西比曼生物获第二项干细胞新药默示许可，自体人源脂肪间充质祖细胞治疗膝骨关节炎丨医麦猛爆料
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2019年9月27日/医麦客 eMedClub/--2017年12月发布的《药品注册管理办法（修订稿）》明确指出细胞治疗类产品可以按药品进行注册上市，紧接着《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布，更加明晰了细胞治疗作为药品申报的标准。
2018年6月至今，国内相继有9款干细胞新药的IND申请获国家药品审评中心(CDE)正式受理，除了江西省仙荷医学科技有限公司自主研发的REGEND001细胞自体回输制剂为自体肺基底层上皮细胞外，其它8款均为间充质干细胞。此前，已有3款干细胞新药IND获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带和脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。
9月25日，医麦客记者在CDE官网获悉，西比曼生物科技(上海)有限公司获得第二项干细胞新药的临床默示许可——自体人源脂肪间充质祖细胞注射液(ReJoin®)用于治疗膝骨关节炎，批件号CXSL1900075。
▲ 图片来源：CDE官网
至此，国内已有4款干细胞新药IND获得临床默示许可。
间充质干细胞与膝骨关节炎
骨关节炎是一种以关节软骨的磨损、破坏、丢失，并伴有关节周围骨质增生的一种退行性疾病，主要表现为关节疼痛及功能障碍，其发病率位列非传染性疾病排名的前10位。根据美国国立卫生研究院基金会，在美国有2700万名膝骨关节炎患者，在60岁以上的人群中有13%的人为有症状的膝骨关节炎患者。2011年，据《国际风湿病杂志》报道，中国约有5700万名膝骨关节炎患者。
膝骨关节炎(Knee Osteoarthritis，KOA)患者因活动受限导致了久坐的生活方式，从而增加了全因死亡率，使心血管疾病、糖尿病和肥胖的风险增加了一倍，也增加了结肠癌、高血压、骨质疏松症、血脂紊乱、抑郁和焦虑的风险。据《风湿病流行病学》杂志报道，53%的KOA患者最终会致残。
目前还没有有效保护膝关节软骨或减缓膝关节炎进展的治疗药物。常用的基于药物的治疗方法，如非甾体抗炎药(Nonsteroidal Anti-inflammatory Drugs，NSAIDs)，仅能缓解症状，并伴随副作用。因此在预防关节炎进展方面，目前还没有一种有效的干预方法，迫切需要一种新的治疗手段。
间充质干细胞(MSCs)是成体干细胞家族中非常特殊的一种，它能分化形成多种组织细胞，如骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞、脂肪细胞和神经细胞等。除修复替代损伤的组织外，MSCs的治疗作用主要归因于在炎症环境调控下发挥的免疫调节功能和其强大的旁分泌作用，可以用于治疗广泛的退行性和炎性疾病。
西比曼生物干细胞技术简介
西比曼生物的干细胞技术平台覆盖治疗膝骨关节炎、软骨损伤等退行性疾病的产品开发。
该公司的主要候选产品是脂肪组织来源间充质干细胞。间充质干细胞目前可以从各种成体来源中分离出来，如肝脏、骨髓和脂肪组织，脂肪组织来源的优势在于：脂肪组织是体内多能细胞最丰富的来源之一，通过脂肪抽吸术容易且可重复地获取脂肪，并且细胞分离程序简单，甚至可以在需要少量设备的现场进行。
▲ 西比曼生物干细胞管线（图片来源：西比曼）
此次获批临床的ReJoin®是一种自体脂肪来源间充质祖细胞(haMPC)，是采集患者自身脂肪组织后，使用西比曼生物科技集团的“专用培养基”(无血清和无抗生素)和专有配方培养和制备而成的。在既往的ReJoin®临床研究中，已经证实自体脂肪间充质祖细胞治疗膝骨关节炎的安全性和有效性。
今年1月，AlloJoin®成为CDE默示许可的首个干细胞新药，并且直接进入II期临床试验。AlloJoin®治疗源于西比曼成熟的细胞技术平台和自体脂肪来源间充质祖细胞（ReJoin®）治疗膝骨关节炎的临床研究数据。在AlloJoin®临床研究中也确定了异体脂肪间充质祖细胞的安全性。而且，西比曼生物所完成的动物实验也提供了异基因脂肪间充质祖细胞治疗膝骨关节炎效果的初步证据。来源于haMPCs供者库的“现货”异基因产品将允许大规模生产和储存细胞，从而显著简化供应链，降低治疗成本。
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