诺华、罗氏等制药巨头纷纷布局，RNAi疗法或成下个热门领域，Dicerna与诺和诺德正式达成协议丨医麦猛爆料
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2020年1月7日/医麦客 eMedClub/--从1998年被提出，2006年登上诺贝尔生理学或医学奖，2018年第一款药物上市，到如今，尽管RNAi还是一种非常新的治疗方法，但是已经成为药企布局的热门领域了。
近日，Dicerna™宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）达成协议，利用Dicerna专有的GalXC™RNAi平台技术开发针对肝脏相关性心脏病的RNAi疗法。
正如2019年11月18日宣布的那样，根据该协议，Dicerna与Novo Nordisk将使用Dicerna专有的GalXC™ RNAi平台技术开发新型RNAi疗法，用于治疗与肝脏有关的心脏代谢疾病。并于当天Novo Nordisk将在Dicerna的RNAi平台上投入2.25亿美元之后，Dicerna的股价上涨了18％。
该合作计划探索30多个肝细胞靶标，有可能为慢性肝病，非酒精性脂肪性肝炎（NASH），2型糖尿病，肥胖症和罕见病提供多种临床候选药物。Dicerna将为每个肝细胞靶进行临床候选者选择并进行发现和临床前开发并为其提供资金，Novo Nordisk将负责进一步的开发。Novo Nordisk将领导针对心脏代谢紊乱和其他适应症的项目，Dicerna可以在临床开发期间选择两个项目。在Dicerna保留的两个新的孤儿肝病项目中，Novo Nordisk可以加入研究。
在提交启动方案之后，Dicerna公司将获得1.75亿美元的预付款，预计于2020年第一季度交付。此外Dicerna如果完成计划中RNAi疗法的开发，每年将得到2500万美元，为期三年，以及就每种研发药物获得3.575亿美元的潜在里程碑付款和在未来的销售额分成。作为协议的一部分，Dicerna向Novo Nordisk发行了2279982股普通股，Novo Nordisk则向Dicerna投资了5000万美元。
该协议使这两家公司能够共同开发和商业化在合作中发现的候选产品。对于所有合作开发项目，各公司将根据各自对合作开发成本的贡献，分享产品净销售额的盈亏。
诺华
罗氏
2019年10月31日，罗氏（Roche）宣布与与Dicerna制药公司签署了一项基于后者专有的GalXC™RNAi技术平台的研究合作和许可协议，开发和商业化基于该平台的候选产品DCR-HBVS。根据协议，罗氏将获得新型RNAi疗法DCR-HBVS的全球许可，而Dicerna获得2亿美元的预付款，若实现特定的开发、监管和商业里程碑，可能有资格获得最多14.7亿美元的额外资金。
再生元
Alexion
礼来
强生
2018年10月，Johnson & Johnson（强生）旗下杨森制药公司与Arrowhead签订了一份有关RNAi疗法在研乙肝新药 ARO-HBV 的开发和商业化合作协议，这笔交易的潜在价值将超过37亿美元。
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小核酸药物的发展历程跌宕起伏。近年来，小核酸技术不断取得突破性进展，走出低迷并迎来大时代，RNAi也将成为靶向药不可或缺的主力军之一。那么在RNAi领域的大玩家有哪些呢，小编举了国外几家在RNAi领域有着一定实力的公司。
在Alnylam的研发管线中，除了两款已经获批的RNAi疗法，多款RNAi疗法也已经进入临床后期开发阶段，包括治疗血友病的fitusiran、治疗高胆固醇血症的inclisiran、以及治疗1型原发性高草酸尿症的lumasiran；Alnylam相继开发了两种siRNA递送技术—脂质纳米粒子递送平台和ESC+ GalNAc-siRNA皮下给药递送平台。
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Dicerna™制药公司(纳斯达克:DRNA)，是一家领先的RNAi治疗药物开发企业，该公司开发了GalXC™RNAi技术平台，该技术扩大了公司创建选择性和安全的RNAi疗法的能力，这些疗法具有特异性和有效性。
Dicerna科学家发明了GalXC作为发现和开发下一代RNAi疗法的方法，旨在使致病基因沉默。通过这些疗法，通过解决疾病的根本原因来恢复健康。通过GalXC生产的候选药物旨在广泛应用于多个治疗领域，目前主要关注涉及肝脏的疾病，包括罕见疾病，慢性肝病，心血管疾病和病毒性传染病。
来自临床和临床前研究的数据表明，GalXC可为疾病的治疗提供几种不同的益处，包括：有潜力超过同类RNAi平台、与致病靶点高度特异性结合、作用持续时间长、不频繁的皮下注射给药方案，减少患者治疗负担。
Quark一直致力于开发新的siRNA疗法，以满足未满足的医疗需求。2018美国肾脏病学会（ASN）上，Quark公布了teprasiran（前称QPI-1002）的II期临床研究（NCT02610283）的一年期死亡随访数据，该研究评估了p53基因靶向siRNA药物teprasiran治疗心脏手术后急性肾损伤高危患者的疗效和安全性。
Quark公司管线中还有一种靶向Caspase 2基因的siRNA候选药物QPI-1007，目前正开发用于肺动脉性缺血性视神经病变（NAION）的治疗。据Crunchbase统计，Quark公司已募集的总资本为6140万美元，但Quark公司在榜单发布最后期限尚未对GEN寻求核实这一数字的询问作出回应。
参考出处：
1.https://www.businesswire.com/news/home/20200102005114/en/
2.http://investors.dicerna.com/press-releases
3.https://www.novonordisk.com/media.html
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