靶向BCMA的同种异体CAR-T疗法获得FDA的IND认证和孤儿药称号，用于治疗多发性骨髓瘤丨医麦猛爆料

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2020年1月18日/医麦客 eMedClub/--Precision BioSciences是一家致力于通过其开创性的ARCUS平台，专注于基因组编辑和CAR-T疗法研究的生物科学技术公司。2020年1月13日，该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准接受其PBCAR269A疗法的研究用新药（IND）申请，并且授予该疗法孤儿药称号。

PBCAR269A是Precision公司的第三种同种异体嵌合抗原受体CAR-T细胞疗法的候选药物，用于治疗靶向BCMA靶点的多发性骨髓瘤。该疗法计划在今年展开I期临床试验。

Precision BioSciences首席执行官MattKane评论说：“ FDA对PBCAR269A IND的认可进一步突显了我们同种异体CAR-T管线的持续进展。自2019年4月以来，我们现已将三个CAR-T计划从临床前开发转移到临床阶段，我们期待继续推进同种异体CAR-T产品组合，为患者带来这些新颖的治疗方法。PBCAR269A的IND建立在2019年底我们针对首个CAR-T疗法PBCAR0191提交的初始临床数据的基础上，以及FDA接受了我们第二项CAR-T疗法计划PBCAR20A的IND的接受。这是充分展现了Precision团队的辛勤工作和专业知识储备。接下来，我们将计划在我们内部的MCAT制造工厂，为PBCAR269A生成临床试验材料。”

“在临床前疾病模型中，PBCAR269A并未显示出在有效抗肿瘤活性剂量中的移植物抗宿主病症状，” Precision BioSciences首席医学官Chris Heery说道。“目前，在复发/难治性多发性骨髓瘤方面的治疗仍存在大量未满足的需求，我们很高兴在这种情况下开始使用现成的CAR-T疗法进行临床试验。”

关于Precision BioSciences，Inc.

Precision BioSciences通过其专有的基因组编辑平台ARCUS，开发其候选产品，这些产品旨在治疗人类疾病， 创造健康，并为食品和农业领域提供可持续的解决方案。

目前，各大公司正在测试ZFN、TALEN、CRISPR、meganucleases、megaTALs等基因编辑技术用于优化通用CAR-T的潜力。纵观全球，临床进展最快的通用CAR-T产品掌握在法国Cellectis公司手上，其开发了基于TALEN技术开发的同种异体CAR-T技术平台。

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Precision表示，新型ARCUS基因编辑平台可能更具特异性，并且具有较少的脱靶副作用。作为下一代基因组编辑平台，ARCUS的核心是ARCUS核酸酶——一种类似于归巢核酸内切酶的全合成酶，被改进用于基因编辑治疗。

▲ ARCUS平台（图片来源：Precision官网）

根据Precision公司官网，归巢核酸内切酶具有不同寻常的能力，能够精确识别长DNA序列(12-40个碱基对)，这些序列通常很少见，只能在复杂的基因组中出现一次。这些非破坏性酶触发基因转换事件，以非常精确的方式修饰基因组，最常见的是通过插入新的DNA序列。由于归巢内切核酸酶能够在复杂基因组中靶向单个DNA断裂，并实现基因修饰而避免随机脱靶，使其成为治疗级基因组编辑技术的理想起始材料。

ARCUS核酸酶很小，可以定制以识别任何靶基因内的DNA序列。ARCUS核酸酶是利用一套专有的计算机模拟和实验室技术产生的，以确保最大的基因编辑效率和最小的脱靶活性。而且，ARCUS核酸酶可以基于相关模式生物中的切割活性分析进行优化，以控制效力和特异性。

在通用CAR-T中，Precision使用ARCUS去除T细胞受体(TCR)以预防移植物抗宿主病，从而避免了传统组织捐赠过程中需要的供体-患者匹配；另外，ARCUS技术可将CAR基因靶向插入到T细胞基因组中的单个特定位置，以实现可控的、一致的表达。

ARCUS基因编辑技术拥有广泛应用前景，引起了一些制药巨头的关注。2018年9月，Precision获吉利德押注4.45亿美元里程碑款项，双方开展战略合作旨在利用ARCUS基因编辑平台开发体内消除乙型肝炎病毒(HBV)的创新疗法。

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目前，该公司正在三个创新领域积极开发候选产品：同种异体CAR-T免疫疗法、体内基因校正和食品。

▲ Precision管线图（图片来源：Precision官网）

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参考来源：

1.https://www.wraltechwire.com/2020/01/15/precision-biosciences-hits-two-key-fda-milestones-in-advancing-gene-therapy-for-cancer/

2.https://precisionbiosciences.com

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