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FDA批准传奇生物BCMA CAR-T:国产创新药扬帆出海正当时

Armstrong 医药笔记 2023-01-21

▎Armstrong

2022年2月28日,FDA正式批准传奇生物/强生的BCMA CAR-T疗法Ciltacabtagene autoleucel上市,用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤,商品名为Carvykti。作为第2款BCMA CAR-T,Carvykti的定价为46.5万美元。百时美施贵宝的BCMA CAR-T定价为41.95万美元。

受此消息影响,传奇生物股价盘后大涨12%,市值达到68亿美元。

Ciltacabtagene autoleucel由传奇生物研发,2018年,传奇生物与强生达成合作协议共同开发,中国权益两家按70:30分成,海外权益按50:50分成。强生支付3.5亿美元预付款。截至目前,强生已经支付3亿美元里程碑金额,潜在里程碑金额仍有10亿美元左右。

Ciltacabtagene autoleucel采取了独特的二价纳米抗体设计,临床表现优异,平均12.4个月随访期,总缓解率ORR高达97%,sCR高达67%,12个月无进展生存率为77%,12个月总生存率为89%。

随访2年治疗获益进一步增加,ORR高达97.9%,sCR高达82.5%。

安全性方面,Ciltacabtagene autoleucel耐受性较好,3/4级CRS和神经毒性的发生率较低。

CARTITUDE-1继续进行中,入组美国患者和日本患者。Ciltacabtagene autoleucel还有其他多项临床研究在进行中。

总结

信达生物、传奇生物、百济神州、君实生物、天境生物、和黄医药等作为国产创新药出海的先驱,其探索都值得尊敬,不必以成败论英雄。具体到每一个产品的审批过程,都可能因时而异因事而异。

信达生物的PD-1抗体,代表的是一批Fast Follow产品以中国临床数据申报美国上市,且面临美国已有多个同类产品获批上市,而FDA收紧审批提出了更高的要求,专家委员会以14:1的投票结果要求补充临床试验。

与此同时,差异化分子设计和适应症选择的国产创新药,则可能率先在美国获批上市。临床差异化如君实生物PD-1抗体治疗一线鼻咽癌,并采用国际多中心临床,还获得了FDA的突破疗法认证,大概率也会获批。差异化分子设计如传奇生物二价纳米抗体的BCMA CAR-T获得优秀的临床数据,并处于第一梯队,与强生合作最终在美国先于国内获批;天境生物CD47抗体则通过反向筛选解决了血液毒性问题,达到了更好的临床安全性,在吉利德三期临床因SUSAR暂停新患者入组的情况下,天境生物CD47抗体可能后来居上,与艾伯维一同将其推到欧美市场。

不论是Fast Follow质量与速度的稳步提升,还是差异化分子设计和临床探索的普遍化,国产创新药的竞争力正在快速增强,满足欧美标准的同时也为全球患者临床获益贡献了中国创新力量。

国产创新药,扬帆出海,正在此时。

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