补体C3靶向环肽三期临床一成一败，Apellis股价大跌30%

▎Armstrong

2021年9月9日，Apellis公布了C3靶向环肽药物Pegcetacoplan治疗地图样萎缩（晚期干性AMD）的两项三期临床结果，OAKS达到主要终点，DERBY则未达到主要终点。

受此消息影响，Apellis盘后股价大跌31.67%，市值减少15亿美元。

Pegcetacoplan为一种环肽药物，由13个氨基酸组成，聚乙二醇修饰以延长半衰期，靶向补体C3。

DEBRY和OAKS的临床设计如下，Pegcetacoplan两种给药方案分别为每月一次和两个月一次。

OAKS达到主要终点，治疗12个月两种给药方式LS分别降低16%和22%。

DERBY治疗12个月两种给药方式LS分别降低11%和12%，但差异没有达到统计学显著。

两项三期临床合并分析，两种给药方案LS分别下降14%和17%，差异达到统计学显著。

总结

Apellis计划在2022年上半年递交地图样萎缩适应症的上市申请。

地图样萎缩为补体靶向药物最大的适应症之一，其他多为罕见病。Pegcetacoplan此前已经获批治疗PNH，如果获批治疗地图样萎缩将极大扩展市场空间。阿尔茨海默症的Aducanumab、哮喘的TSLP抗体都曾面临三期临床一成一败的结果，最终顺利获批。地图样萎缩目前也没有获批药物，亟需新治疗方式，Apellis仍对获批抱有一定信心。

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