Celyad达成新合作，非基因编辑通用CAR-T疗法迎来更完善的开发和制造体系丨医麦猛爆料

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2019年9月13日/医麦客 eMedClub/--总部位于比利时的Celyad是一家专注于CAR-T细胞疗法开发的临床阶段生物制药公司。近日，它与一家为开发和商业化细胞和基因疗法的公司提供解决方案的组织Be The Match BioTherapies®宣布达成合作，推进Celyad的非基因编辑同种异体CAR-T疗法的开发和制造。

通用型是CAR-T疗法的未来

目前，主流的CAR-T细胞疗法是使用患者自己的细胞并在实验室中对其进行修饰，以便注射回患者体内就能够识别癌细胞。其中最具代表的两种疗法包括Yescarta和Kymriah，他们已被批准用于治疗淋巴瘤和白血病。

自体CAR-T疗法在多种癌症类型中前景乐观，但是这种方法依赖于收获患者自身细胞的漫长过程来进行工程化和输注。另外，在晚期肿瘤患者的免疫指标下，这种自体方法可能更具挑战性，研究人员并不能每次都可以收集到足够的细胞来编辑并用于治疗。

为了给该患者群体提供替代方法，同种异体CAR-T细胞疗法（通用型CAR-T）已经成为部分公司研发CAR-T细胞疗法的另一重要方向，通过从健康的供体中收集T细胞，可以作为现货（off-the-shelf）供应链的产品制造。这种基于健康供体制造的同种异体细胞允许更高的再现性，同时还能够降低制造成本。

在通用CAR-T疗法领域，以Cellectis 公司和Celyad公司为代表。法国Cellectis 公司是通用CAR-T产品临床进展最快的公司之一，开发了基于Talent基因编辑技术开发的同种异体CAR-T技术平台。截止今年6月，该公司已有6款同种异体CAR-T细胞疗法获批临床（其中包括合作项目）。

而Celyad公司则拥有全球第一个非基因编辑的同种异体CAR-T临床项目CYAD-101，它在去年7月获美国FDA批准研究性新药(IND)申请。Celyad还计划利用shRNA SMARTvector平台开发三种颠覆性的、一流的非基因编辑异体CAR-T候选基因，包括：

• CYAD-211：针对CAR-T治疗多发性骨髓瘤的b细胞成熟抗原(BCMA)，有望于2020年年中进入临床。

• CYAD-221：CD19靶向CAR-T治疗b细胞恶性肿瘤，有望于2020年底进入临床。

• CYAD-231：双特异性CAR-T靶向NKG2D和一种未公开的膜蛋白，预计2021年初进入临床。

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推动通用CAR-T开发和制造

Be The Match BioTherapies是唯一的提供可定制服务来支持end-to-end细胞治疗供应链的细胞和基因治疗解决方案提供商。依靠 National Marrow Donor Program®/Be The Match®（国家骨髓捐赠计划/Be The Match®）领先的行业经验的支持和与CIBMTR®(国际血液和骨髓移植研究中心®)建立的研究伙伴关系，设计解决方案，促进全球细胞和基因疗法的发展。

此次合作，Be The Match BioTherapies将利用广泛的资源支持Celyad的非基因编辑同种异体CAR-T疗法的开发和制造，包括通过Be the Match Registry®获得2000多万捐赠者，提供稳定的高质量初始材料。Be the Match Registry®是世界上最大、最多样化的造血干细胞移植和细胞治疗起始材料潜在捐赠者注册中心。 Celyad将加入其在欧盟日益壮大的合作伙伴网络，因为Be The Match bitherapeuies将扩大其细胞治疗供应链支持以推动全球细胞和基因治疗的数量不断增加。

“Celyad不断推进创新，开发CAR-T细胞疗法。我们的合作伙伴可以帮助我们将这些想法转化为候选产品，而物流方面的挑战势必会随之而来（即成功地将捐赠者或患者的细胞送到医院或生产现场是一个复杂的，多步骤的过程）。”Celyad首席运营官Jean-Pierre Latere表示，“与Be The Match BioTherapies®的合作为我们提供了初始材料，以满足我们的非基因编辑异体CAR-T候选疗法临床开发项目的需要。

“Celyad是开发下一代细胞疗法的领导者之一，Be the Match bitherapy的副总裁Mark Flower说，“该公司的开创性研究使同种异体CAR-T疗法领域初具规模并成为现实。我们期待着支持Celyad的工作，帮助世界各地癌症患者获得革命性的治疗。”

通过CIBMTR, Be The Match BioTherapies还将服务扩展到细胞治疗供应链之外，包括对FDA批准的前两种CAR-T治疗的长期随访跟踪。

结 语

细胞和基因疗法作为如今极具前景的治疗手段，为不少难治性疾病患者带来了治愈的希望，但是任何产品的开发和到成熟供应使用，以及后续的跟踪随访都需要一个成熟且完整的生产链，这让像Be The Match BioTherapies这样的第三方服务平台显得尤为重要，另外也有像CDMO/CMO/CRO这类外包公司也是推动其发展必不可少的力量。这些行业内明确的分工和完整的开发、生产、制造及随访服务或许也标志着细胞和基因治疗行业的逐渐成熟。

参考来源：

1.https://www.biospace.com/article/releases/be-the-match-biotherapies-and-celyad-announce-collaboration-to-advance-development-of-allogeneic-car-t-therapies/

2.Celyad公司官网

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