本约束。然而人工智能和大数据云计算等新技术也给精准医学带来了新的发展机遇，在基因检测应用于精准医疗的今天，我们的新药研发和个性化治疗应更精准地满足病患需求，使未来的药物和治疗手段更加精细准确！

肿瘤免疫治疗概况和技术平台

课程教授：孙洪业 博士

在课程第三天，冀群升博士还带领同学们一起学习了肿瘤免疫治疗和相关技术平台。他从免疫系统在肿瘤发生过程的机制入手，讲授了肿瘤免疫治疗的发展背景，以及肿瘤免疫治疗的现状和挑战。免疫治疗的发展经历了很多次潮起潮落，现阶段非特异性免疫刺激剂、免疫检查点阻断剂、过继细胞疗法和肿瘤疫苗为主要的免疫治疗方案。此外，同学们通过肿瘤免疫常用的体外实验平台、动物模型、临床前研究中的生物标志物分析以及基于临床标本的生物标志物分析和伴随诊断等学习，了解了肿瘤免疫治疗临床前研发平台及其应用。

基因编辑CRISPR/Cas9技术平台

课程教授：林  卿 博士

药明康德肿瘤免疫部主任

林卿博士在生物医学研究和新药开发方面有着丰富经验，他通过4个学时，为大家讲授了基因组编辑技术发展的历程、CRISPR基因编辑技术的应用和进展，以及CRISPR在疾病动物模型中的应用。课堂上，他特别讲授了CRISPR基因编辑技术在罕见病研发中的应用。“罕见病其实并不罕”，在未来5-10年里孤儿药市场将稳定增长，罕见病研发过程中虽然面临着诸多的困难和挑战，但机会与挑战并存，特别是中国政府促进新药研发的新政改革在政策上的利好也带来了新的机遇，基因编辑将会引领下一波生物医药技术的进步。围绕这些机遇和挑战，林博士和同学们一起探讨了药企将如何迎接挑战进行战略布局、如何利用基因编辑技术来提升创新药研发的实力以及中国罕见病用药的前景展望等。

新药研发的基石：高通量筛选

课程教授：朱英杰 女士

高诚生物医药（杭州）有限公司高级总监

对生物制药研发和管理、新技术开发和转让有深刻认识的朱英杰老师，重点讲授了药物体外高通量（HTS）筛选平台及其数据管理。她以实际案例讲解了新药研发中HTS的应用、平台特点及其数据处理方法。通过讨论和分享，同学们进一步认识需要通过与高等院校合作开展新的目标确证、始终跟随技术进步，协调多学科领域的团队建设及保持稳定的流程连续性来建立成功的HTS平台。

学习沙龙——价值投资的实践之路

分享人：谢榕刚同学

上海正心谷实业有限公司董事总经理

课程期间，在学委的组织安排下，谢榕刚同学在课后之余为同学们分享了他在投资实践中的心得体会。他从投资历史发展的角度，分享了价值投资的核心理念，并以自身投资经历为例，生动形象地给大家讲解了价值投资的核心。

午后加油站：定向拓展大比拼

12/13，又完成了重要一课！

同学说

• 陈晓冬（上海星泰医药）：了解和掌握了转化医学方面的一些前沿技术手段的概念及应用，对于创新药的开发极大地扩展了视野。

• 陈静（浙江医药）：本次课程聚焦在精准医学时代，新药研发的转化科学和技术平台，为学员清晰地勾勒了转化科学为新药研发带来的巨大机遇和挑战。

• 李冬梅（百济神州）：转化医学和新技术平台为近年来的新药研发带来了更大的机遇，通过学习，对新技术支撑和引导下的新药开发技术有了新的了解，为工作带来新的思路。

• 吴文强（福建广生堂）：内容实用，贴近实操，使我获得了有益的知识。

• 刘巍（天津药物研究院）：内容丰富，紧贴前沿，视野开阔，任重道远。

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