写意会员 | 曙方医药：中国罕见病和孤儿药领域的开拓者

曙方医药是一家专注于中国罕见病新药研发和商业化的创新型企业，致力于为中国罕见病患者提供具有临床可及性的产品，为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。曙方医药的愿景是成为中国罕见病医药领域商业成功和备受尊重的领先企业。曙方医药成立于2019年，获得知名生物医药投资机构礼来亚洲基金和晨兴创投的A轮投资。

1以医药科技和商业创新提升中国罕见病药物临床可及性

中国罕见病药物临床可及性面临巨大挑战：一是“无药可用”，国内已上市药品数量与欧美日存在较大差距，更多罕见病在国内外都没有治疗产品；二是“用不起药”，医疗、药物、护理费用和劳动力丧失导致患者家庭经济负担沉重，经济社会发展水平和医保支付能力对高昂治疗费用的限制；三是“诊断治疗难”，基层医疗机构缺乏罕见病诊断能力导致误诊漏诊、诊断时间延迟，具备专业诊治能力的医生稀缺，诊疗协作网络和MDT多学科诊疗的机制缺乏；四是“研发投入少”，基础科学研究人员和资金投入与发达国家或地区存在较大差距，自主新药研发尚处于起步阶段，国内上市药品大多来源于国外进口，价格调控空间非常有限。

针对以上问题，曙方医药正在积极探索系统性解决方案：一方面加速引进境外已上市和临床阶段罕见病药物，并针对中国市场研发新药，让患者和医生有药可用；另一方面通过AI技术和数字医疗工具赋能医患，让病人尽快找到专业医生，让医生积累患者提升经验，建立专病诊疗中心和诊疗协作网提升诊治能力和优化资源配置，让病人早诊断、医生能治疗；同时通过建立均衡的产品组合降低产品成本，通过国内自主研发掌握定价权，通过创新支付风险分摊提高支付能力，通过数字技术和产品协同提高商业运营效率，让患者和社会负担得起药物。

图片来源：©Pixel

2与国内外领先机构合作开启中国罕见病新药研发征程

曙方医药罕见病研究院成立于2021年1月1日，隶属于曙方医药，旨在提升曙方医药在罕见病相关领域的研发能力，通过积极与重点院校、生物医药学术研究所及优秀的生物技术公司开展深入的战略合作，携手商业领域伙伴、政府相关部门、医生学术组织及患者组织等各相关方共创罕见病新药研发生态，加速将研发成果转化为切实改善罕见病患者健康、提高患者生活质量的药物。

曙方医药罕见病研究院依托具有全球罕见病新药研发成功经验的科学顾问委员会以及广泛的国内外科学网络, 目前已建立起一支在罕见病领域深耕多年、学术背景好、转化科学及注册经验丰富、富于创新和团结协作的中青年研发团队，致力于创建罕见病药物研发核心技术平台，推动寡核苷酸药物和基因治疗在神经肌肉和中枢神经系统罕见病领域的新药研发，建立从前临床研究到IND申报的多种罕见病、多种药物形式、多种合作方式的多品种研发管线，力争成为中国罕见病相关领域可及性新药研发的领先研究院。

研究院在建的核心技术平台包括：生物标志物（罕见病生物标志物的研究和测试）；儿科临床药理（遗传病治疗药物的儿科应用及其代谢的临床药理研究）；基因编辑技术（运用基因编辑技术建立有转化科学价值的罕见病动物和细胞模型）；药物递送（罕见病药物制剂制备和药物传递新技术的开发和应用）。

 图片来源：©Pixel

曙方医药创始人团队具备中国罕见病市场成功经验，拥有对罕见病市场的深刻洞察；同时具备丰富的罕见病治疗药物的转化科学、多种药物形式的工艺开发和临床研发经验；积极探索通过数字化技术驱动创新商业模式，实现与医生端和患者端深度连接。曙方医药期待与各相关方携手共创罕见病领域新生态，造福千万中国罕见病患者。

曙方医药网站：www.sperogenix.com

联系邮箱：[e-mail]

同写意新药英才俱乐部

同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，十六年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。

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