医改的春天：CFDA官方+药企+基因企业解读36条创新意见

Original 2017-10-10 布三少 基因慧

关键字：药品供给侧改革监管模式

药品知识产权罕见病用药研发上市药品目录

用时：约7分钟

2017年10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，共计36条（简称“36条创新意见”）。紧接着在次日上午，国家食品药品监督管理总局（CFDA）举行新闻发布会，CFDA副局长吴浈出席，称“鼓励创新、解决公众用药”，反响热烈。媒体称是“医改的春天”，专家称“一直以来的呼吁得到体现”。以下为基因慧为大家整理的CFDA官方解读笔记、基因慧邀请的专家解读以及36条创新意见要点。点击“阅读原文”进入YourMap可查看政策原文。

专家解读：

· 郑维义教授：国家“千人计划”专家、应诺医药董事长

· 李国春博士：誉衡药业研发副总裁兼首席科学家

· 揣少坤博士：燃石医学首席运营官

编者：布三少、Cindy | 校对：芒果

一

CFDA官方解读笔记

（基因慧整理，官方解读全文见文末资料）

1药品供给侧改革，系统设计审评审批制度

鼓励创新，提高仿制药的质量和疗效，推动药品供给侧结构性改革。
让公众能用得上新药，用得上好药，当医生在给患者治病的过程当中能够有更多的（用药）选择
2001年到2016年，发达国家批准上市的创新新药433种，在中国上市的只占30%，近十年来，我国上市的一些典型的新药的上市的时间平均要比欧美晚5-7年。所以现在网上购买药品，也包括个人从境外携带药品的现象越来越多，存在很多隐患。
促进 29 51007 29 14985 0 0 3688 0 0:00:13 0:00:04 0:00:09 3689我国医药产业的创新发展，参与国际竞争，保障公众健康的高度，对审评审批制度改革做了系统的制度设计。

2药品知识产权保护

建立药品专利的链接制度，开展药品专利期补偿的试点，完善和落实数据保护制度，这三者合在一起，是知识产权保护的组合拳。

3调整监管模式

我国二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但是现在能够做药物临床试验的机构通过认定的只有600多家，特别是能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，某种程度上成为医药创新的瓶颈。
将针对机构的认定改为围绕试验药物全过程检查，使临床试验监管的针对性更加明确、清晰，将监管的重心由认定机构的形式转为监督检查机构开展临床试验能力的形式，唯能力而不唯机构。

4鼓励罕见病用药的研发

公布罕见病目录以及罕见病目录相关的药品
在注册申请时就给予鼓励政策，如果是在国内研发并开展临床试验的，可以减少一些临床数据，甚至可以免
在境外已经上市的一些罕见病用药，可以附带条件批准，边批边用。

5医疗器械审评审批制度改革的方向

对具有我国发明专利的，拥有自主知识产权，技术上具有国内首创、国际领先水平，且具有显著的临床应用价值的创新产品，纳入特别的审批通道。目前已经批准了29个产品上市。
对列入国家重大课题专项或者重点研发计划的产品，也包括对治疗罕见病、恶性肿瘤、老年人特有和多发的疾病，包括儿童专用的医疗器械纳入优先审批程序。已经把8个产品纳入优先审批范围。
建立医疗器械临床试验机构和临床试验项目备案管理信息系统。
对于治疗严重危及生命，并且尚无有效治疗手段的医疗器械，在临床试验的初步观察可能获益，允许通过拓展性临床试验。
加快医疗器械上市的审评审批，对于罕见病用医疗器械可以减免临床试验，准予有附带条件的批准上市。
极推动第二类医疗器械的审评标准统一，逐步实现国家统一审评。

6接受境外临床试验数据的条件

应该符合在我国注册相关的要求，同时还应该证明不存在人种差异。
在我国同步开展国际多中心临床试验。
建立境外临床试验的检查机制。

7上市药品目录集

包括药品研究机构、药品生产企业和公众公开查询药品的属性，包括有效成份、剂型、规格以及上市许可持有人、取得的专利权、数据保护等相关信息。它是一个很全的信息目录集。
上市药品目录集将明确我国仿制药发展的客观标准。

8中药注射剂的再评价进程

注射剂开展再评价难度大，难度比普通制剂大得多。研究注射剂如何进行再评价，时间上还要充裕一点，设计是五到十年。
中药注射剂本身是我国特有的，曾经起到了很好的作用，一个缺陷就是数据不太全，不仅要评价安全性，还要评价有效性。方案已经初步形成，但是现在还在业内讨论，近期可能会征求意见。

