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抗体偶联siRNA：Avidity股价大涨40%，披露首发管线初步临床数据
▎Armstrong
2022年12月14日，Avidity Biosciences在投资者日活动上公开了首发管线AOC 1001 1/2期临床MARINA的最新数据。
受此消息影响，Avidity股价盘前大涨40%。
AOC1001在Avidity的AOC技术平台基础上构建，即抗体偶联siRNA。
AOC1001的抗体靶向TfR1，siRNA靶向DMPK，用于治疗一型强直性肌营养不良（DM1）。
这种疾病由DMPK的功能获得性突变引发，适合用siRNA方式来治疗。
AOC 1001首次实现了将RNA递送到肌肉阻止，100%的患者DMPK都有所下降，DMPK下降的平均幅度为45%。
MARINA的临床设计如下图。
安全性数据乳腺癌，没有发生因副作用停止治疗，也没有发生死亡事件。2例严重副作用，1例发生在4mg/kg剂量组，导致试验部分暂停，另1例非治疗相关SAE是和服用阿片类止痛药相关。
Avidity预计将于2023年一季度更新关于临床暂停情况的进展。
AOC1001的抗体部分和siRNA部分的序列如下图所示。
AOC 1001为首个进入临床的抗体偶联siRNA药物，也是首次实现递送siRNA到肌肉阻止。虽然临床暂停给AOC 1001蒙上了一层阴影，但初步临床概念验证表明了抗体偶联siRNA的可行性，也为该技术的发展提供了更多的信心。国内方面，迦进生物在布局相同管线。
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