数十亿美元：安进与Arrakis合作开发RNA靶向小分子药物

▎Armstrong

2022年1月11日，安进与Arrakis Therapeutics达成合作，利用后者的技术平台rSM，研发多个RNA靶向小分子药物。安进支付7500万美元预付款，针对每个项目会支付里程碑金额及销售分成，协议总金额高达数十亿美元。

Arrakis成立于2017年，对于RNA life cycle具有深刻认知，并建立了靶向RNA的小分子药物研发技术平台rSM。

通过二维和三维建模，可以找到小分子结合的pocket，辅助苗头化合物的筛选。

Arrakis对于RNA的生物信息学已经做了非常多的积累，建立起数百个RNA靶标数据库，并有完整的RNA靶向小分子药物预测、筛选和评估体系。

总结

药物形式没有高低之分，只是作为一种工具有其特定的适用范围。随着机制研究的不断深入和技术的迭代发展，小分子药物的应用空间已经极大扩展，从不可成药靶点，到PROTAC，再到RNA靶向，小分子药物在不断拓展边界。

Arrakis聚焦于RNA靶向小分子药物研发，已经建立起丰富的研发管线，期待其后续进展。

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