iPSC潜在应用价值巨大，4个主要的商业化领域或将迎来良机丨医麦新观察
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2019年10月3日/医麦客 eMedClub/--干细胞具有独特的重复分裂能力，“非特化”性质使它们能够分化成各种各样的细胞类型，这些特征使其具有潜在的巨大应用价值，包括基础研究、细胞治疗、组织再生、细胞特异性组织的药理学测试、个性化医疗等。
最开始，科学家们一直在研究胚胎干细胞和成体干细胞，胚胎干细胞的吸引力在于它们能够分化成任何类型的细胞，但围绕它们的使用存在重大的伦理争议。尽管成体干细胞确实具有分化能力，但它在性质上通常是有限的，这导致使用的选择较少。自从发现诱导多能干细胞(iPSC)以来，一个庞大且蓬勃的研究市场正迅速发展。
2006年，日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)团队利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，进而实现了“生命时钟”的逆转，将其转变为具有多能分化能力的诱导多能干细胞(induced pluripotent stemcells，iPSC)。相对于其他干细胞类型，iPSC的一个关键优势是它们从成体产生，有望用作未来细胞疗法的自体细胞来源。
在大多数方面，iPSC被认为与胚胎干细胞（ESC）几乎相同，胚胎干细胞是天然多能干细胞。它们之间的相似性包括：
某些干细胞基因和蛋白质的表达
染色质甲基化模式
加倍的时间
胚胎体形成
畸胎瘤形成
效力和分化潜能
然而，iPSC与天然多能干细胞的相关性取决于诱导多能性的方法。例如，如果病毒用于基因组改变细胞，则可能触发致癌基因的表达。2008年2月，研究人员揭示了一种技术的发现，该技术可以在诱导细胞多能性后去除癌基因，从而增加iPSC在人体中的潜在用途。
2009年4月，一项研究表明，在不改变成体细胞基因的情况下，诱导多能干细胞的产生是可能的。更准确地说，用通过聚精氨酸锚定引入细胞的某些蛋白质重复处理细胞，可以有效地诱导细胞多能性。该技术的名称是蛋白质诱导的多能干细胞(piPSC)。因为piPSC是在没有成体细胞的任何遗传改变的情况下产生的iPSC，它们通常被认为是更安全的替代物。
与胚胎干细胞不同，iPSC的关键伦理优势在于，它们不是来源于人类胚胎。因此，他们更有可能获得美国联邦资助和支持，更有可能在世界保守地区使用。iPSC技术的另一个显著优点是它允许创建针对特定患者进行基因定制的细胞系，这有可能消除免疫排斥的担忧。
它的主要缺点是使用逆转录病毒生产iPSC与癌症相关，因为逆转录病毒可以在细胞基因组内的任何位置插入DNA，从而允许潜在激活致癌基因。与iPSC技术相关的另一个风险是，c-myc是iPSC重编程中常用的基因之一，是一种已知的致癌基因，其过量表达也可能导致癌症。
由于这些原因，iPSC在普遍使用之前，需要克服一些限制。首先，研究人员需要能够在不使用可能导致癌症的药物的情况下重新编程成体细胞。其次，需要改进编程因子以产生一致、可靠、可定义的多能状态。研究小组正在研究这些领域。迄今为止，一项值得注意的进展是使用小分子作为重编程因子的成功研究。
目前有4个主要的诱导多能干细胞商业化领域，如下所述。
▲iPSC商业化的四个关键领域（图片来源：BioInformant）
药物发现和开发：通过提供用于化合物鉴定、靶标验证、化合物筛选和工具发现的生理学相关细胞，iPSC具有转化药物发现的潜力。
细胞疗法：iPSC可用于细胞疗法应用，包括自体移植和潜在的基因疗法。
毒理学筛选：iPSC可用于毒理学筛选，即使用干细胞或其衍生物(组织特异性细胞)来评估活细胞内化合物或药物的安全性。
干细胞生物银行：干细胞生物银行的目标是创建干细胞样本库，包括可以iPSC的源组织、由iPSC分化的细胞和由iPSC产生的疾病组织。大规模干细胞库使研究人员有机会使用由健康和患病供体产生的iPSC衍生细胞来研究各种各样的病症。重要的是，这些存储库还可以极大地扩展全球研究和协作的能力。
iPSC代表了一种用于逆转和修复许多以前无法治愈的疾病的有希望的工具。利用关键的iPSC趋势，及填补市场空白的产品开发策略，或许能帮助相关公司快速占据市场的一席之地。
参考出处：
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