图解政策，图片来自：食品药品监管总局网站

二

基因慧邀请行业专家解读

郑维义

国家“千人计划”专家、南京应诺医药董事长

“从36条医药创新意见里可以看出我们过去很多年行业一直在呼吁的事情得到了充分的体现，形成了如今的指导意见。这个意见涵盖的面是非常广的，从改革临床试验管理、加快上市审评审批，促进药品创新和仿制药发展、加强药品医疗器械全生命周期的管理、提升技术支撑能力和加强组织管理等方面，都是在与国外已经实施多年的做法接轨，也是今年加入了ICH之后迫在眉睫的事情。通过多年努力实践，我们终于明确了中国医药发展必须走国际化的道路，在高水平高质量的条件下发展。接下来就是我们中国企业如何去适应新的变化。

与产业比较密切的，比如罕见病用药，不管是从器械还是药品，提出了可以申请免临床试验，国外已经上市的罕见病用药可以有条件上市等都是非常重大的改变。另外首次提出了临床数据的保护，接受国外临床试验数据，建立药品上市目录集等新举措。在大家关心的支付体系方面，这次意见强调了支持新药临床应用，提出建立完善医疗保险药品目录动态调整机制，及时按规定将新药纳入基本医疗保险支付范围，这对创新药研发是个非常重要的支持与鼓励。我们希望落实意见的具体实施细则能尽快出台。如何落实具体的措施？我觉得今后几年还有很多事要做，包括药品注册管理办法的调整，相应的法律法规的跟进等等。三十六条意见已经让我们看到了中国医药发展的希望。我认为这个是中国医药发展的重要里程碑。

我期待今后，中国做创新药的企业能够不断进步、紧跟着政策改变，做更好的布局；我也期待中国的投资人在创新药的投资方面加大力度。现在中国创新药的春天已经真正的到来了，不仅从整个行业的发展阶段来看，还是从政策层面上已经有了充分的保证。”

李国春

誉衡药业研发副总裁兼首席科学家

“我感触最深的一点，之前做创新药的行政审批需要门槛，现在已经不是一个最大的瓶颈。现在的瓶颈可能是临床，以前是审批背书，临床出现事故，可能都是审批的责任。现在CFDA积极响应国际形势，也向FDA靠拢，技术责任由一个国家机构来背书肯定不合适。但是创新药技术的更新，都是快于新药研发的。

回顾这几年，我抱有一个谨慎的乐观态度，同时落地和落实的确还有一段阵痛。从国家的这个层面来讲，首先是临床基地。对于医院方来讲，要给他足够多的动力；对于临床科研者来讲，在经济上支撑上有配套政策；包括和患者互动等。现在是已经决定放了，在这个过程中，CFDA和卫计委来共同协同。落实这些政策需要下面的医院、企业等协同。同时也包括一些更大边界的场景，比如专科医院，比如药企能不能够自己来建立临床基地等。医药还是政策导向的行业，药企需要政策来激励的。

从行业本身来讲，原来的粗放性的模式是要改变的。随着消费升级，大家对于健康管理的需求越来越大。根据这个形势，政府在临床研究方面加速，先把池子变大了，对老百姓有更多选择的时候价格才能降下来。

希望通过这个文件，形成国家、医院和药企之间真正的很好的互动，包括国际化方面适当了考虑国外临床数据。有很多东西实际上从文化上是有共性的。同时，可以通过一带一路把别的相对落后国家的空白也能填补。实现中国真正的国际化。我觉得在这时候你才能建立更完善技术、资本、团队等体系。”

揣少坤

燃石医学首席运营官

“日前国家出台的36条关于深化审评审批制度改革，鼓励药品医疗器械创新的意见，令所有相关的企业为之振奋。对于燃石医学所处于的分子检测行业而言，我们在与审评审批部门的沟通接触中其实已经有所感知到改革到来的脚步。我个人感觉对于检测行业影响最大的改革元素是两方面：

一是对创新的鼓励与支持，此前CFDA出台的创新通道与优先审评通道都为植根于创新技术的企业提供了更多与临床专家以及审评机构沟通的渠道。无论是申报方案的确定还是执行层面的困难，企业都获得了科学性开放性的讨论机会，这一点令我们非常惊喜。而燃石作为首家在NGS领域获得CFDA创新通道的企业，也深感获益于政府愈加开明与开放的政策。

二是对检测的临床价值的不断强调，而这也很可能在不远的未来体现为药物与检测在审评审批环节的日益紧密结合。在精准医疗到来的时代，药物与作为伴随诊断手段的分子检测会有大量的关联数据产生于依据检测结果前瞻性筛选人群的药物临床试验中。在肿瘤领域，同时也有越来越多例如basket trials, umbrella trials等等跨越检测平台、跨越药物、乃至跨越癌种的创新性临床试验。审评部门是否可以采纳这种新型的临床试验数据作为药物与检测的共同审批依据等等，这些都是令我们思考和期待的未来可能的变化。我们为改革喝彩，也翘首期盼各项政策的落地与执行。”

