ProQR股价大涨64%：与礼来达成39亿美元合作

▎Armstrong

2022年12月22日，礼来与ProQR达成合作协议，扩大在RNA编辑技术方面的合作。

根据协议，合作靶点从5个增加到15个，礼来支付7500万美元预付款和股权求子，如果礼来执行额外5个靶点的选择权，再支付5000万美元。里程碑总金额达到37.5亿美元，协议总金额达到39亿美元。

受此消息影响，ProQR股价当天大涨64%，市值达到1.93亿美元。

ProQR 核心技术平台为AxiomerRNA编辑平台展，该技术利用内源性的腺苷脱氨酶ADAR（Adenosine deaminase acting on RNA）特定编辑RNA序列中的单个核苷酸。ADAR是一类在人体内各组织中广泛表达的腺苷脱氨酶，可以催化 RNA 分子中的腺苷A转换为肌苷I（鸟苷G）。这种A-I的RNA编辑是一个频繁发生的自然过程，AxiomerRNA平台便是从ADAR的自然发展机制演变而来。该平台利用体外合成的寡核苷酸片段招募内源性RNA特异性ADAR到特定需要编辑的RNA位点（靶腺苷），并诱导A转变成肌苷I。肌苷在生成蛋白质的过程中会被核糖体识别为鸟嘌呤G，从而完成 A 到 G 的修改。这项技术可用于逆转人类已知的超过20000种因G突变至 A 的疾病。

今年2月，ProQR Therapeutics 治疗Leber先天性黑蒙症10型（LCA10）的sepofarsen疗法的2期临床试验宣告失败，公司股价暴跌80%。不过在持续的研发过程中，ProQR证明了其技术在视网膜、CNS、肝脏等多器官的应用潜力，也得到了礼来的认可。

总结

Axiomer有实现不同器官靶向的潜力，也有望从罕见病扩展至常见病领域，临床应用潜力巨大。礼来在持续合作的过程中，更加认可了Axiomer RNA编辑技术的价值，从而进一步扩大合作。

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