刚刚：普瑞金“搭载人源化纳米抗体”的BCMA CAR-T获批临床，治疗复发难治性多发性骨髓瘤
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刚刚，医麦客小编从CDE官网获悉，深圳普瑞金生物药业有限公司靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液的新药临床试验申请获默示许可，拟用于治疗复发、难治性多发性骨髓瘤。
2019年的ASCO年会上，普瑞金与河南省肿瘤医院共同公布了题为：“搭载人源化纳米抗体的BCMA-CART的临床研究结果(NCT03661554) ”的最新临床试验结果, 得到了众多专家学者的一致认可。搭载人源化纳米抗体的BCMA CAR-T的有效性和持久性数据令人振奋，有望为复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者提供一个全新的治疗手段。
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早在2018年12月，普瑞金生物与韩国BIOCAST制药公司就CART BCMA达成了一项战略合作协议。协议约定BIOCAST公司以首付款加产品销售分成的形式获得该产品的韩国市场的权益并负责投资完成韩国的临床试验及细胞工厂建设，普瑞金负责全程技术支持并以市场价销售慢病毒。自此，深圳普瑞金成为中国继南京传奇之后第二个授权海外的细胞治疗药物研发公司。
普瑞金公司成立于2012年，深耕于CAR-T细胞药物领域，拥有一支学术背景深厚、实践经验丰富的科研及产业化团队，分别在北京和深圳建有CAR-T细胞药物研发平台、CAR-T细胞药物CDMO平台。与国家上海新药安全评价研究中心达成战略合作，参与起草中检院2018年6月发布的《CART细胞质量控制检测研究及非临床评价考虑要点》。普瑞金已实现多个CAR-T细胞药物的IND申报，现已打造全面符合IND申报标准的质粒、病毒、CAR-T细胞制备的全流程工艺及质量控制体系，使产品开发周期可控、产业化生产成本极具优势。
BCMA赛道群雄并起
B细胞成熟抗原(BCMA)是一种极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM(多发性骨髓瘤)细胞表面，已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。目前，针对BCMA开发的免疫疗法有多种治疗形式，包括：CAR-T细胞、抗体-药物偶联物(ADC)、双特异性/三特异性抗体等。
葛兰素史克（GSK）在去年12月表示，其靶向BCMA的ADC药物 belantamab mafodotin (GSK2857916)已经向美国FDA提交了的生物制剂许可申请（BLA），以寻求批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的患者。如果获得批准，GSK2857916将成为美国首个抗BCMA药物。
CAR-T方面，bluebird bio和百时美施贵宝（BMS）表示计划在2020年上半年为BCMA CAR-T疗法ide-cel提交BLA，这意味着该药有望在今年年底之前获得批准，并且可能是首个进入市场的多发性骨髓瘤CAR-T。
南京传奇生物和杨森（Janssen）公司合作开发的BCMA CAR-T疗法JNJ-68284528（又名LCAR-B38M），是首个获得FDA批准临床试验的中国自主研发的细胞疗法。2019年12月，该疗法获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗R/R MM患者。突破性疗法认定将加快这一创新疗法的开发和审评过程。双方计划在2020年中期向FDA递交监管申请。
值得一提的是，本月初，港股上市公司金斯瑞生物科技(01548-HK)发布公告称，建议分拆传奇生物科技股份有限公司。并且，传奇生物于2020年3月9日（纽约时间）以保密方式向美国证券交易委员会提交了一份与拟进行的首次公开发售代表其普通股的美国存托股票有关的注册声明草案。
进度同样位于前列的还有Poseida Therapeutics，FDA在2019年第二季度批准其BCMA CAR-T疗法P-BCMA-101开始II期临床试验，Poseida表示可能在今年年底之前为该疗法提交潜在的BLA。P-BCMA-101是基于非病毒piggyBac平台开发的，该技术可产生具有高百分比的干细胞记忆T细胞(Tscm)的CAR-T候选产品。
国内以BCMA为靶点的CAR-T开发竞争激烈。截至目前，除了进度最快的LCAR-B38M（南京传奇生物），4款BCMA CAR-T的临床试验申请相继获得国家药监局的受理，且均已获批临床，分别来自恒润达生、科济生物、驯鹿医疗和普瑞金生物。其中，科济生物BCMA-CAR-T在中国、美国、加拿大都已经获批临床。
而就在上个月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（拟定）的新药上市申请（NDA），用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。这是复星凯特在中国推进商业化的第一个CAR-T细胞治疗产品，也是NMPA迄今为止正式受理上市申请的第一个CAR-T细胞治疗产品。
注：益基利仑赛注射液（拟定），代号FKC876，是复星凯特从美国Kite Pharma（吉利德科学旗下公司）引进YESCARTA® (Axicabtagene Ciloleucel)技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。
这一里程碑意味着，该疗法有望成为国内首个获批的CAR-T产品，开启商业化之旅，而人们关心的国内CAR-T定价和报销等疑问也即将等来第一个答案。
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