紧跟细胞和基因治疗领域的发展脚步，FDA正设法吸引并留住人才丨医麦猛爆料
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2019年10月11日/医麦客 eMedClub/--在细胞和基因治疗领域，美国食品和药物管理局(FDA)审查部门的目标是在未来三到五年内将该领域的规模扩大一倍，这也意味着，该机构将与生物制药公司和风险投资公司争夺同样的人才。
周一在华盛顿举行的生物制药大会上，FDA生物制品审评和研究中心(CBER)主任Peter Marks说：“有时候他们会竞相争抢我们机构的人才，这总是很有趣的。我们面对的是一个竞争非常激烈的就业市场。”
前FDA局长Scott Gottlieb在同一场活动中表示，招聘和留住员工是“FDA面临的一个未被意识到的挑战”。
FDA吸引人才的相关举措
▲ 图片来源：Jacob Bell
在一些方面，FDA发现自己在吸引满足高薪私营部门职位要求的候选人方面处于不利地位。美国国会在2016年12月颁布的《21世纪治愈法案》(21st Century Act)中也承认了这一点。该法案授予监管机构权力，可以向某些岗位支付高达40万美元的年薪。
Marks说，这种灵活性将在一定程度上有助于解决招聘问题，但并没有看到这个问题消失，特别是考虑到FDA细胞和基因治疗部门的预期扩张。“我们将最大限度地利用这一点，但这仍将是一个挑战，”他补充道。
其他FDA领导人在周一的活动中提出了他们希望留住人才的替代方法。
FDA肿瘤卓越中心(Oncology Center of Excellence)副主任Gideon Blumenthal说，该部门约100名医疗肿瘤学家转向了一种更学术的模式。一项科学联络计划鼓励这些FDA员工在日常审查工作之外承担更多的工作，使得他们可以成为该机构某个特定主题(如乳腺癌、黑色素瘤或健康差异等研究主题)的负责人。
Blumenthal说：“这是我们真正想要推动的事情。我们认为这不仅有利于外部社区对FDA和肿瘤学的了解，也将有助于留住和吸引基础人才，因为他们不仅是审查人员，而且是他们所在领域的真正意见领袖。”
在快速发展的领域，FDA也很难用相关的、没有冲突的专家来填补咨询委员会的空缺。
FDA长期官员、药品审评与研究中心(CDER)主任Janet Woodcock指出，利益冲突政策是症结所在。“咨询委员会的规章制度如此之多，要拥有最专业的人才真的很困难。”
CBER的Marks对此表示赞同，并补充说，罕见病药物开发的增长使得更加难以寻找合适的人选。“如此多的冲突，以至于你最终拼凑起来的东西会被冲淡……以至于你无法进行真正有意义的讨论。”
各行各业的专业人才总能受到重视，而在基因治疗这个新兴领域，人才需求尤为凸显。小到初创公司、大到制药巨头，甚至是监管部门，都面临着同样的难题，找到合适的人选不易。但在可预见的未来，该行业正在向积极的方面发展，配备相应专业技能的人才也将不断涌现。
细胞和基因治疗领域蓬勃发展
截至2016年，全球已完成、正在进行或已批准2050多项临床试验。Zion Market Research预计，到2024年，全球基因治疗市场收入将增长超过22.69亿美元。
一系列细胞和基因治疗产品进入早期发展阶段，研究性新药(IND)申请的数量大幅增加。据FDA预计，到2020年，每年将接收超过200个IND，这是基于目前已备案的超过800个基于活性细胞或直接施用的基因治疗的IND总数；根据对当前管线的评估和这些产品的临床成功率，到2025年，预测每年将批准10到20种细胞和基因治疗产品。
为了安全有效地推动细胞和基因疗法的开发，FDA正与临床试验发起者(公司/机构)合作，最大限度地利用快速通道计划，包括再生医学先进疗法(RMAT)指定和加速批准。
挑战多多
除了行业发展的人才需求，该创新领域还面临着许多挑战。
制造
用于生产基因疗法的制造方法可能与传统的批量生产大不相同。基因疗法通常是为单个患者而设计的。这些个性化治疗需要向外扩展——确保建立特定于患者的流程，并能快速满足患者需求——而不是按比例放大。速度对于制造、分销和报销至关重要。对于等待癌症治疗的患者来说，治疗的延迟可能意味着生与死的区别。延误也可能损害与保险公司和政府付款人的基于治疗结果的合同。
供应链
除了面临制造基因治疗产品的挑战之外，生产自体基因治疗产品的生物技术公司还需要管理复杂的供应链，将患者的细胞从医院运送到处理设施，然后从一个地方运送到另一个地方。任何时候的中断都可能毁坏产品或伤害患者。公司也应该认识到这个漫长的过程会引起患者的焦虑，并努力让他们积极地了解情况。
根据普华永道健康研究所(HRI)的分析，截至2019年7月，美国有13个州缺乏提供任何经批准的基因疗法的设施。该国只有5个邮区可以自豪地说，卫生系统提供所有4种经美国FDA批准的基因疗法(包括2款CAR-T疗法)。
治疗费用
与此同时，付款人对基因疗法的治疗费用感到震惊。非营利医疗保健系统Partners HealthCare市场部副总裁Patrick Fortune对英国人权研究所表示：“我认为，我们正处于现有疗法种类显著增长的开端，随着这些疗法应用的增加，这可能会挑战保险公司吸收这些成本的能力。”
相关公司正通过提供不同的支付模式来减轻这些担忧，这些支付模式旨在随时间推移分摊成本并保证结果。
今年5月，FDA批准了第二款在体基因疗法——Zolgensma，用于治疗2岁以下1型脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿，随之而来公布的212.5万美元定价使其成为了史上最贵药物，引发热议。对此，诺华正在向付款人提供按疗效付款和五年分期付款等模式。7月，诺华首席执行官Vas Narasimhan表示，这些合同选项已经吸引了17家商业公司计划与诺华签署意向书，不过他警告说最终条款尚不清楚。大约40%符合Zolgensma治疗条件的商业SMA患者，参加了目前已实施的20项保险计划。此外，诺华说，四项医疗补助计划都制定了保险政策。
如果不通过新的制造、运营和商业模式来解决这些市场障碍，解决缺乏可及性的问题，相关公司将需要更长时间来实现其疗法的全部销售潜力。基于HRI的预测，这些产品在上市的头两年可能实现不到预期峰值销售额的一半，部分产品在第一年实现不到预期峰值销售额的20%。
总之，基因疗法可能会为生命科学领域创造机遇，但它也可能给现有的商业模式乃至社会带来新的压力。迫切需要找出支付费用高昂的基因疗法的方式，以进一步扩大患者可及性。另外，由于生产成本高和患者人数少，低报销水平也可能会阻碍投资。
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