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再生元：NASH新药HSD17B13 siRNA启动二期临床
▎Armstrong
2022年8月29日，再生元在Clinicaltrials.gov网站上注册了ALN-HSD的二期临床试验。
该二期临床计划入组300例NASH患者。
ALN-HSD为靶向HSD17B13的siRNA疗法，为再生元基因药物中心（RGC）的首发管线。
根据再生元2018年NEJM发表的文章，HSD17B13靶点是再生元通过46544人的全外显子测序数据的功能基因组分析发现的。
再生元已经完成了200万人全外显子的测序工作，成为其发现新治疗靶点的基础，到目前为止，再生元已经鉴定了数十个新靶点，并陆续进入临床研究阶段。在药物形式上，再生元与Intellia、Alnylam等合作，灵活应用CRISPR体内编辑、siRNA等多种新型药物形式。
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