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Alnylam再度进军常见病:开发INHBE siRNA疗法,用于减重

Armstrong 医药笔记 2023-01-21

▎Armstrong

2022年7月27日,Alnylam宣布开发靶向INHBE的siRNA疗法,用于治疗肥胖适应症。

2022年初,Alnylam在Nature Communication期刊上发表了相关的功能基因组学研究,发现了INHBE基因在肥胖中的作用。

Alnylam将基于IKARIA技术平台开发这一siRNA疗法,这种技术有望达到每年给药一次的目标。INHBE的发现则源于Alnylam在功能基因组学的布局。

同样重点布局功能基因组学以发现新靶点的还有再生元,其将RGC作为未来十年的发展重点。

再生元同样发现了多个新靶点,包括同为肥胖适应症的新靶点GPR75。

总结

2022年7月,Nature Reviews Drug Discovery期刊发表了一篇文章,2021年FDA批准的新药中三分之二有遗传证据,从统计的角度验证了基因组学证据对于新靶点转化的重要性。

诺华Alnylam开发的PCSK9 siRNA已经获批上市,siRNA将伴随常见病的突破拓展更大的市场空间,进入新的时代。

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