三

“36条创新意见”的要点

（基因慧整理，全文可点击“阅读原文”查看）

1宗旨

两大需求：我国药品医疗器械科技创新支撑不够，上市产品质量与国际先进水平存在差距。
三大目的：促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，提高产业竞争力，满足公众临床需要。

2改革临床试验管理

（一）临床试验机构资格认定实行备案管理

具备临床试验条件的机构在食品药品监管部门指定网站登记备案后，可接受药品医疗器械注册申请人委托开展临床试验。
鼓励社会力量投资设立临床试验机构。

（二）支持临床试验机构和人员开展临床试验

将临床试验条件和能力评价纳入医疗机构等级评审。

（三）完善伦理委员会机制、提高伦理审查效率

（四）优化临床试验审批程序

建立完善注册申请人与审评机构的沟通交流机制。
药品注册申请人可自行或委托检验机构对临床试验样品出具检验报告。

（五）接受境外临床试验数据

允许境外企业和科研机构在我国依法同步开展新药临床试验。
优化临床试验中涉及国际合作的人类遗传资源活动审批程序。

图：创新药进入中国曾是一大难题，图来自药明康德公众号，译自《Nature Reviews Drug Discovery》

图，据不完全统计，2017年的短短几个月内已有诸多创新药进入中国，图来自药明康德公众号

（六）支持拓展性临床试验

对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品医疗器械，经初步观察可能获益，符合伦理要求的，经知情同意后可在开展临床试验的机构内用于其他患者，其安全性数据可用于注册申请。

（七）严肃查处数据造假行为

3加快上市审评审批

（一）加快临床急需药品医疗器械审评审批

（二）支持罕见病治疗药品医疗器械研发

国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度。罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。

（三）严格药品注射剂审评审批

口服制剂能够满足临床需求的，不批准注射制剂上市。
肌肉注射制剂能够满足临床需求的，不批准静脉注射制剂上市。
大容量注射剂、小容量注射剂、注射用无菌粉针之间互改剂型的申请，无明显临床优势的不予批准。

（四）实行药品与药用原辅料和包装材料关联审批

原料药、药用辅料和包装材料在审批药品注册申请时一并审评审批，不再发放原料药批准文号。
经关联审评审批的原料药、药用辅料和包装材料及其质量标准在指定平台公示，供相关企业选择。

（五）支持中药传承和创新

建立完善符合中药特点的注册管理制度和技术评价体系。
经典名方类中药，按照简化标准审评审批；天然药物。

（六）建立专利强制许可药品优先审评审批制度

在公共健康受到重大威胁情况下，对取得实施强制许可的药品注册申请，予以优先审评审批。

4促进药品创新和仿制药发展

（一）建立上市药品目录集

（二）探索建立药品专利链接制度

（三）开展药品专利期限补偿制度试点

选择部分新药开展试点，对因临床试验和审评审批延误上市的时间，给予适当专利期限补偿。

（四）完善和落实药品试验数据保护制度

（五）促进药品仿制生产

（六）发挥企业的创新主体作用

鼓励药品医疗器械企业增加研发投入，加强新产品研发和已上市产品的继续研究，持续完善生产工艺。
允许科研机构和科研人员在承担相关法律责任的前提下申报临床试验。

（七）支持新药临床应用

完善医疗保险药品目录动态调整机制。
探索建立医疗保险药品支付标准谈判机制。
及时按规定将新药纳入基本医疗保险支付范围。
鼓励医疗机构优先采购和使用疗效明确、价格合理的新药。

5加强药品医疗器械全生命周期管理

（一）推动上市许可持有人制度全面实施；落实上市许可持有人法律责任；建立上市许可持有人直接报告不良反应和不良事件制度。

（二）开展药品注射剂再评价；完善医疗器械再评价制度。

（三）规范药品学术推广行为

药品上市许可持有人须将医药代表名单在食品药品监管部门指定的网站备案，向社会公开。
医药代表负责药品学术推广，向医务人员介绍药品知识，听取临床使用的意见建议。医药代表的学术推广活动应公开进行，在医疗机构指定部门备案。
禁止医药代表承担药品销售任务，禁止向医药代表或相关企业人员提供医生个人开具的药品处方数量。医药代表误导医生使用药品或隐匿药品不良反应的，应严肃查处；以医药代表名义进行药品经营活动的，按非法经营药品查处。

6提升技术支撑能力

完善技术审评制度，落实相关工作人员保密责任，加强审评检查能力建设，落实全过程检查责任，建设职业化检查员队伍，加强国际合作。

7加强组织实施

加强组织领导，强化协作配合，做好宣传解释。

参考资料：

1.http://www.china.com.cn/zhibo/2017-10/09/content_41700999.htm?from=groupmessage

2.http://news.xinhuanet.com/2017-10/08/c_1121770637.htm?from=groupmessage&isappinstalled=0

“36条创新意见”全文，请点击左下角“阅读原文”。

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