史上最贵？BioMarin正考虑将A型血友病基因疗法定价200万至300万美元丨医麦猛爆料
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2020年1月18日/医麦客 eMedClub/--近日，据《华尔街日报》报道，BioMarin公司正在探索将其针对A型血友病的基因疗法定价在200万美元至300万美元之间(如果获得批准的话)，这可能会使其成为世界上最昂贵的药物。
截止目前，美国已经批准了两种基因疗法，包括诺华公司(Novartis)生产的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma，这是目前世界上最昂贵的药物，售价212.5万美元。
▲ 全球最昂贵药物榜单前三均为基因疗法（图片来源：CNBC）
去年，BioMarin已相继向欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)提交了valoctocogene roxaparvovec(以下简称: valrox)的营销授权申请(MAA)和生物制品许可申请(BLA)，治疗A型血友病成年患者。这是全球首个提交上市申请的血友病基因疗法。BioMarin预计其提交的MAA将于2020年1月开始加速评估，而美国BLA的审评将在2020年2月开始。目前，valrox已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定，以及EMA和FDA授予的孤儿药资格。
BioMarin首席执行官Jean-Jacques Bienaimé说，FDA尚未告知该公司何时会做出决定，但如果没有任何挫折，最早可能要到8月底。他在摩根大通(J.P. Morgan)医疗会议上接受采访时说，该公司已经与保险公司进行了交谈，保险公司表示，如果Valrox的价格在这一范围内，他们将很乐意承保Valrox。
虽然最终的标价可能会很高，但Bienaimé表示，即使用药花费300万美元，治疗血友病的总费用也会下降，因为BioMarin计算出这种疾病现有治疗方法的终生费用为2500万美元。
在临床试验中，接受Valrox注射的患者出血次数从平均16.5次下降到平均0次，并且这种影响持续了三年。Bienaimé在谈到治疗血友病患者时表示：“我们的实际上是确保医疗保健系统通过我们的产品节省资金。血友病患者需要定期输液，可能需要去急诊室。如果我们甚至收取300万美元，社会会变得更好。”
2017年，FDA批准了罗氏(Roche)的A型血友病皮下注射药物Hemlibra，这不是一种基因疗法。一名发言人称，Hemlibra对一名平均体重的患者来说，第一次服药后每年的费用约为49.7万美元，但这种药物比其他针对A型血友病患者的预防治疗要便宜。
随着数字化病历与数据分析技术的结合，基于价值的合同已变得越来越流行，这使得更容易跟踪患者对药物的反应方式，从而使付款人和药品制造商更容易就设置基于价值的付款的指标达成一致。Bienaimé说，公司对其他支付结构持开放态度，比如基于价值的付款计划。他说，保险公司已经向该公司建议，他们将预先付款，就像目前的药品一样。
多年来，医生和病人一直期待着治疗顽固性遗传疾病的药物。而基因疗法往往伴随着这样的承诺：对于那些需要终生护理的疾病，只需一剂即可治愈。保险公司和政府正在考虑如何支付治疗费用。
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX(FIX)而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII(FVIII)缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。
根据美国国家血友病基金会(National Hemophilia Foundation)的数据，在美国，患有血友病的人数估计约为2万人；全世界血友病的发病率尚不清楚，但据估计有40万人。全世界大约75％的血友病患者仍未得到充分的治疗或无法获得治疗。
valrox是一种使用AAV5病毒载体递送表达FVIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达FVIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。I/II期临床试验的3年随访数据显示，患者FVIII水平随时间下降，这使人们对该疗法的长期耐久性提出了质疑。尽管如此，BioMarin表示已经观察到因子表达的维持是表达水平和时间的函数，以目前的下降速度，在一次性注射valrox的3年后，FVIII的活性水平似乎正在接近平稳，并预计FVIII的表达将持续较长时间。更保守的统计模型预计，在基因转移后，出血控制将至少维持8年。
目前，辉瑞(Pfizer)/Sangamo和罗氏旗下Spark Therapeutics等其他公司也在开发针对同一种血友病的疗法。
参考出处：
https://www.wsj.com/articles/biomarin-explores-pricing-experimental-gene-therapy-at-2-million-to-3-million-11579190318
https://www.beckershospitalreview.com/pharmacy/drugmakers-testing-new-ways-to-get-paid-for-their-high-priced-products.html
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