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Intellia：第2款体内基因编辑疗法取得积极数据
▎Armstrong
2022年9月16日，Intellia Therapeutics宣布其第二款体内基因编辑疗法NTLA-2002，在治疗遗传性血管水中（HAE）的初步临床研究中取得积极数据。
NTLA-002靶向KLKB1基因，阻断kallikrein的产生，进而减少Bradykinin，达到治疗HAE的目的。
NTLA-002通过LNP进行体内递送。
NTLA-002的1/2期临床设计如下，此次披露的为一期临床部分的数据。
治疗后第8周，Kallikrein的水平显著下降，25mg剂量组下降幅度为65%，75mg剂量组下降幅度为92%。
NTLA-002治疗显著减少了疾病发作频率。
Intellia Therapeutics的开拓性研究表明，CRISPR体内基因编辑疗法有望成为一种全新的、安全有效的治疗形式，至少在肝靶向的2款基因编辑疗法初步临床中展现了这种潜力。期待Intellia的后续临床进展，也期待体内基因编辑疗法为更多疾病带来突破性的全新治疗选择。
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