膀胱癌患者的福音！黑石与辉凌联合筹资5.7亿美元专注于新型基因疗法在全球开发和美国的商业化丨医麦猛爆料

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2019年11月28日/医麦客 eMedClub/--11月25日，Ferring Pharmaceuticals（辉凌制药）宣布成立新的公司FerGene，专注于基因疗法nadofaragene firadenovec（rAd-IFN / Syn3）的全球开发和在美国的商业化，并且将得到来自Blackstone Life Sciences 4亿美元的投资及专业知识和Ferring至多1.7亿美元的投资。

研究性的新型基因疗法

膀胱癌是最常见的癌症之一，全世界每年报告约430,000例新病例，成为全球第九大最常见的癌症，并且是一生中治疗费用最昂贵的癌症，给患者，其亲戚和医疗系统带来了沉重负担。

在高级NMIBC患者中，卡介苗是金标准治疗，尽管有效，但超过60％的患者会复发，对于此类复发患者，下一个治疗选择通常是全膀胱切除术（完全切除膀胱）。因此，卡介苗芽孢杆菌（BCG）无反应人群是高度未满足的临床需求之一。

▲ 膀胱癌信息图表（图片来源：ferring）

nadofaragene firadenovec是一种用于对卡介苗芽孢杆菌（BCG）无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的研究性的新型基因疗法。nadofaragene firadenovec由含有干扰素α-2b基因的腺病毒组成，导入膀胱后，病毒进入膀胱壁细胞，在细胞内部，病毒会分解，留下活跃的基因来完成其工作。

细胞的内部基因/ DNA机制拾取该基因并翻译其DNA序列，导致细胞大量生产抗癌干扰素α-2b蛋白，这是人体用来抵抗癌症的天然蛋白质。这种新颖的基因疗法可将患者自身的膀胱壁细胞转变为多种干扰素微工厂，从而增强人体抵抗癌症的天然防御能力。

令人鼓舞的实验数据

2017年，该公司在《临床肿瘤学杂志》上发表的nadofaragene firadenovec（rAd-IFN / Syn3）较早的2期试验结果表明，该疗法的耐受性良好。对于无法或不愿接受根治性膀胱切除术的BCG治疗后的高水平（HG） NMIBC患者，nadofaragene firadenovec显示出了有希望的疗效。

该实验中，在2012年11月5日至2015年4月8日之间，40名患者接受了rAd–IFNα / Syn3，初次治疗后12个月，14例患者（35.0％）无HG复发。在这14例患者中，有2例分别在开始治疗后21个月和28个月经历了复发，其中1例在17个月时因上道肿瘤死亡而没有复发。

rAd–IFNα / Syn3的耐受性良好，没有发生四或五级不良事件（AE），也没有患者因不良事件而中断治疗。报告最频繁的与药物相关的AE是排尿急、排尿困难、疲劳、尿频、血尿和夜尿症。

▲ 图片来源：ascopubs

而nadofaragene firadenovec目前处于第3阶段的后期开发中，已获得突破性疗法的称号，并已获得其生物制剂许可申请（BLA）的申请，并获得FDA的优先审查。

nadofaragene firadenovec关于150名患者的3期试验的数据将于2019年12月5日在华盛顿特区的泌尿外科肿瘤学会（SUO）第20届年会上发表，由德克萨斯大学MD安德森分校教授兼泌尿外科系主任Colin Dinney博士报告。

Dinney博士是癌症中心（MDACC），泌尿外科肿瘤临床试验协会（SUO-CTC）的创始人和前任主席，率先开发了nadofaragene firadenovec，并与FKD Therapies Oy（FKD）的Nigel Parker博士共同领导开发该计划。

黑石&辉凌

Blackstone Life Sciences是一个私人投资平台，在关键生命科学领域的公司和产品的整个生命周期内进行投资。通过结合大规模投资和实际操作的领导能力，Blackstone Life Sciences有助于将有望改善患者生活的新药推向市场。

▲ 图片来源：finance-commerce

Ferring Pharmaceuticals是一家以研究为导向的生物制药公司，致力于帮助世界各地的人们建立家庭并过上更好的生活。总部位于瑞士圣普雷克斯的Ferring是生殖医学和孕产妇保健以及胃肠病学和泌尿科专业领域的领导者。创立于1950年的Ferring现在在全球拥有约6,500名员工，在近60个国家拥有自己的运营子公司，并在110个国家/地区销售产品。

▲ 图片来源：dailyrecord

FerGene作为Ferring的子公司，如果nadofaragene firadenovec获得FDA批准，FerGene将获得该基因疗法的销售授权。

结语

而此次Ferring和Blackstone Life Sciences之间的联合筹资，使得nadofaragene firadenovec一旦获批，那么就会有更多的患有BGC无反应性高级别，非肌肉浸润性膀胱癌的人可以从这种新型基因治疗中受益。

FDA已授予nadofaragene firadenovec优先审查，使该基因疗法有望在明年获得上市批准。在即将到来的SUO第20届年会上，nadofaragene firadenovec又会带来什么令人惊喜的好消息呢？让我们拭目以待！

参考出处：

1.https://www.blackstone.com/media/press-releases/article/ferring-and-blackstone-life-sciences-invest-over-$570-million-usd-in-novel-gene-therapy-for-bladder-cancer-patients

2.https://www.ferring.com/

3.https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.2017.72.3064

4.https://www.fiercebiotech.com/biotech/ferring-blackstone-spin-out-gene-therapy-570m-funding

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