400万美元的融资推进临床试验！外泌体公司热度不减丨医麦猛爆料
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第一家将细胞外囊泡疗法推进临床的公司
Aegle Therapeutics是第一家将细胞外囊泡疗法推进临床的公司。2018年4月，FDA批准了该公司首个EV新药AGLE-102的IND申请，以开始用于烧伤和大疱性表皮松解症患者的临床试验。2019年5月，FDA批准了AGLE-103的IND申请，用于营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。
Aegle拥有专利的分离工艺，该专利工艺可安全地、有效的分离纯化异基因骨髓间充质干细胞(MSCs)分泌的细胞外囊泡，该专利基于Aegle创始人Evangelos Badiavas博士数十年的研究工作。基于该平台，Aegle公司正在开发针对DEB的细胞外囊泡疗法。
在临床前研究中，Aegle的EV显示出与其亲代细胞相似的再生功能，从而为“无细胞”疗法开辟了潜力。此外，Aegle的EV携带特定的蛋白质和mRNA，可能是治疗DEB的关键。Aegle的平台技术，在皮肤病学领域内外都有许多潜在的适应症。
该公司针对DEB的临床试验是AGLE-103的1/2a期实验（NCT04173650），AGLE-103是一款同种异体EV产品，来自正常供体间充质干细胞。该临床试验于2019年11月22日首次在ClinicalTrials.gov上发布。
该实验旨在评估AGLE-103在大疱性表皮松解症（EB）患者中的安全性和有效性。实验方案中，30名受试者将按照2:1的比例随机分为治疗组和安慰剂组，治疗组将接受每天一次AGLE-103身体局部使用，持续60天。
营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）是一种罕见的遗传性水疱性疾病，有常染色体显性和常染色体隐性两种遗传方式，总患病率估计为每百万名新生儿8-10例，男女比例相同。EBD可分为两大类型：显性发育不良型和隐性发育不良型，两种类型在临床上的表现有差异性。
巨大的外泌体市场
根据Future Market Insights（FMI）的研究报告分析中，该公司预计外泌体诊断和治疗市场预计将在2017-2027年期间以23.1％的高复合年增长率增长，而2017年的估值约为1900万美元。
近年来，很多公司都看见了这个巨大的市场，纷纷拿着巨额资金投入外泌体公司。如Jazz Pharmaceuticals宣布和外泌体公司Codiak BioSciences宣布达成价值10亿美元的战略合作，共同研究、开发和商业化工程外泌体，为难以治疗的癌症创建外泌体疗法；Bio-Techne以2.5亿美元的现金和高达3.25亿美元的里程碑款项收购Exosome Diagnostics等。
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自外泌体在1980年被首次发现后，其被认为是细胞排泄废物的一种方式。2013年美国科学家James E. Rothman和Randy W. Schekman，德国科学家Thomas C. Sudhof因发现细胞内部囊泡(外泌体等)运输调控机制而获得诺贝尔生理学或医学奖。如今随着大量对其生物来源、其物质构成及运输、细胞间信号的传导以及在体液中的分布的研究，外泌体领域变得炽手可热。
许多投资者对这个快速增长的市场下了大赌注，从大量获得融资的外泌体公司可以看出，不论是诊断领域，还是未满足需求的治疗领域，甚至于药妆的新兴产业，基于外泌体的创新方法都吸引了资本市场的关注。我们相信，凭借独特的生物结构和功能，外泌体将继续焕发活力。
参考出处：
1.https://www.biospace.com/article/releases/aegle-therapeutics-announces-4m-financing-to-fund-groundbreaking-stem-cell-exosome-clinical-trial-to-treat-orphan-disease-dystrophic-epidermolysis-bullosa/
2.https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04173650?term=AGLE-103&draw=2&rank=1
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